基因治療法的前世今生
去五年見證了基因和細胞治療領域的復興,以及經過數十年努力的首個獲批療法(圖 1)。這包括第一個基于寡核苷酸的療法(Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53)、三種細胞療法(Kymriah、Yescarta、Tescartus -和兩種體內基因療法(Luxturna 和 Zolgensma),更多的緊隨其后( 說明:本文發表時的情況)。這些療法治療多種臨床適應癥和組織靶點,包括神經肌肉疾病、遺傳性失明和癌癥。雖然這些獲批的療法改變了受影響患者的生活,但它們在更廣泛地為該領域展示的內容方面提供了更廣泛的影響,并為可以開發許多其他疾病的治療方法奠定了基礎。例如,Luxturna 和 Zolgensma 分別針對 Leber 先天性黑蒙和脊髓性肌萎縮癥在體內 AAV 基因轉移到人類視網膜和中樞神經系統的成功,促進了基于 AAV 的基因轉移到肝臟和中樞神經系統的療法的發展。骨骼肌分別用于治療血友病和......閱讀全文
基因治療法的前世今生
去五年見證了基因和細胞治療領域的復興,以及經過數十年努力的首個獲批療法(圖 1)。這包括第一個基于寡核苷酸的療法(Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53)、三種細胞療法(Kymriah、Yescarta、Tescartus?-和兩種體內基因療法(Luxturna 和 Zolge
女性“殺手基因”的前世今生
美國著名女影星安吉麗娜?朱莉在癌癥基因檢測結果呈陽性,并預防性切除乳腺和已發生病變的卵巢后,與女性遺傳性癌癥相關的BRCA基因開始走進公眾視野,甚至成為令女性談之色變的“殺手基因”。4月7日,美國醫學會雜志在線發布的一項迄今為止樣本量最大的流行病學調查結果,將幫助人們更好地認識這個著名的基因突變
沙坡頭的“前世今生”
沙坡頭,一個有著茫茫翰海的雄渾與壯美的地方。親子節目《爸爸去哪兒》曾兩次走進沙坡頭,每年來此旅游或科學考察的人絡繹不絕。飛越黃河、沙漠探險、沙漠沖浪、滑沙、黃河漂流成為了沙坡頭的五大精品。沙坡頭是國家5A級旅游景區,國家級沙漠生態自然保護區,全球環保500佳單位,享有“中國沙漠旅游基地”的美譽。可是
血栓的前世今生
近來天氣轉涼,各種老年疾病伴隨著降溫接踵而至。由于空氣干燥,晝夜溫差大,冬季成為血栓的高發季節。那到底什么是血栓呢?今天我們就講一講血栓的前世今生。?什么是血栓?在某些因素的作用下,活體的心臟或血管腔內,血液發生凝固或有沉積物形成的過程稱為血栓形成,在此過程中形成的血凝塊或沉積物稱為血栓。?根據血栓
基因測序的前世今生-你get到了么?
文章長圖來源:生物探索 DNA的序列測定是分子生物學研究中的一項非常重要和關鍵的內容。在基礎生物學研究和眾多的應用領域中,如診斷,生物技術,法醫生物學,生物系統學中,DNA序列知識已成為不可缺少的知識。具有現代的DNA測序技術的快速測序速度已經有助于達到測序完整的DNA序列,或多種類型的基因組測序
前世今生話ISO
今年9月,全球160多個國家的代表和諸多國際組織的代表將齊聚北京,參加國際標準化組織(ISO)第39屆大會。 大會的主題已經確定:標準促進世界互聯互通。只有互聯互通的世界,才有利于提高我國在全球治理中的制度性話語權,有利于推進“一帶一路”戰略的實施,有利于推動中國標準“走出去”。這次
“巨噬細胞”的前世今生
邊志磊博士后(左)、蘭雨研究員(中)和劉兵研究員觀察細胞并討論。 巨噬細胞是人體免疫系統的重要組成細胞,它可以吞噬細胞殘片、垃圾,消化病原體,發揮“清道夫”的作用,還能像“哨兵”一樣提醒其它免疫細胞“有敵入侵,準備戰斗”,在免疫細胞與病原體激戰時,它也常常沖在最前面。 隨著研究深入,科學家們發現
大數據的前世今生
“大數據(big data)”是什么?要回答這個問題首先要看看數據是怎樣產生的。 在信息化時代里,我們每個人都在貢獻數據。上網、打電話、發短信、聽歌、拍照片、發帖子、看視頻,都會產生數據。就像涓涓細流匯聚成江河湖海,“大數據”出現了。 近年來,數據大爆炸的速度快得驚人,馬云曾感慨地說:
黃金大米的前世今生
黃金大米 黃金大米是一種轉基因大米,是指通過基因技術改良的富含β-胡蘿卜素的大米。在人體消化過程中,β-胡蘿卜素會轉化為維生素A。 維生素A來源于兩部分,一部分是動物性食品,如牛奶、蛋黃;一部分是植物性食品,植物性食品所含的β-胡蘿卜素在體內可轉化成維生素A,基本上6克的β-胡蘿卜
敘說血沉的“前世今生”
? ? 紅細胞沉降率(ESR)也稱為Biernacki反應,簡稱血沉,看似簡單而且古老,盡管其對疾病的診斷缺乏特異性和敏感性, 但仍可作為炎性反應急性反應階段的指標, 對許多炎性反應的動、復發、發展起鑒別作用。其實紅細胞沉降率 ( ESR ) 是沿用的舊名稱 ,它只測定紅細胞在60分鐘時
基因療法的前世今生(一):缺什么補什么
最近本土科學家完成的一項其實技術上和概念上都沒有太多亮點的研究,也就是中山大學黃軍就和同事們利用一種名為CRISPR的基因編輯技術試圖修復存在遺傳缺陷的人類胚胎,把“基因編輯”,“CRISPR”,“基因技術改造人類”等等聽起來要么高深莫測要么聳人聽聞的名詞一股腦推送到公眾視野中。過去幾周中,筆者
RNA編輯領域前世今生
提到基因編輯,我們可能首先想到的是著名學者張鋒和Jennifer Doudna博士共同發現的CRISPR基因編輯系統。而提到單堿基編輯系統,我們可能首先會想到Broad研究所著名科學家David Liu和張鋒博士等人共同創建的Beam Therapeutics公司,這家初創公司致力于使用基于CR
涂抹細胞之前世今生
? 早在1896年,Gumprecht觀察并明確了“Gumprecht陰影細胞”[1],其最初為慢性淋巴細胞白血病患者白細胞中分解的細胞核。隨后,這些核陰影細胞稱為涂抹細胞(smudge cells),籃細胞(basket cells),死細胞(dead cells),變性細胞(dege
IgM與IgG的前世今生
新型冠狀病毒肺炎(Coronavirus disease 19,COVID-19)是由2019新型冠狀病毒(2019 novel coronavirus,2019-nCoV)感染引起的傳染病。在造成全國數萬人感染的同時,這一疫情也迅速向全球多個國家開始蔓延。2020年3月4日,國家衛生健康委
帶你了解SAA的前世今生
從經典的白細胞分類計數到血沉、C反應蛋白,再到降鈣素原,它們不同程度地給臨床診療帶來了福音。今天我們要介紹的是這個大家庭中的一員新兵,它就是血清淀粉樣蛋白A(serum amyloid A protein ,SAA)。一、SAA的前世今生SAA是由肝細胞合成后經酶切而成的蛋白質。SAA的家族中有2兄
“死海古卷”的前世今生
以色列文物管理局與谷歌公司日前在耶路撒冷聯合舉行新聞發布會,宣布將用太空技術掃描“死海古卷”,并在互聯網上為其建高清數字圖書館,向全球免費開放。這一消息讓世界再次聚焦這個上世紀最偉大的考古發現,探究它的過去,關注它的現在,也猜測它的未來。 一聲悶響叩開歷史之門 1947年,在荒蕪的死海西北岸
毛竹:探秘地球的前世今生
??地球是人類居住的唯一場所,為人類提供了生活必需的糧食、水、能源和礦產資源,同時也給人類帶來了諸如火山、地震、海嘯等災難。人類如同向往太空一樣,對地球的深部充滿著好奇。 地球科學是一門古老而又年輕的科學,自人類在地球上誕生、繁衍和發展以來,就對自己賴以生存的地球進行了不倦的探索。從地球的起源到
塑化劑的前世今生
塑化劑DEHP是指“鄰苯二甲酸二(2─乙基己基)酯”,是一種有毒的化工業用塑料軟化劑,屬無色、無味液體,添加后可讓微粒分子更均勻散布,因此能增加延展性、彈性及柔軟度,常作為沙發、汽車座椅、橡膠管、化妝品及玩具的原料,屬于工業添加劑。2011年6月1日衛生部緊急發布公
“激光粒度儀”的前世今生
英國 英國馬爾文儀器有限公司是最初一批商用激光粒度分析儀的廠商之一,于上世紀70年代左右制造出本公司第一臺商用激光粒度分析儀,隨后生產出世界上第一臺激光PCS納米粒度及Zeta電位分析儀,第一臺超聲粒度分析儀,成為舉世公認的激光粒度分析技術的先鋒及行業標準。 日本 以日本HORIBA為代表,
科普丨PCR的前世今生
? ? ? PCR(聚合酶鏈反應,polymerase chain reaction)在現代分子生物學分析和遺傳學中具有不可撼動的根本性基石地位。它與分子克隆和DNA序列分析幾乎構成了整個分子生物學的基礎部分。在現代生物科技中,它的應用領域涵蓋了方方面面,包括農業、醫學、法學、食品科學等等。? ?
