輝瑞基因療法fidanacogeneelaparvovec進入III期臨床開發
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF-06838435）作為一種因子IX預防性替代療法在B型血友病常規護理中的有效性和安全性。 fidanacogene elaparvovec是一種新型實驗性載體，含有一個生物工程化的腺相關病毒（AAV）衣殼（蛋白外殼）和一個經密碼子優化的高活性人類凝血因子IX基因，一旦輸注后，能夠在患者體內持續產生內源性的因子IX，從而消除定期輸注因子IX的需求。目前，fidanacogene elaparvovec正被評估作為一種有潛力的一次性治療藥物，用于B型血友病的治療。 監管方面，美國FDA已在2016年7月授予fidanacogene elaparvovec治療B型血友病......閱讀全文
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
默克/輝瑞PDL1免疫療法avelumab斬獲FDA優先審查資格
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）與美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）合作開發的PD-L1免疫療法avelumab近日在美國監管方面傳來喜訊。美國食品和藥物管理局（FDA）已正式受理avelumab治療轉移性默克爾細胞癌（merkel cell carcinoma，MCC）的生物制品許可申請
輝瑞超－20－億美元創新蛋白降解療法在中國啟動3期臨床
近日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網公示，輝瑞（Pfizer）在中國啟動了蛋白降解靶向嵌合體 Vepdegestrant 片的 3 期臨床，擬用于 ER+/HER2 -乳腺癌一線治療。Vepdegestrant 最初由 Arvinas 公司開發，2021 年，輝瑞與 Arvinas 公司
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
VTX801|肝豆（WD）的基因療法值得期待
2019年3月20日輝瑞公司和Vivet Therapeutics（Vivet）宣布，輝瑞已收購Vivet公司15%的股權，并獲得了今后收購Vivet全部流通股的獨家選擇權。Vivet是一家新興的生物技術公司，成立于2016年，總部位于法國巴黎。Vivet專門為罕見的遺傳性代謝疾病開發新型基因療
多發性骨髓瘤創新療法－輝瑞啟動關鍵2期試驗
輝瑞（Pfizer）近日宣布，評估雙特異性抗體elranatamab（PF-06863135）治療復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的注冊2期MagnetisMM-3研究已對首例患者進行了給藥治療。elranatamab是一款在研的、靶向BCMA和CD3的雙特異性抗體。該研究中，入組患者的
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈
Nature：基因療法促進心臟再生
來自倫敦國王學院的研究人員發現，一種療法可以誘導心臟病發作后的心臟細胞再生。 世界衛生組織(who)的數據顯示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被稱為心臟病發作，由心臟冠狀動脈的突然阻塞引起，目前全球有2300多萬人受到這種疾病的影響。 目前，當一個病人心臟病發作后幸存下來，他們的心臟會留
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
基因療法的問題及對策
基因治療終于回來了，今年是人類基因組計劃25周年紀念日，并沒有人多少人關注這個。但是當曾經在老鼠身上實驗的基因療法現在用在治療17個月大的Layla Richards的白血病時候，每個人都在關注著。 雖然基因療法有著巨大潛力，但剛過去的周年紀念日只有寥寥幾家媒體進行了報道，這也看出了近四分之
NEJM：基因療法首次降伏HIV
??????? 一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員第一次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。該項研究成果發表在3月6日出版的《新英格蘭醫學雜志》上。
基因療法使壽命延長40％
一項研究表示：連續半年，每月接受一次基因療法，不僅壽命延長達到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壯年期延長25%以上，各種器官都出現年輕化跡象，連毛發都出現了“返老還童”一般的“逆生長”。 這是近期搶先發表在《bioRxiv》預印本平臺上的一項研究“New intranasal and i
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
大腦基因療法抑制酒精濫用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人腦中的獎勵途徑顯示了酒精等刺激如何促使多巴胺釋放，后者會影響我們的情緒反應，使多巴胺和其他激素進一步釋放? 圖片來源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
基因療法有望治愈尼古丁成癮
一項新研究顯示，在小鼠實驗中，一種基于抗尼古丁抗體的基因療法可以阻止尼古丁進入腦部，從而避免小鼠對尼古丁成癮。研究人員表示，這可能成為一個治療吸煙成癮的新療法。 當吸煙者吸煙的時候，煙草中的尼古丁會經過肺部并在幾秒鐘內進入血液。這種成癮性的藥物會找到進入人大腦的途徑，然后附著在“獎勵受體”
基因療法，治好“不可治愈”癌癥
近日，英國研究者采用一種基因療法，成功治愈了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治愈“不可治愈”的癌癥的全球首個案例。 該患兒名為Layla Richards，在位于倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該
基因療法，到底是什么？
最近，我國科學家完成的一項其實技術上和概念上都沒有太多亮點的研究，也就是中山大學副教授黃軍就及其同事利用一種名為“CRISPR”的基因編輯技術，試圖修復存在遺傳缺陷的人類胚胎，把“基因編輯”“CRISPR”“基因技術改造人類”等等聽起來高深莫測或聳人聽聞的名詞一股腦推送到公眾視野中。 過去幾周
第40屆JPM線上召開，聚焦分子醫療新布局
近日，第40屆JP摩根醫療健康大會（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）在線上開幕。根據JPM大會官網已公布的日程，有超過40家中國生物醫藥公司將會出席本屆會議。多家生物醫藥公司宣布在mRNA、基因編輯、細胞療法等新分子治療領域的布局、合作和進展。 輝瑞
－基因療法：改良HIV為患者導入健康基因
據國外媒體報道，所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕
基因療法：改良病毒為患者導入健康基因
所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。這些研究結果，以
癌癥基因療法亮點頻現－用好基因修復壞基因
當前，探索各種有效而實用的抗癌方法已成為研究人員和臨床醫生研究的重點，同時也成為患者關注的焦點。毫無疑問，2010年的癌癥治療在基因療法方面出現了一些亮點，如果假以時日，基因療法將成為癌癥治療的實用技術。 核糖核酸干擾顯神威 癌癥的基因療法有很多，其中有一種更顯示了獨特的魅力，這就是
快來看！今年FDA發布了哪些癌癥重磅政策！
2018年余額僅剩4天 這一年里FDA發布了多項重磅政策 不過大家最關心的不外乎癌癥領域 轉化醫學網年終特別策劃 盤點2018FDA發布的十大癌癥領域重磅政策 FDA批準特定肺癌首款新療法 2月17日，FDA宣布批準阿斯利康（AstraZeneca）的腫瘤免疫療法Imfinzi（d
FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果????? 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的S