NEJM：嚴重血友病的基因療法
最近，圣裘德兒童研究醫院、倫敦大學學院（UCL）和皇家自由醫院開發的一種基因療法，通過提供一種安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改變了嚴重血友病B患者的生活，可讓一些患者選擇一種更積極的生活方式。相關研究發表在2014年11月20日的《新英格蘭醫學雜志》（The New England Journal of Medicine）。 在這項研究中，參與者接受了三分之一劑量的基因療法，用一種改良的腺相關病毒（AAV）8作為載體，傳遞制造Factor IX的遺傳物質。載體單次注射到每名參與者的胳膊外周靜脈中。 患有嚴重血友病B的所有10名男性，在接受基因治療之后，Factor IX水平都升高，并在超過4年的時間內保持穩定。總的來說，自發性出血發作下降了90%。在調查型療法治療后的前12個月， Factor IX替代治療的使用減少了大約92%。 在接受最高劑量治療的6名受試者中，凝血蛋白的水平從正常水平（不到1%），增加到了......閱讀全文
重癥患者的凝血障礙
英國的Beverley J. Hunt醫師等綜述了重癥監護中患者出血和凝血障礙的類型、診斷與治療。相關內容發表在N Engl J Med雜志上。凝血障礙是指血液凝結成塊的能力受損。對一些臨床醫師而言，凝血障礙包括血栓狀態，由于止血途徑的復雜性，這兩種情況可能同時存在。一些醫師認為，如果患者存在輕度凝
關注不良妊娠患者的凝血時間延長
患者女，28歲，不孕癥就診，抗磷脂抗體、PC、PS、AT等常見易栓癥檢查均陰性。凝血常規檢查：PT：13.4秒?? （Ref:11.5-14.5）APTT：43.8秒（Ref:29.0-42.0）FIB：2.37g/L?? （Ref:2.0-4.0）TT：15.3秒???? （Ref:14.0-19
細胞治療與基因治療載體純化
細胞治療是將細胞轉移到一個病人身上，其目的是改善或治療疾病。細胞治療策略包括分離和轉移特定的干細胞群，執行效應細胞，誘導成熟細胞成為多能性細胞，以及成熟細胞的重新編程。 基因治療是一種新的治療手段，是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。即將外源基
細胞替代治療和基因治療的載體
胚胎干細胞最誘人的前景和用途是生產組織和細胞，用于“細胞療法”，為細胞移植提供無免疫原性的材料。任何涉及喪失正常細胞的疾病，都可以通過移植由胚胎干細胞分化而來的特異組織細胞來治療。如用神經細胞治療神經退行性疾病(帕金森病、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病等)，用胰島細胞治療糖尿病，用心肌細胞修復壞死的
干貨|細胞治療與基因治療載體純化
細胞治療是將細胞轉移到一個病人身上，其目的是改善或治療疾病。細胞治療策略包括分離和轉移特定的干細胞群，執行效應細胞，誘導成熟細胞成為多能性細胞，以及成熟細胞的重新編程。圖片來源于網絡 基因治療是一種新的治療手段，是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目
基因治療的載體有哪些？
病毒載體病毒會與他們的宿主細胞結合，引入它們的遺傳物質作為其宿主細胞復制循環的一部分。這種遺傳物質包含病毒的基本信息，比如如何產生這些病毒的副本，如何破壞人體的正常生產機制以滿足該病毒的需要。宿主細胞將執行這些指令并產生更多的病毒副本，以至于越來越多的正常細胞將受到感染。某些類型的病毒將自己的基因插
怎樣治療播散性血管內凝血？
由于DIC的誘發因素以及臨床表現的嚴重程度各不相同，治療決策應是個體化。 1.基礎疾病治療 加強基礎疾病治療是消減DIC促發因素，增加患者存活的首要措施。 2.血液制品的應用 應用血液制品實際是一種替代性治療。包括濃縮血小板懸液、新鮮冰凍血漿、冷沉淀、新鮮全血、凝血酶原復合物等等。 3
概述凝血功能障礙的治療
1、補充凝血因子對血友病的出血原則是補充所缺乏的凝血因子，使其血漿因子濃度提高到止血水平。一般可用新鮮血漿，嚴重出血必須外科手術，或心力衰竭者宜用抗血友病球蛋白濃縮劑、冷沉淀物或凝血酶原復合物濃縮劑(含因子Ⅸ、X、Ⅶ、Ⅱ)。 2、DDAVP是一種人工合成的抗利尿激素的同類物質，有抗利尿及動員體
76例肝硬化患者凝血指標的檢測與分析
