我國科學家開展世界首例CRISPR療法
四川大學華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領團隊近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術人類臨床試驗：他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進行基因修改后再注入患者體內。 用其他基因編輯技術開展的早期臨床試驗已經表現出很好的療效，而引入CRISPR技術，會讓治療變得更加簡單高效。據《自然》雜志網站16日報道，盧鈾這次的試驗已經于今年7月獲得醫院倫理團評審通過。本計劃8月就向病人注射經過CRISPR基因編輯的細胞，但因培養和擴增細胞比預期所用時間延長，試驗不得不推遲到10月28日。 他們利用CRISPR技術讓免疫細胞中負責編碼PD-1蛋白的基因失去活性，然后在實驗室對編輯過的細胞培養擴增，達到一定數量后再重新注入患者體內。PD-1蛋白能阻止免疫細胞產生應答反應，癌癥細胞充分利用了PD-1的這一功能特性，不斷在體內繁殖擴散。盧鈾希望，經過修改后不再含有PD0-1蛋白的細胞能治好患者的肺癌。 盧鈾......閱讀全文
四川大學開展世界首例CRISPR療法人體試驗
四川大學華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領團隊近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術人類臨床試驗：他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進行基因修改后再注入患者體內。 用其他基因編輯技術開展的早期臨床試驗已經表現出很好的療效，而引入CRISPR技術，會讓治療變得
“迷你肝臟”療法開展人體試驗
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/4/520386.shtm據《自然》網站4月2日報道，一種在人體淋巴結內長出“迷你肝臟”的實驗性療法首次開展人體試驗。研究團隊正在12名晚期肝病患者身上測試該療法，其中第一人于3月25日接受治療，目前表現良好。
治療遺傳性失明癥－CRISPRCas9基因療法直接人體試驗
一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10）。他們表示，此試驗旨在測試該基因編輯技術移除導致LCA10的基因突變的
美國首例CRISPR抗癌人體試驗即將開展
中美競賽悄然打響 腫瘤治療進入全新時代 基因編輯可提高免疫細胞攻擊癌癥的能力。《自然》網站 科技日報北京1月22日電 （記者張夢然）據英國《自然》雜志網站、美國《麻省理工技術評論》網站近日消息稱，美國賓夕法尼亞大學目前正在為CRISPR基因編輯技術抗癌的人類臨床試驗做最后階段的準備，
美國首例CRISPR抗癌人體試驗即將開展
科技日報北京1月22日電,據英國《自然》雜志網站、美國《麻省理工技術評論》網站近日消息稱，美國賓夕法尼亞大學目前正在為CRISPR基因編輯技術抗癌的人類臨床試驗做最后階段的準備，項目即將全面啟動。這是美國使用CRISPR治療癌癥的首次嘗試，標志著腫瘤治療進入一個新時代，也打響了中美之間一場生物醫
美國藥監局批準了首個CRISPR人體試驗計劃
上周，美國賓夕法尼亞大學的研究人員們提出了一項計劃，他們希望能夠用CRISPR來編輯人體的免疫細胞，進而來治療相關的疾病。該計劃最近已經獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準。如果該計劃能夠順利實施，將是第一次用CRISPR系統進行的人體基因編輯試驗。 CRISPR/Cas9是一種基于細
華西醫院將開展全球首個CRISPR人體試驗，宣戰肺癌
7月21日，據Nature官網消息，中國科學家將開展全球首個CRISPR人體試驗。四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾教授研究小組計劃在今年8月啟動這一臨床試驗，利用CRISPR技術編輯的T細胞治療化療、放療以及其它療法治療無效的轉移性非小細胞肺癌患者。7月6日，這一臨床試驗獲得了醫院審查委員會的倫理批
新研究有望開展首個肺癌免疫療法人體試驗
