科學家在人肝臟中測試基因療法
《自然·通訊》雜志14日發表了一項研究，來自澳大利亞西梅德兒童醫學研究所（CMRI）的研究團隊在整個人類肝臟中測試了一種基因療法，目的是為危及生命的遺傳病開發更有效的治療方法。 研究人員表示，這是首次直接在人類肝臟中評估基因療法功能。這一人體肝臟模型讓科學家能更準確地估計新療法的有效劑量，并識別潛在的毒副作用。它還將是一個強大的系統，用于開發新的病毒載體，作為下一代先進療法的基礎。 在將基因療法從實驗室推向臨床的過程中，研究人員面臨的最大問題之一是，缺乏可用于開發和測試新療法的有效臨床前模型。例如在療法可在患者身上進行試驗之前，進行具有生物學相關性和臨床預測性的實驗室測試。測試模型必須忠實地再現人類的生理狀況和復雜的組織結構，這樣它們才能準確地預測患者接受治療時的結果。 去年，CMRI的研究團隊與其他團隊合作開發了一種在實驗室環境中保持人類肝臟存活的新方法，被稱為常溫肝臟灌流系統。那些不適合人體移植、以前會被丟棄或保存......閱讀全文
科學家在人肝臟中測試基因療法
英國科學家研究發現，齒鯨（如虎鯨、白鯨和一角鯨）之所以演化出更年期可能是為了增加總體壽命。更年期的演化使雌性能夠幫助后輩生存，但不會與女兒或孫女競爭配偶。相關研究近日發表于《自然》。 更年期是一種非常罕見的現象，對其演化的過程和原因長期存在疑問。女性人類是已知唯一演化出延長生殖后生命的陸地哺乳
科學家在人肝臟中測試基因療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519127.shtm
科學家在人肝臟中測試基因療法
《自然·通訊》雜志14日發表了一項研究，來自澳大利亞西梅德兒童醫學研究所（CMRI）的研究團隊在整個人類肝臟中測試了一種基因療法，目的是為危及生命的遺傳病開發更有效的治療方法。 研究人員表示，這是首次直接在人類肝臟中評估基因療法功能。這一人體肝臟模型讓科學家能更準確地估計新療法的有效劑量，并識
科學家在人肝臟中測試基因療法
《自然·通訊》雜志14日發表了一項研究，來自澳大利亞西梅德兒童醫學研究所（CMRI）的研究團隊在整個人類肝臟中測試了一種基因療法，目的是為危及生命的遺傳病開發更有效的治療方法。 研究人員表示，這是首次直接在人類肝臟中評估基因療法功能。這一人體肝臟模型讓科學家能更準確地估計新療法的有效劑量，并識
“迷你肝臟”療法開展人體試驗
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/4/520386.shtm據《自然》網站4月2日報道，一種在人體淋巴結內長出“迷你肝臟”的實驗性療法首次開展人體試驗。研究團隊正在12名晚期肝病患者身上測試該療法，其中第一人于3月25日接受治療，目前表現良好。
CGH：多研究聚焦肝臟疾病新療法
肝硬化及非酒精性脂肪肝（NAFLD）是兩種嚴重的肝臟疾病，目前治療這兩種肝臟疾病的療法非常有限，而近日刊登在國際雜志Clinical Gastroenterology and Hepatology和Gastroenterology的三篇研究論文中，研究人員揭示了當前治療肝硬化及非酒精性脂肪肝的最
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
基因傳遞到肝臟實驗
實驗材料 成年小鼠試劑、試劑盒 乙醇重組腺病毒懸液儀器、耗材 帶鐵絲蓋的鼠籠加熱燈小鼠限制器棉紗店注射器實驗步驟 1.一個鼠籠裝 6 只小鼠，加熱燈置鐵絲蓋上方 6~10in(15~25 cm) 給小鼠取暖。觀察小鼠，約 5 min 后，它們會在角落里縮做一團，準備注射。不要在角落的位置照射小鼠。2
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
Cell子刊：病毒療法讓“衰竭肝臟“起死回生
一項日前發表于《細胞干細胞》雜志的研究表明，一種改良型病毒能通過將壞細胞變成好細胞修復病變肝臟。該療法或許有一天能為成千上萬的肝功能衰竭患者提供一條生路。 在美國，每年有3.5萬余人死于肝臟疾病。而這種新的病毒療法靶向了使肝臟逐漸出現瘢痕并導致器官衰竭的肝纖維化。 當被稱為肝細胞的健康細胞受
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
Alnylam：從30％到5％，如何降低RNAi療法的肝臟毒性？
RNAi療法因為能夠有效靶向普通藥物無法靶向的蛋白而成為醫藥界所關注的醫療手段。但是與其它靶向療法一樣，RNAi療法也會產生脫靶效應，而這些脫靶效應可能造成嚴重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人員對N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 綴合的RNAi 造成肝
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
淋巴結內發育而成的迷你肝臟療法開展人體試驗
據《自然》網站4月2日報道，一種在人體淋巴結內長出“迷你肝臟”的實驗性療法首次開展人體試驗。研究團隊正在12名晚期肝病患者身上測試該療法，其中第一人于3月25日接受治療，目前表現良好。研究團隊指出，如果幾個月后觀測結果顯示該療法有效，未來有望徹底改變肝病治療現狀。研究人員在小鼠淋巴結中注入肝細胞（綠
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
NEJM：基因療法首次降伏HIV
??????? 一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員第一次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。該項研究成果發表在3月6日出版的《新英格蘭醫學雜志》上。
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
基因療法使壽命延長40％
一項研究表示：連續半年，每月接受一次基因療法，不僅壽命延長達到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壯年期延長25%以上，各種器官都出現年輕化跡象，連毛發都出現了“返老還童”一般的“逆生長”。 這是近期搶先發表在《bioRxiv》預印本平臺上的一項研究“New intranasal and i
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
關于腫瘤基因的療法介紹
基因療法定點清除癌細胞從本質上來講，癌癥是一種基因病，其發生、發展與復發均與基因的變異、缺失、畸形相關。人體細胞攜帶著癌基因和抑癌基因。正常情況下，這兩種基因相互拮抗，維持協調與平衡，對細胞的生長、增殖和衰亡進行精確的調控。在遺傳、環境、免疫和精神等多種內、外因素的作用下，人體的這一基因平衡被打
基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊?（記者張夢然）一名完全失聰的英國女孩成為世界上首個接受開創性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