阿斯利康PARP抑制劑Lynparza(利普卓)在日本獲孤兒藥資格

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，日本厚生勞動省（MHLW）已授予抗癌藥Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奧拉帕利）孤兒藥資格（ODD），用于維持治療不可手術切除的、攜帶生殖系BRCA突變（gBRCAm）的轉移性胰腺癌。Lynparza由阿斯利康與默沙東共同開發和商業化。

　　胰腺癌是最常見癌癥類型中生存率最低的一種，也是幾乎所有國家5年生存率低于10%的唯一一種主要癌癥類型。來自III期POLO研究的結果顯示，與安慰劑相比，Lynparza使gBRCAm轉移性胰腺癌患者的無進展生存期延長了近一倍（中位PFS：7.4個月 vs 3.8個月）、疾病進展或死亡風險顯著降低了47%。該試驗中，Lynparza的安全性和耐受性與先前觀察到的一致。

　　基于該研究結果，2019年12月底，Lynparza獲得美國FDA批準，用于gBRCAm轉移性胰腺癌患者的一線維持治療。值得一提的是，Lynparza是被批準治療gBRCAm轉移性胰腺癌的唯一一款PARP抑制劑。目前，Lynparza針對該適應癥的申請正在接受歐盟和其他司法管轄區的監管審查。

　　在日本，如果一種藥物是開發用于治療患病人數少于5萬人且存在高度未滿足醫療需求的疾病，則會被MHLW授予孤兒藥資格。日本是世界上胰腺癌發病率第五高的國家，2018年確診4.3萬例新病例。胰腺癌是日本第四大癌癥死亡原因，2018年導致3.7萬人死亡。

　　阿斯利康腫瘤研發執行副總裁José Baselga表示：“日本是全世界胰腺癌發病率第五高的國家，過去幾十年來，患者的治療進展有限。此次資格認定，是日本首次將靶向藥物用于生物標記物篩選的晚期胰腺癌患者的重要一步。”

　　Lynparza（利普卓）：已在中國上市，并被列入國家醫保目錄

　　胰腺癌是全球第12大最常見癌癥類型和第七大癌癥死亡原因，在最常見癌癥中的生存率最差，在每個國家，確診后的5年生存率僅為個位數（2-9%）。胰腺癌的早期診斷很困難，患者通常無癥狀，直至病情發展至晚期時才出現癥狀，大約80%的患者在轉移性階段被診斷出來，這些患者的平均存活時間不到一年。過去幾十年來，胰腺癌診斷和治療方面幾乎沒有進展，當前的治療是手術（僅適用于10-20%的患者）、化療和放療，突顯了對更有效治療方案的關鍵未滿足需求。在全球范圍內，2018年約確診46萬新病例，gBRCAm胰腺癌占所有病例的5-7%。

　　Lynparza于2014年12月獲美國FDA批準上市，成為全球獲批的首個PARP抑制劑。Lynparza是一種首創、口服PARP抑制劑，利用DNA修復途徑的缺陷優先殺死癌細胞，這種作用模式賦予了Lynparza具有治療存在DNA修復缺陷的廣泛類型腫瘤的潛力。PARP與廣泛的腫瘤類型相關，尤其是乳腺癌和卵巢癌。目前，阿斯利康正開展多個臨床研究，調查Lynparza用于廣泛類型腫瘤的潛力，包括乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌。

　　2017年7月，默沙東與阿斯利康達成腫瘤學全球戰略合作，共同開發和商業化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療多種類型腫瘤。

　　在中國市場，Lynparza（利普卓）于2018年8月23日獲得中國國家藥品監督管理局（CNDA）批準，用于鉑敏感復發性卵巢癌的維持治療。此次批準，使Lynparza成為中國市場首個獲批治療卵巢癌的靶向藥物，標志著中國卵巢癌治療進入PARP抑制劑時代。

　　2019年12月初，Lynparza（利普卓）再次獲批，用于BRCA突變晚期卵巢癌患者的一線維持治療。受益于中國大力支持醫藥創新及加速推進臨床急需新藥審批，Lynparza（利普卓）成為中國首個獲批用于卵巢癌一線維持療法的PARP抑制劑。2019年11月28日，Lynparza（利普卓）被列入國家醫保目錄。