近日，來自英國癌癥研究中心和Vaccitech Oncology Limited(VOLT)公司宣布，它們即將開始合作為肺癌患者帶來新的免疫疫苗治療策略。研究人員所開發出的新型疫苗策略能有效刺激機體免疫系統來攻擊癌細胞，其能夠將癌癥相關的抗原（MAGE A3和NY-ESO-1）運輸到抗原呈遞細胞
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
全球首個新式RNA療法人體試驗取得成功
在過去數十年來，人們開發RNA藥物用于治療遺傳病的努力一直未曾間斷。然而，目前只有兩種反義RNA療法被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準。其中一個主要難點就在于RNA本身性質的不穩定。即便RNA已被準確遞送到目標細胞，在結合到靶點之前，這些RNA藥物常會被細胞中“無處不在”的RNA酶所分解。
首個在人體內使用的CRISPR療法！已完成第一例患者給藥
當地時間3月4日，全球領先的制藥公司艾爾建（Allergan）和基因編輯“大神”張鋒博士領銜的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，在俄勒岡健康科學大學 Casey Eye 研究所進行的BRILIANCE 臨床試驗中，已完成首例患者給藥。BRILLIANCE臨床試驗是一項1/2期研究
新技術有助改善CRISPR基因療法
基于對人細胞中基因排布和修復方式的理解，加拿大戴爾豪斯大學醫學院病理學系副教授Graham Dellaire博士開發出一種很可能能夠讓基因療法更加有效和安全的技術。他的研究成果近期發表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作為2015年的突破性發現，CRIS
淋巴結內發育而成的迷你肝臟療法開展人體試驗
據《自然》網站4月2日報道，一種在人體淋巴結內長出“迷你肝臟”的實驗性療法首次開展人體試驗。研究團隊正在12名晚期肝病患者身上測試該療法，其中第一人于3月25日接受治療，目前表現良好。研究團隊指出，如果幾個月后觀測結果顯示該療法有效，未來有望徹底改變肝病治療現狀。研究人員在小鼠淋巴結中注入肝細胞（綠
基因療法進入臨床試驗，CRISPR基因編輯是在劫難逃嗎？
任何近期觀看過哥倫比亞廣播公司（CBS）網站上關于引發生物學醫學研究變革的CRISPR基因編輯工具的 60分鐘視頻片段[1]的人都會得出結論：這種基因編輯技術正處于開發出一連串治愈方法的邊緣。但是最近的一項研究[2]揭示出在部署這種著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色體片段會發生缺失和重排。 C
博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請
2020年10月27日，博雅輯因今日宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液的臨床試驗申請。博雅輯因是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加
英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英國監管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。據《科學》報道，這種名為
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
·“經典CRISPER/Cas9的監管批準為下一代基因組編輯技術奠定了基礎。” ·鐮狀細胞病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
11月王牌聚焦：NgAgo技術與CRISPR人體試驗的最新進展
基因編輯技術的飛速發展，特別是近年來CRISPR技術的廣泛應用，使得人類擁有了前所未有的改變和修飾基因組的能力。中國學者在這一研究領域內做出了許多重要的貢獻，也引發了不少爭議，從去年中山大學黃軍就研究組報道的世界首例人類胚胎基因組編輯開始，到今年河北科技大學韓春雨的NgAgo技術，以及四川大學盧鈾研
將CRISPRCas系統用于抗菌“基因療法”