作者：盧振華????作者單位：湖北省中醫藥研究院, 湖北 430074【關鍵詞】? 肝硬化 凝血指標 檢測與分析 本文對76例肝硬化患者凝血酶原時間（PT）、活化部分凝血酶原時間（APTT）、凝血酶時間（TT）、纖維蛋白原（Fib）含量、血小板（PLT）和D-二聚體進行檢測分析，結果報告如下。
我國學者解答新冠肺炎患者凝血為何異常
4月9日，《新英格蘭醫學雜志》在線發表了北京協和醫院的一項關于重癥新冠肺炎患者凝血異常的研究成果。該研究在國際上首次報道了新冠肺炎患者出現多種高滴度抗磷脂抗體的臨床現象，提示自身免疫紊亂與新冠肺炎患者凝血異常、血栓事件發生密切相關。 該研究結果提示，危重型COVID-19患者體內存在多種機制
76例肝硬化患者凝血指標的檢測與分析
本文對76例肝硬化患者凝血酶原時間（PT）、活化部分凝血酶原時間（APTT）、凝血酶時間（TT）、纖維蛋白原（Fib）含量、血小板（PLT）和D-二聚體進行檢測分析，結果報告如下。?????? 作者：盧振華??? 作者單位：湖北省中醫藥研究院, 湖北 430074 1? 資料與方法 1.1一
回收式自體輸血患者血象及凝血象的觀察
?江山市人民醫院研究人員發表論文，旨在觀察回收式自體輸血患者血象及凝血象的變化及其可行性和安全性。研究指出，回收式自體輸血可以節約血源，避免輸血傳播疾病，是一種安全有效的技術。? 回顧性分析未行異體輸血但在術中施行回收式自體輸血術的68例失血量較多的住院外科手術患者，觀察其手術前及術后24h血象及
肽納米載體靶向治療心臟病
肽在治療心血管等疾病中具有高度選擇性和有效性，但目前最大的挑戰是無法提供靶向心臟的非侵入式方法。這期封面文章，研究人員通過豬建立的動物模型證明，生物相容性和可生物降解的磷酸鈣納米顆粒，可作為載體，將肽快速從肺部轉移到血液和心肌組織。只需簡單吸入，這些肽納米載體為心力衰竭等疾病提供了一種開創性治療
治療高凝血癥的相關信息介紹
醫生會通過治療來降低反復發生血栓的危險，包括采用服用維生素B 12和葉酸來降低同型半胱氨酸的水平，如果您有其它遺傳性或者獲得性的危險因素時，就應避免使用避孕藥，還要避免導致血液淤滯的各種情況。 [1] 無論是何病因，對急性血栓形成的治療常常是非常標準化的。一般包括短期肝素抗凝治療（或者更常用低
治療凝血障礙性疾病的基本介紹
凝血障礙性疾病因治療不同，凝血異常所致的出血性疾病必須早期診斷。獲得性凝血障礙較多見，出血的原因有多種因素，須治療原發病和進行支持性治療。如減低血管脆性和通透性可用安絡血、止血敏等；維生素K制劑用以治療維生素K缺乏癥；纖溶抑制劑用以治療纖溶過盛引起的出血性疾病。先天性疾病以替代性治療為主，輸注新
納米抗體將用于治療罕見凝血疾病
9月3日，法國制藥商賽諾菲(Sanofi)已獲得歐洲藥品管理局批準，將使用納米抗體治療罕見的凝血疾病。 Caplacizumab市場用名為Cablivi，由比利時生物制藥公司Ablynx研發，將用于治療患有獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的成年人。而今年早些時候法國制藥商賽諾菲以39
中藥治療骨折患者小便不利
在骨科臨床我們經常會遇到骨折患者，特別是下肢骨折患者，術前需長時間臥床，很多患者易出現小便不出，常常要行導尿后才能尿出，這種情況主要是長時間臥床導致患者的泌尿系統功能紊亂，特別是膀胱的功能，當人體站立的時候腹壓會**膀胱，而平躺后膀胱的壓力減小，很容易出現尿不出現象。1、中醫解釋小便在中醫學中小便通
癲癇患者治療后的分析
在臨床上，我們經常能見到癲癇的患者，雖然癲癇病可以分為很多種類型，但在臨床上見得最多的是：癲癇大發作和部分性發展兩大類。也是就診率最高的兩類，老百姓叫“羊癲瘋”。發作時癥狀為身體抽搐，口吐白沫，眼球上翻等。癲癇是多種原因導致的腦部神經元高度同步化異常放電所致的臨床綜合征。臨床表現有發作性、短暫性、反
載體和平臺日趨豐富的基因治療
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。 隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因
STEMI住院患者和門診患者的治療與結局
?關鍵信息??? 該回顧性研究納入了62,021例因非急性冠脈綜合征（ACS）入院的患者，評估了其住院期間出現STEMI時的治療與結局。研究發現，4.9%的患者出現STEMI,出現STEMI的患者中年齡較大和女性患者居多，院內死亡率也較高，住院時間也更久。這些患者與STEMI門診患者相比，進行心
