柳葉刀|基因療法可以改變嬰兒的視力
在MeiraGTx的支持下，倫敦大學學院眼科研究所和穆爾菲爾德眼科醫院采用了一種開創性的新基因藥物，在治療后，四個年幼的孩子的視力得到了改變。由于一種罕見的影響AIPL1基因的基因缺陷，這些孩子出生時視力嚴重受損。這種情況是視網膜營養不良的一種形式，意味著這些患者天生只有足夠的視力來區分光明和黑暗。這種基因缺陷會導致視網膜細胞功能失調并死亡，患病兒童從出生起就被法律認定為失明。新的治療方法旨在使視網膜細胞更好地工作并存活更長時間。這項手術是由倫敦大學學院的科學家開發的，包括通過鎖眼手術將健康的基因拷貝注射到眼睛后部的視網膜中。這些拷貝包含在一種無害的病毒中，因此可以穿透視網膜細胞并替換有缺陷的基因。這種情況非常罕見，第一批確診的孩子來自海外。為了減輕任何潛在的安全問題，前四名兒童只在一只眼睛中接受了這種新療法。在接下來的三到四年里，這四個人接受治療的那只眼睛都有了顯著的改善，但未接受治療的那只眼睛卻失明了。據《柳葉刀》雜志報道，......閱讀全文
基因療法有望助失明者恢復視力
美國研究人員日前在英國《自然·通訊》網站上發表報告說，他們開發出一種基因療法，通過病毒載體將視蛋白基因導入視網膜的神經節細胞中，成功恢復了因視網膜退化而失明的實驗鼠的視力。 視網膜有兩種感光細胞，一種是視錐細胞，另一種是視桿細胞。感光細胞的表面分布著視蛋白，視桿細胞中的視蛋白為視紫紅質，視錐細
納米基因療法可幫助恢復盲人視力
據國外媒體報道，來自美國紐約州布法羅市、俄亥俄州克利夫蘭市和俄克拉何馬州的科學家使用基因療法，改善具有視網膜色素變性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠視力。這一研究結果表明，科學家在使盲人恢復視力的道路上取得了長足的進步。 據悉，《美國實驗生物學學會聯合會雜志》(T
Sci－Trans－Med：基因療法——治療視力的新手段
在最近一篇文章中，作者總結了最近治療致盲疾病的治療策略。基因替換或基因編輯策略可能潛在地逆轉視力喪失的問題。在視網膜變性的早期階段，當感光細胞（視桿細胞和視錐細胞）仍然完整時，早期干預是特別有希望的。第一個批準用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因療法確認了雙等位基因RPE65突變，為全球其他條件
柳葉刀|基因療法可以改變嬰兒的視力
在MeiraGTx的支持下，倫敦大學學院眼科研究所和穆爾菲爾德眼科醫院采用了一種開創性的新基因藥物，在治療后，四個年幼的孩子的視力得到了改變。由于一種罕見的影響AIPL1基因的基因缺陷，這些孩子出生時視力嚴重受損。這種情況是視網膜營養不良的一種形式，意味著這些患者天生只有足夠的視力來區分光明和黑暗。
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院 美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。 EDIT-101是一種使用CRISPR技術的
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101是一種使用CRISPR技術的實驗性基
基因療法可幫助恢復因退行性疾病而喪失的視力
加拿大的科學家們已經開發出一種新技術，有朝一日可能幫助遺傳性視力障礙患者恢復一些視力。這種再生療法通過表達基因，將休眠細胞轉化為視網膜上的新感光細胞，以取代那些因疾病而失去的細胞。當視網膜中的感光細胞開始退化時，就會發生諸如色素性視網膜炎等遺傳性疾病。隨著時間的推移，這將損害患者的視力，通常會降低他
光遺傳療法可成功恢復部分視力
近期，一名40年前確診的RP患者，在接受光遺傳療法（optogenetic therapy）治療后，成功恢復部分視力。這一研究結果，發表在《Nature Medicine》上。在這項研究中，研究人員選擇ChrimsonR作為光敏蛋白，光照靈敏度峰值為590 nm。研究人員將編碼Chrimso
光遺傳療法讓失明者恢復部分視力
