俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果
如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾 RNA”轉染靶細胞可抑制其細胞核內的“問題基因”，使這類基因無法指導生成有害物質。為使小干擾 RNA 順利穿透靶細胞的內外膜并發揮功效，研究人員嘗試制成多種能包裹這種遺傳物質并可生物降解的“密封船”——陽離子脂質體，但轉染效果并不穩定。俄聯邦醫學生物局下屬莫斯科免疫研究所的專家日前在荷蘭期刊《膠體與表面 B 輯：生物界面》上發表論文說，為探究上述轉染效果的優劣，他們用氨基酸分子數不同且含有熒光物的膠原蛋白二勝肽、三勝肽、四勝肽，分別制成“密封船”，并向其內部填充不同數量的小干擾 RNA，然后用這種復合體轉染由人胚胎腎細胞衍生出的一種......閱讀全文
電針療法可以改善血糖的調節
肥胖是指一定程度的明顯超重與脂肪層過厚，是體內脂肪，尤其是甘油三酯積聚過多而導致的一種狀態。對于超重或肥胖且無法鍛煉的婦女，《美國實驗生物學學會聯合會雜志》上發表的新研究表明，將針灸與電流結合起來可能有所幫助。在報告中，一個國際研究團隊使用電針來刺激肌肉收縮，從而改善血糖調節。這項研究還可能有利
CART療法之改善的道路
近幾年CAR-T因其在白血病等液體瘤上的巨大潛力，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一，然而依然存在如免疫抑制微環境、T細胞效力不強及細胞毒性等難題制約著CAR-T功效的發揮。前兩期我們已經學習了CAR-T的基本知識，本期，我們就為大家介紹，CAR-T療法中影響T細胞功能（增殖能力和免疫功能）的一
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
組合療法可改善患者的存活率
據7月17日發表在《美國醫學會雜志》上的一則研究披露，在經歷過住院時需要使用血管加壓藥物(即可升高血壓的藥物)的心臟驟停的患者中，在心肺復蘇時使用一種組合療法可改善患者的存活率并使其出院時具有良好的神經功能狀態。 根據文章的背景資料：“心臟驟停后的神經功能轉歸一直是數個隨機性臨床試驗(RC
基因發現改善肺癌治療
近年來，這種疾病的治療已經有所改善，伊迪絲科文大學的一項新研究發現了如何使其更有效。免疫療法已經成為對抗非小細胞肺癌的主要武器，這種癌癥占所有肺癌診斷的80% - 85%。不幸的是，免疫療法也會給患者帶來嚴重的副作用:接受治療的患者中至少有74%會出現與免疫相關的不良反應。高達21%的人會產生3級或
俄羅斯發現干細胞療法對慢性下肢缺血有效
目前對付糖尿病或動脈粥樣硬化引起的下肢缺血的療法主要有藥物治療和血管分流術。能否在此基礎上運用“細胞療法”讓病患部位的血管再生，從而恢復血流量呢?俄研究人員不久前用干細胞對大鼠進行了治療實驗并取得積極效果。 俄羅斯“基羅夫”軍事醫學研究院的專家在新一期俄學術刊物《細胞移植和組織工程》上報告
俄羅斯批準全球首例異種器官移植療法
據英國《新科學家》網站12月16日報道，俄羅斯批準了全球首例商業性的異種器官移植(將動物細胞移植入人體)療法。 該療法由新西蘭生命細胞技術有限公司(LCT)為治療Ⅰ型糖尿病而研發。LCT公司的鮑勃·艾力爾表示，該技術主要是用“海藻”包裹產生胰島素的豬細胞，并將其移植進入人體。 胰島素
新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病
據外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5
新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病
外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5000
Sci－Rep：揭秘新基因功能及癌癥療法靶點
弗吉尼亞聯邦大學醫學院的研究人員最新發現，精子相關抗原6(SPAG6) 有了某些新的功能， 以前這種基因被認為只對纖毛的能動性有重要作用。該基因的缺陷與男性不育相關，盡管新的發現可能會對某些癌癥的診斷和治療有影響。 “精子抗原6調節成纖維細胞的生長、形態、遷移和纖毛發生。”該研究發表在11月
常見細菌耐藥性或給新基因療法帶來障礙
根據一項即將發表于某同行評議期刊的新研究，一種在實驗室中非常受歡迎的基因編輯療法在用于人體時可能引發免疫反應。但目前尚無法確定這會對新基因療法造成多嚴重的問題，相關基因療法旨在阻止缺陷基因帶來的疾病。 “最大的問題將會是：它在治療上究竟會有何影響？”美國哈佛大學和加斯林糖尿病中心干細胞生物學家
色盲治愈新希望：美國科學家研發基因療法
美國科學家已經成功找到治療色盲癥的基因傳遞方式，兩年內或許就能夠實現臨床驗證。這項研究或許可以讓色盲癥患者再次感受到失去的色彩。 據國外媒體報道，超過千萬美國人都患有色盲癥，但是Maureen和Jay Neitz博士的研究如果成功的話，這一數字將急劇下降，而且這一刻將很快到來。 早在1999
世衛組織推廣基因抗體療法啦，行業迎來新曙光！
2015年5月23日世衛組織副總干事阿納菲-阿薩莫阿-巴阿博士代表世界衛生組織，在第六十八屆世界衛生組織大會暨國際性病學新技術交流會期間，首發“基因抗體療法造福人類”的相關決議。他說這個決議對廣大尖銳濕疣患者和臨床醫生來說是個振奮人心的消息。此療法是在世衛組織的工作范圍內并全力支持下，經過多年的
《Nature－Biotechnology》CRISPR療法可能損害基因組的新證據
研究人員解釋說，CRISPR是一項用于編輯DNA的突破性技術——在特定位置切割DNA序列，以刪除不需要的片段，或交替修復或插入有益的片段。這項技術在大約10年前開發出來，已經被證明在治療一系列疾病方面非常有效——癌癥、肝病、遺傳綜合征等等。首次批準使用CRISPR的臨床試驗于2020年在賓夕法尼亞大
抗利尿激素等新三聯藥物療法或能改善心臟驟停患者預后
? 一、研究概況：??? 與院外心臟驟停相比，醫院內心臟驟停的發病率更高、且預后更差。由于醫院內心臟驟停自主循環恢復（ROSC）的可能性較低，所以，人們一直在進行著各種不同的嘗試，希望能找到其更好的治療方法。??? 以往的初步研究數據顯示，抗利尿激素、類固醇激素、以及腎上腺素合用（VSE），可改善院
俄羅斯計劃建新空間站
俄羅斯載人航天系統總設計師、能源火箭太空公司第一副總經理米克林1月23日介紹說，俄方打算在國際空間站退役后以其部分艙段為基礎建造新的軌道空間站。 米克林當天在莫斯科舉行的一次航天會議上透露說，俄計劃在2019年年底前向國際空間站再發射3個新艙，完成現行國際空間站俄羅斯艙段的建設。在國際空間站停
GSK新型哮喘療法獲批－改善患者使用體驗
近日，葛蘭素史克（GSK）宣布美國FDA已批準其哮喘療法Nucala（mepolizumab）的新型使用方式。在這一批準下，Nucala成為了美國首個能在家自行使用的抗IL-5生物制劑。 這款療法所針對是嚴重哮喘，它是指那些病情較為嚴重，在高劑量的糖皮質激素治療下，依然需要第二種控制手段的哮喘
白癜風首個藥物療法！顯著改善面部全身皮損復色!
-Incyte公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Opzelura（ruxolitinib，蘆可替尼，1.5%乳膏劑）的補充新藥申請（sNDA）并授予了優先審查：該藥是一款非甾體、抗炎、外用JAK抑制劑，用于成人和青少年（年齡＞12歲）患者，治療白癜風（vitiligo）。FDA已
JACC：優化“他汀”療法可用于改善肌肉癥狀
他汀是一類有效的通過降低低密度脂蛋白含量而保護心臟病不會發作的藥物。然而，目前有有10%-20%的患者在接受了他汀治療之后出現了肌肉方面的癥狀，例如酸痛、疼痛以及抽筋等等，進而不能夠堅持用藥。對于這些患者來說，發生心血管疾病的風險也因此相對較高。 為了解決這一問題，來自Mount Sinai的
研究發現改善癌癥免疫療法療效的新策略
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/10/509666.shtm
顯著改善PFS－免疫組合療法3期結果積極
9月12日，德國默克（Merck KGaA）與輝瑞（Pfizer）聯合宣布，由Bavencio（avelumab）和Inlyta（axitinib）構成的組合療法，在針對晚期腎細胞癌（RCC）的3期臨床試驗中，顯著提高了患者的無進展生存期（PFS）。此前，該組合療法已于2017年12月獲得了FD
Science子刊：干細胞療法可顯著改善視力
年齡相關性黃斑變性(age related macular degeneration， AMD)可以說是中老年人的視力“殺手”。在美國，它是年過65歲的老人失明的第一大原因。隨著世界范圍內社會老齡化趨勢的上升，它的發病率也在不斷升高。AMD分為干性和濕性兩種，其中干性AMD是由于視網膜色素上皮細
干細胞療法可改善患者的運動機能
據《朝日新聞》報道，一家名為SanBio的創業公司與日本再生醫療領域知名學者、慶應義塾大學醫學部教授岡野榮之共同合作，嘗試用干細胞修復受損腦神經組織獲得成效。在這項新試驗中，研究人員從健康人骨髓中提取出間充質干細胞并大量培養，制成再生醫療產品。間充質干細胞是可以分化形成多種組織細胞的多功能干細胞
顯著改善PFS－免疫組合療法3期結果積極
9月12日，德國默克（Merck KGaA）與輝瑞（Pfizer）聯合宣布，由Bavencio（avelumab）和Inlyta（axitinib）構成的組合療法，在針對晚期腎細胞癌（RCC）的3期臨床試驗中，顯著提高了患者的無進展生存期（PFS）。此前，該組合療法已于2017年12月獲得了FD
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
10大研究中心聯合啟動新基因療法臨床試驗
美國俄勒岡衛生科學大學進行的一項新臨床實驗正在檢測一類搭乘“無害病毒快車” 到達神經細胞的治療性基因是否能夠緩解帕金森癥的癥狀。 俄亥俄和其他另外9個地點進行的為期一年的試驗步驟包括將一種叫做AAV2的失活病毒與一個能使神經細胞制造neurturin的基因配對。Neurturin是一種可能改善產多