專家：血友病的基因治療將成趨勢
4月17日是第36個世界血友病日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在接受科技日報記者采訪時表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢。血友病，一種遺傳性出血性疾病，是由于體內缺乏凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，八因子）或凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，
10名血友病患者治愈，中國團隊發文《柳葉刀》
5月19日，《柳葉刀·血液學》報告了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療的臨床研究結果：10名血友病患者接受基因治療平均58周后，他們的凝血因子水平從治療前的2%以下提升到平均36.93%。該研究由中國醫學科學院血液病醫院暨中國醫學科學院血液學研究所（以下簡稱血研所）與華東理工大學藥學院團隊合作完成
治療產科播散性血管內凝血的相關介紹
1.去除病因 積極治療原發病，阻斷內、外源性促凝物質的來源，是預防和終止DIC的關鍵。例如積極有效的控制感染，盡早娩出胎兒、胎盤和清除子宮內容物，抗休克，甚至切除子宮。產科胎盤早剝、胎死宮內、感染性流產、出血性休克等易誘發DIC，故在積極預防原發病的基礎上，須加深對易發病的認識。與此同時應注意防
【彌漫性血管內凝血】診斷治療
診斷治療鑒別診斷1、重癥肝病：因有多發性出血、黃疸、意識障礙、腎功能衰竭、血小板和纖維蛋白原下降，凝血酶原時間延長，易于DIC混淆。但肝病無血栓表現，3P試驗陰性，FDP和優球蛋白溶解時間正常。2、血栓性血小板減少性紫癜：本病是在毛細血管廣泛形成微血栓：具有微血管病性溶血、血小板減少性紫癜、腎臟及神
治療小兒播散性血管內凝血的相關介紹
1.去除病因 只有去除和控制病因，DIC才可能治愈。 2.抗凝治療。 3.纖溶抑制劑 應用于DIC晚期，如不能確定血管內凝血過程是否已中止，可同時并用小劑量肝素。 4.血液及凝血因子的補充 出血嚴重或以繼發纖溶為主時，應適當補充。如DIC病因未去除，可與小量肝素并用。 5.其他治療
治療老年播散性血管內凝血的相關介紹
1.原發病的處理原發病的處理是終止DIC的主要措施。有些原發病，如產科的胎死宮內、子癇等，終止妊娠并清除子宮，病情即可顯著好轉。 2.改善微循環擴容，吸氧，糾正酸中毒，給予血管擴張劑等等。 3.抗凝治療適時應用抗凝，減輕器官損傷并改善其功能，特別是在病因持續存在的情況下。 (1)肝素：臨床
AAV載體8倍的有效載荷，Replay推出首個HSV載體基因治療
10 月 31 日，Replay宣布推出針對遺傳性視網膜疾病的HSV基因治療公司Eudora。這是Replay產品公司中第一家利用其高有效載荷能力的單純皰疹病毒（HSV）遞送載體synHSV?的產品公司。Eudora是Replay的第一家基因治療產品公司。該公司的下一代HSV-1技術獲得了匹茲堡大學
Nature子刊：基因治療常用載體可能致癌
病毒不僅能引發感染，還與一些嚴重的疾病有關。舉例來說，肝臟受到乙肝或丙肝病毒感染之后往往會發展成肝癌。日前法國科學家們又發現了一種與肝癌有關的病毒，這種病毒一直被認為非常安全。這項研究發表在最近的Nature Genetics雜志上。 肝癌是一種預后很差的常見惡性腫瘤。我國是肝癌高發國家，每年
Nanomedicine：納米載體跨越血腦屏障靶向治療腦癌
最近，科學家們在探索腦癌治療手段的路上又有了新的突破。起初他們認為這一發現可能是一個測量錯誤，但事實證明該結果是真實的，而且將對腦癌的治療產生巨大的影響。 通過利用納米載體將化學藥物定向運輸到大腦中，科學家們能夠將腦部的腫瘤細胞大量殺滅。 目前該技術僅僅在小鼠水平得到了驗證，但如果能夠同樣適
膿毒癥患者的腎臟替代治療
? 膿毒癥是指感染導致的系統性炎癥反應綜合征，可導致嚴重的臨床后果，包括多器官功能衰竭。臨床診斷膿毒癥需要有明確的感染依據，并符合兩種或兩種以上下列四種臨床情況：體溫＞38℃或＜36℃，心律＞90次/分，呼吸頻率＞20次/分或CO2分壓＜32mmHg，血白細胞計數＞12×103/mm3或＜4×1