一位近40年前被診斷患有視網膜色素變性的患者，在接受一種新的光遺傳學療法后恢復了部分視力。 5月24日，《自然—醫學》發表的這項案例研究是神經退行性疾病患者，在接受光遺傳療法后獲得功能恢復的首次報道。 研究人員表示，光遺傳療法是先將特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產生響應，再利用光脈沖控制
Science子刊：干細胞療法可顯著改善視力
年齡相關性黃斑變性(age related macular degeneration， AMD)可以說是中老年人的視力“殺手”。在美國，它是年過65歲的老人失明的第一大原因。隨著世界范圍內社會老齡化趨勢的上升，它的發病率也在不斷升高。AMD分為干性和濕性兩種，其中干性AMD是由于視網膜色素上皮細
Nat－Cell－Bio：光學療法如何幫助兒童恢復視力？
科學家們發現了一種依賴于光的分子通路，可以調節血管在眼睛中發育。根據最近發表在《Nature Cell Biology》雜志上的研究結果，有可能使用光療來幫助眼睛仍在發育的早產兒避免視力問題。 這種新的分子過程被稱為視蛋白5-多巴胺途徑，有助于確保眼睛中的血管發育得到適當的平衡，為視覺功能做好
干細胞療法呼之欲出，可顯著改善視力
年齡相關性黃斑變性(age related macular degeneration, AMD)可以說是中老年人的視力“殺手”。在美國，它是年過65歲的老人失明的第一大原因。隨著世界范圍內社會老齡化趨勢的上升，它的發病率也在不斷升高。AMD分為干性和濕性兩種，其中干性AMD是由于視網膜色素上
英國干細胞療法助幾近失明的眼睛恢復視力
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國穆爾菲爾德眼科醫院利用人體胚胎干
沉默的“視力殺手”圓錐角膜病有了新療法
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院視光學科周行濤教授領銜的臨床科研團隊，帶領趙婧博士等，利用以往飛秒激光近視和遠視手術中原本廢棄的角膜組織透鏡，首創“表面鏡聯合角膜交聯”新療法，在青少年沉默的“視力殺手”原發性圓錐角膜病治療上取得新突破，成功阻止了該病情的惡化；這是國際上首次采用表面鏡技術將角膜組織透鏡
英國干細胞療法助幾近失明的眼睛恢復視力
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 干細胞 (2).jpg 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國
英國干細胞療法助幾近失明的眼睛恢復視力
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國穆爾菲爾德眼科醫院利用人體胚胎
加州伯克利大學開發延緩視力惡化新療法
這種治療包括藥物治療或基因治療，通過減少視神經細胞產生的噪音來起作用，這些噪音像耳鳴一樣干擾視力。加州大學伯克利分校的生物學家已經證明，該方法可以改善患有視網膜色素變性（retinitis pigmentosa）小鼠的視力。 減少視覺噪音應該能使視網膜色素變性和其他類型視網膜變性（包括最常見的
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，
干細胞療法讓患者視力從0.05提高到0.5
據英國《新科學家》雜志5月21日(北京時間)報道，美國先進細胞科技公司的研究人員目前正在進行一項實驗，測試利用人類胚胎干細胞是否能安全治療常見的兩大原因導致的失明。在實驗中，一名幾乎失明的眼疾患者視力被提高到了0.5(國際標準視力表，相當于對數視力表的4.7)。 201
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
視力表檢查視力時需要注意什么？
對于一般視力檢查而言，視力檢查應在中等適光亮度下，檢查室光線應較暗為宜。當照亮視力表時，檢查者應注意避免眩光源出現在患者視野內。 檢查遠視力時，檢查距離為5米，視力表放置高度應以1.0（或對數視力表5.0）行視標與受檢者眼高平行，照明度應當合適。 按先右眼后左眼的順序分別進行檢查。如果
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever