NatBiotechnol：利用包膜遞送工具可實現在體內對T細胞進行基因編輯
目前大多數獲批的基因療法，包括涉及CRISPR-Cas9的基因療法，都是對體內取出的細胞在體外進行基因編輯，然后將這些經過編輯的細胞輸注回到患者體內。 這種技術非常適合靶向血細胞，目前新批準的治療鐮狀細胞性貧血等血液疾病的CRISPR基因療法就采用了這種方法，即在化療破壞了患者的骨髓后，將經過基因編輯的血細胞重新注入患者體內。 如今，在一項新的研究中，來自美國加州大學伯克利分校的研究人員開發了一種新的CRISPR-Cas9精準靶向遞送方法，能在患者體內對非常特定的細胞亞群進行基因編輯，這是朝著無需在給患者注射經過基因編輯的血細胞之前破壞他們的骨髓和免疫系統的可編程遞送方法邁出的一步。相關研究結果于2024年1月11日在線發表在Nature Biotechnology期刊上，論文標題為“In vivo human T cell engineering with enveloped delivery vehicles”。 ......閱讀全文
Nat－Biotechnol：利用包膜遞送工具可實現在體內對T細胞進行基因編輯
目前大多數獲批的基因療法，包括涉及CRISPR-Cas9的基因療法，都是對體內取出的細胞在體外進行基因編輯，然后將這些經過編輯的細胞輸注回到患者體內。 這種技術非常適合靶向血細胞，目前新批準的治療鐮狀細胞性貧血等血液疾病的CRISPR基因療法就采用了這種方法，即在化療破壞了患者的骨髓后，將經過
新型基因編輯遞送系統可同步治療雙器官
美國得克薩斯大學西南醫學中心研發的新型基因編輯遞送系統，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實現了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續數月。這項發表于最新一期《自然·生物技術》雜志的研究，為多器官遺傳疾病的治療開辟了新途徑。研究示意圖。圖片來源：《自然·生物技術》
CRISPR納米遞送研究獲進展－拓展基因編輯新途徑
?? 近日，中科院國家納米科學中心研究員蔣興宇、鄭文富帶領的課題組發表了非病毒納米載體遞送的研究成果。他們開發了一系列非病毒的納米載體，這些非病毒納米載體可高效遞送CRISPR/Cas9系統到體內，為拓展這一強大基因編輯技術在生命科學和臨床領域的應用提供了新途徑。相關成果近日發表于德國《應用化學》。
研究發現發展CRISPR/Cas9遞送及活體基因編輯新策略
CRISPR/Cas9是一種源自細菌獲得性免疫系統的基因編輯技術，在化學生物學基礎研究及發展新型基因治療技術中具有廣泛的應用前景。然而，其生物醫學應用面臨的關鍵問題之一在于遞送具有基因編輯功能的Cas9核酸酶進入細胞中，并實現活體基因編輯。 最近，在國家自然科學基金委、科技部和中國科學院的支持
基因遞送的定義
中文名稱基因遞送英文名稱gene delivery定 義利用某些載體或特定技術將特定的基因人工導入細胞或機體的過程。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生物學技術（二級學科）
基因遞送的概念
中文名稱基因遞送英文名稱gene delivery定 義利用某些載體或特定技術將特定的基因人工導入細胞或機體的過程。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生物學技術（二級學科）
基因遞送的定義
中文名稱基因遞送英文名稱gene delivery定 義利用某些載體或特定技術將特定的基因人工導入細胞或機體的過程。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生物學技術（二級學科）
李博文等開發新型LNP載體，可高效mRNA遞送及基因編輯
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏癥、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥等等，會導致終身發病甚至是死亡。雖然這些疾病的遺傳機制已經被深入研究，但仍然缺乏有效的治療方案。最近，可吸入式mRNA遞送平臺備受制藥業和學術界的關注。這種平臺可以提供非侵入性、直接進入肺上皮細胞和肺泡的RNA藥物，在應用
新型納米顆粒更高效地將CRISPR基因編輯工具遞送到細胞中
在一項新的研究中，來自中國科學院和美國塔夫茨大學的研究人員開發出一種在肝臟中顯著改善的遞送CRISPR/Cas9基因編輯工具的方法。這種遞送方法使用生物可降解的合成脂質納米顆粒，將這些基因編輯工具遞送到細胞中，精確地改變細胞的遺傳密碼，效率高達90%。根據這些研究人員的說法，這些納米顆粒是迄今為
時空特異性蛋白質遞送及基因編輯研究方面獲進展
蛋白質是生命體內最重要的生物大分子之一，在生命活動過程中執行著多種關鍵功能。利用外源性獲取的蛋白質，可以在細胞及體內實現生物大分子的化學標記與功能調控，進而應用于生命機制的解析研究及疾病的靶向治療。然而，由于蛋白質本質上具有親水性，難以自主穿透疏水性細胞膜到達胞內靶點并實現特定器官組織的靶向。因
化學所在時空特異性蛋白質遞送及基因編輯研究方面獲進展
蛋白質是生命體內最重要的生物大分子之一，在生命活動過程中執行著多種關鍵功能。利用外源性獲取的蛋白質，可以在細胞及體內實現生物大分子的化學標記與功能調控，進而應用于生命機制的解析研究及疾病的靶向治療。然而，由于蛋白質本質上具有親水性，難以自主穿透疏水性細胞膜到達胞內靶點并實現特定器官組織的靶向。因
德國應用化學：國家納米中心構建基于DNA納米機器的基因編輯遞送系統
近日，中國科學院國家納米科學中心研究員丁寶全課題組在利用DNA納米機器遞送基因編輯系統進行靶向基因治療方面取得了重要進展。相關研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo為題，發表在
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
人體基因治療的遞送途徑
與小分子藥物不同，大多數基因治療的分子無法通過自由擴散越過生理屏障進入細胞內部，且面臨在血液循環中被降解的問題，因此，遞送問題一直以來都是困擾基因治療臨床應用的主要障礙。經過多年的發展，科學家已發展出包括病毒載體、非病毒載體、細胞遞送等多種用于人體基因治療的遞送途徑。直接遞送在早期的研究中，科研人員
丁寶全課題組在DNA納米機器遞送基因編輯系統進行靶向基因治療獲新進展
近日，國家納米科學中心丁寶全研究員課題組在利用DNA納米機器遞送基因編輯系統進行靶向基因治療方面取得重要進展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo為題，發表在Angew. C
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
大片段基因AAV遞送策略有哪些？
AAV憑借其低免疫原性、高安全性及感染宿主范圍廣等特點，被廣泛應用于各種體內研究，也成為近年來基因治療領域最重要的一種遞送載體之一，但AAV有限的荷載能力（約4.7kb）使其無法遞送一些較大的基因，這在一定程度上限制了其應用范圍，大基因拆分AAV遞送技術的發展解決了這一難題。具體來講，我們可以將要遞
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
鄧宏章團隊構建非離子型遞送系統實現基因的遞送與保護
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/12/514645.shtm目前，傳統基因遞送系統均需使用大量可電離/陽離子載體通過靜電作用與負電性基因(小干擾RNA (siRNA)、質粒(DNA)以及信使RNA (mRNA))形成復合物來實現對基因的保護與
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。
如何看待基因編輯技術
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術自問世以來，就有著其它基因編輯技術無可比擬的優勢，技術不斷改進后，更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到