腺相關病毒(AAV)是最初發現的作為腺病毒載體污染物的小型病毒。利用AAV進行研究的一個主要優勢是它的復制能力有限，并且通常不會導致人類疾病。由于這些原因，AAV通常被包含在較低的生物安全水平，并引發相對較低的免疫效應在活生物體內。雖然AAV可以在BSL-1處理，但表達癌基因或毒素的AAV應該在BSL-2處理。
AAV能夠以低免疫應答和低毒性轉導分裂和非分裂細胞。盡管重組AAV不能整合到宿主基因組中，轉基因的表達可以是長期的。AAV的效用目前受到其小包裝容量的限制(包括ITRs在內為4.5 kb)，盡管人們對擴大這一容量有很大的興趣和努力。
傳統上，AAV要求存在另一種“輔助”病毒，如腺病毒或皰疹病毒，以便繁殖。這是由于AAV依賴于某些介導AAV復制的外源基因產物。這一要求已經被“無輔助病毒系統”所回避，該系統能夠在不使用輔助病毒的情況下產生傳染性AAV粒子。相反，在AAV生產期間，特定的基因產物可以由輔助質粒(例如，pHelper)和特定的包裝細胞系(例如，HEK293細胞)提供。
中國科學院深圳先進技術研究院科研團隊歷時五年，成功攻克了基因治療領域利用AAV（腺相關病毒載體）高效遞送長基因的難題，提出了一種名為“AAVLINK”的新型基因治療策略，有望推動針對孤獨癥、癲癇等神經......
結晶樣視網膜變性（BCD）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，其特征是視網膜中存在黃白色結晶樣沉積物，并伴有視網膜色素上皮（RPE）、光感受器和脈絡膜毛細血管的進行性萎縮。BCD患者通常在20多歲或30多歲......
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，......
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2022年春季，一場面向兒童的疾病悄無聲息地涌現。短時間內，多個國家的兒童陸續出現不明原因的嚴重急性肝炎。根據世界衛生組織的數據，截至去年7月，全球35個國家共報告了1010例兒童嚴重急性肝炎病例，部......
當地時間6月15日，美國生物技術公司CapsidaBiotherapeutics（簡稱Capsida）與生物制藥公司CRISPRTherapeutics（簡稱CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰......
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堿基編輯器用于研究和治療遺傳性疾病的成功取決于將其體內傳遞給相關細胞類型的能力。通過腺相關病毒（AAV）的傳送受AAV打包能力的限制（AAV的基因組包裝大小限制為≤5kb），因此無法使用全長堿基編輯器......
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的AsklepiosBioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造......
近日，SIRIONBiotech與DenaliTherapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項研發許可和合作協議，SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，......