CRISPR于1987年出現于日本，當時的研究人員報告稱，他們在大腸桿菌基因組中發現了一種不尋常的結構，其中包含一系列重復片段，中間以獨特的間隔序列隔開。后來的研究表明，間隔序列對應了感染細菌細胞的噬菌體的序列。在一些原核生物和古生物中，CRISPR和CRISPR相關蛋白（Cas）作為一種適應性
Nature：CRISPR用于免疫療法，結果讓人振奮
Dana-Farber/波士頓兒童醫院癌癥及血液疾病中心開發了一種新型篩選方法：使用CRISPR-Cas9基因編輯技術測試小鼠中數千種腫瘤基因的功能。新型篩選方法揭示了新的藥物靶標，可能潛在地增強 PD-1檢查點抑制劑的有效性，是一種有前景的新型癌癥免疫治療手段。 研究結果在線發表在Natur
CRISPR先驅獲得新突破：開發更安全的CRISPRCas9基因療法
人們一直希望用CRISPR-Cas9基因編輯技術治療甚至治愈復雜的神經疾病。帕金森病、亨廷頓舞蹈病和阿爾茨海默癥的現有藥物只能緩解癥狀，無法阻止疾病的發展。“但對于確定了致病基因的疾病來說，基因編輯技術有望永久終止其進程，”加州大學伯克利分校Jennifer Doudna實驗室的博士后Brett
CRISPR先驅獲得新突破：開發更安全的CRISPRCas9基因療法
人們一直希望用CRISPR-Cas9基因編輯技術治療甚至治愈復雜的神經疾病。帕金森病、亨廷頓舞蹈病和阿爾茨海默癥的現有藥物只能緩解癥狀，無法阻止疾病的發展。“但對于確定了致病基因的疾病來說，基因編輯技術有望永久終止其進程，”加州大學伯克利分校Jennifer Doudna實驗室的博士后Brett S
基因剪刀療法首次直接進行人體試驗－患者重見光明
據《自然》報道，近日，一位由基因突變導致的遺傳性失明患者，成為第一例直接接受CRISPR-Cas9基因編輯療法治療的人。CRISPR療法首次實現直接植入人的眼部。圖片來源：Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome
CRISPR人體臨床實驗引發中美生物醫學競賽
據Nature新聞報道，中國學者已經率先在全球進行了CRISPR-Cas9基因編輯技術人體實驗。 10月28日，四川大學華西華西醫院的腫瘤學家盧鈾（Lu You）領導的一個研究小組已經完成了前期實驗的最后一步——將基因編輯的細胞注入到了患者體內，并且打算在其他9位患者身上進行同樣的實驗。不過結
我國科學家開展世界首例CRISPR療法
四川大學華西醫院腫瘤科主任盧鈾帶領團隊近日開展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因編輯技術人類臨床試驗：他們從一位轉移性非小細胞肺癌患者血液中提取免疫細胞，對其進行基因修改后再注入患者體內。 用其他基因編輯技術開展的早期臨床試驗已經表現出很好的療效，而引入CRISPR技術，會讓治療變得
“基因魔剪”首次直接用于人體試驗－用于治療遺傳性失明癥
一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10）。他們表示，此試驗旨在測試該基因編輯技術移除導致LCA10的基因突變的
基因療法又下一城－治療遺傳性失明－兩年內開始人體試驗
近兩年來，基因療法可謂是風頭無二。隨著第一個基因療法得到了FDA的批準, 目前有超過2500個基因療法正在進行臨床試驗，包括120多個關鍵的2/3期或3期臨床研究。近期，賓夕法尼亞大學傳來消息，基因療法“又下一城”，對于治療遺傳性失明（卵黃狀黃斑變性）有較好效果，科學家預計相關人體試驗將在2年內
一次治愈！CRISPR基因編輯技術或將永久消除某些遺傳病
本杰明·多普瑞在9歲時上樓梯不扶著欄桿就很費勁，隨后到醫院被診斷為杜氏肌營養不良（也稱假肥大型肌營養不良）。但很幸運，24歲的他已經活得比其他許多同類患者更久。醫生當時只告訴他這是一種無法治愈的絕癥，但并沒有教他該怎么辦。那些經過他輪椅的女孩絲毫不會注意到他，也沒有朋友給他打電話聊天，只有媽媽和
美國將首次對人體進行CRISPR實驗－有望對抗癌癥
CRISPR是目前人類最高效的基因編輯工具，而且這項技術將不再僅限于植物或者實驗室動物的基因編輯。事實上在2016年11月中國科學家就在一個人身上對CRISPR技術進行了測試，現在美國也即將開始進行一項人類CRISPR實驗。 在2016年6月，美國國家衛生研究所（NIH）的咨詢委員會授予賓