參透銀河系前世今生
來自蓋亞的數據將帶領人們進一步探索銀河系的形成與演化。圖片來源:ESA/Gaia/DPAC 去年4月,天文學家迎來了一場“雙十一”。來自歐洲空間局(ESA)蓋亞項目組的第二批天文衛星數據正式發布,包括了數十億顆恒星的精確距離、位置和亮度。可謂有史以來最全面、最詳細的數據“禮包”。數據發布后,下載網
幽門螺桿菌(HP)的“前世今生”
Martin J.Blaser曾在“胃里的幽門螺桿菌”一文中指出,自遠古以來就生活在人體胃部的幽門螺旋桿菌,其消失對公眾健康是好是壞呢??? ? 幽門螺桿菌(Helicobacter pylori,Hp)是人類最古老且最密切的伙伴之一,然而科學家費了一個多世紀才認識它們。早在1875年,德國
PNAS追溯CRISPR技術的前世今生
就在幾年前,如果分子生物學想要改變目標生物體的基因組,那還是一件十分困難的事,需要花費數周的時間進行多個實驗嘗試。然而今天,科學家們能快速的沉默或者編輯一個基因,因為他們有了這種稱為成簇規律間隔的短回文重復DNA堿基序列的CRISPR新技術。 之后CRISPRs 引起了許多微生物學家的興趣,J
-癌癥免疫療法的前世今生(上)
美國骨科醫生William Coley發現鏈球菌感染引起的免疫應答,可以幫助人體對抗肉瘤。可惜的是,隨著放療和化療技術的出現,Coley的工作很快被人們置諸腦后。如今,通過免疫調節治療癌癥的策略終于獲得了應有的重視。2013年,Science雜志將癌癥免疫療法被評為了“年度突破”之一。 肉瘤(
金相顯微鏡的前世今生
金相顯微鏡是將光學顯微鏡技術、光電轉換技術、計算機圖像處理技術完美地結合在一起而開發研制成的高科技產品,可以在計算機上很方便地觀察金相圖像,從而對金相圖譜進行分析,評級等以及對圖片進行輸出、打印。眾所周知,合金的成分、熱處理工藝、冷熱加工工藝直接影響金屬材料的內部組織、結構的變化,從而使機件的機械性
試管嬰兒的前世今生(下)
上述種種技術并未給IVF的成功率帶來顯著改善,而可供胚胎篩選的時間卻不多。胚胎在第五天后就要準備在子宮內著床,需進行植入或冷凍。絕大多數現有的篩選方法能夠在第三天前做出評估,但有些也會拖到第五天或第六天。研究者們擔心胚胎在體外培養過久,會使其基因組更容易受到環境的表觀遺傳學影響,因此盡量減少胚胎
探秘蛋白質的“前世今生”
生活中的烏云總是不期而至。一位正值花季的美國女孩,突然被告知患上了一種非常難治的癌癥。基因檢測結果顯示,她所患癌癥的亞型發生率極低。 在患同一大類癌癥的人群中,只有2%的人所患亞型和她一樣。幸運的是,針對這一亞型恰好有一種特效藥。經過不到3個月的治療,她痊愈了。 國家蛋白質科學中心·上海
試管嬰兒的前世今生(上)
在大多數發達國家,夫婦結婚年齡越來越晚,生育年齡更不斷延后,這一趨勢在中國各大城市也越來越明顯。有研究指出由于種種因素,中國的不孕不育患者已超過5000萬,并且這一數據還在不斷增長。 目前也有不少輔助生育的醫療方式,包括激素治療增加女性排卵期所釋放的卵子等等,但當這些方式不適用或者失敗時,
特別排放限值的“前世今生”
2018年1月15日,為了貫徹落實黨的十九大關于“打贏藍天保衛戰”、“提高污染排放標準”的要求,原環境保護部發布《關于京津冀大氣污染傳輸通道城市執行大氣污染物特別排放限值的公告》(環境保護部公告 公告 2018年 第9號),對京津冀大氣污染傳輸通道城市執行大氣污染物特別排放限值(2+26城市)。
肥皂糖苷的前世緣今生情
我們生活中有很多種物品,都是從國外引進的,比如摩托車(Motorcycle)、巴士(bus);又比如:迷你裙(miniskirt)、比基尼(bikini)、T恤(T-shirt)。這些物品的名稱很多都是直接音譯過來的,大家習以為常。但是,有一種我們日常生活中經常用的東西,卻不是音譯過來的,而是采