俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果
如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾 RNA”轉染靶細胞可抑制其細胞核內的“問題基因”，使這類基因無法指導生成有害物質。為使小干擾 RNA 順利穿透靶細胞的內外膜并發揮功效，研究人員嘗試制成多種能包裹這種遺傳物質并可生物降解的“密封船”——陽離子脂質體，但轉染效果并不穩定。俄聯邦醫學生物局下屬莫斯科免疫研究所的專家日前在荷蘭期刊《膠體與表面 B 輯：生物界面》上發表論文說，為探究上述轉染效果的優劣，他們用氨基酸分子數不同且含有熒光物的膠原蛋白二勝肽、三勝肽、四勝肽，分別制成“密封船”，并向其內部填充不同數量的小干擾 RNA，然后用這種復合體轉染由人胚胎腎細胞衍生出的一種......閱讀全文
俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果
如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果
如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
俄羅斯研究用新方式改善基因療法效果
如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。將核糖核酸（RNA）或脫氧核糖核酸（DNA）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特定的“小干擾
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如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。 將核糖核酸（ＲＮＡ）或脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現，用特
俄研究用新方式改善基因療法效果
?? 如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。圖片來源網絡將核糖核酸（ＲＮＡ）或脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現
新技術有助改善CRISPR基因療法
基于對人細胞中基因排布和修復方式的理解，加拿大戴爾豪斯大學醫學院病理學系副教授Graham Dellaire博士開發出一種很可能能夠讓基因療法更加有效和安全的技術。他的研究成果近期發表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作為2015年的突破性發現，CRIS
新研究有望改善癌癥免疫療法療效
新華社倫敦１１月８日電（記者張家偉）癌癥患者常會出現體重迅速下降、肌肉和脂肪迅速丟失，無論如何補充營養都無法扭轉的狀況，這在醫學上被稱為腫瘤惡病質。出現這種情況的患者很快會因為多器官臟器衰竭而死亡。一個國際研究小組最新發現，腫瘤是通過影響肝臟的代謝功能、抑制患者扭轉腫瘤惡病質狀態的能力，進而影響
新基因療法顯著改善阿爾茨海默病小鼠認知功能
近日，《尖端科學》（Advanced Science）在線刊發了暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院研究員吳政、陳功教授團隊最新研究成果。他們開發了一種全腦神經再生基因療法，能夠在阿爾茨海默病（AD）小鼠模型中顯著改善認知功能。 AD是一種進行性和不可逆的腦部疾病，全球有數千萬患者深受其苦。該疾病
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院 美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。 EDIT-101是一種使用CRISPR技術的
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101是一種使用CRISPR技術的實驗性基
打造5種新基因療法，Axovant達成新合作
Axovant Sciences近日宣布，該公司已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）。在此之外，兩家公司還會合作開發神經系統疾病中
基因療法或有助改善癌癥病人生活質量
近日刊登在美國《國家科學院院刊》上的一份新研究報告稱，基因療法可能幫助因治療頭頸癌而被放射性療法造成唾液腺損傷的病人恢復唾液流。 放射性療法常常會引起頭頸癌患者出現唾液腺機能減退，破壞他們唾液腺的大部分分泌體液的細胞，導致唾液流不足，這樣一來，通常會導致患者不舒適，并削弱咀嚼
改善模溫機的使用方式
要提高導熱油的壽命，正確的模溫機操作方式很重要。首先要把管道內的水和氣排除。管道內的空氣不單會造成氣穴，而且會把油氧化。 導熱油的粘度對傳熱性能影響很大，粘度越低，流動性越好，熱傳遞越快。導熱油在50 °C以下時粘度偏高，流動性不好。在設備啟動時，高粘度的導熱油不能從加熱器表面有效帶走熱量
植物學報：水稻食味品質改善新基因
水稻胚乳直鏈淀粉含量（AC）是稻米重要的品質性狀之一，長期以來是衡量稻米食用和烹飪質量（ECQ）的關鍵指標。AC過高，米飯較硬，食味變差；AC過低會使米飯太粘，且會影響稻米的外觀品質。因此，AC含量適中的“軟米”類型兼具了所需的優點。 稻米胚乳中直鏈淀粉主要通過蠟質基因（Wx）編碼顆粒結合淀
新合作助力基因療法開發，治療罕見眼病
今日，基因療法公司Ophthotech宣布已與佛羅里達大學研究基金會（University of Florida Research Foundation）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成了獨家全球許可協議，開發一種新型腺伴隨病毒（AAV）的基因療法，治
新基因療法可用于治療顳葉癲癇
德國柏林夏里特大學醫院和奧地利因斯布魯克醫科大學合作，開發了一種新方法來治療顳葉癲癇，這種靶向基因療法針對癲癇發作時的位置進行給藥，抑制癲癇發作癥狀。 在整個歐洲，約有500萬人患有癲癇病，其特征是神經細胞反復同步放電，導致正常腦功能中斷，并表現為癲癇發作。最常見的形式是顳葉癲癇（TLE），這
新證據:免疫療法應依據腫瘤基因特征
美國著名的克利夫蘭診所（Cleveland Clinic）的一項新研究表明，致病性聚合酶epsilon和delta (POLE/POLD1)的基因突變可改善對一種強大的免疫治療方法——免疫檢查點阻斷療法——的響應，文章發表在《自然-遺傳學》(Nature Genetics)上。這一發現的亮點之一在于
通過欺騙免疫系統來改善血友病基因療法的遞送
在一些血友病基因療法中，腺相關病毒(AAV)作為載體來遞送表達功能凝血因子的基因。這種方法的一個局限性是，大多數人已經對AAV產生了自然免疫，這可能使治療無效。近日，由意大利米蘭San Raffaele Telethon基因治療研究所的科學家們領導的一個小組發現了一種可能的方法：通過欺騙免疫系統
導致掉發卻能改善癌癥免疫療法的基因要不要開啟？
這項研究于上月以“IKZF1 Enhances Immune Infiltrate Recruitment in Solid Tumors and Susceptibility to Immunotherapy”為題在《Cell Systems》雜志上發表。 通訊作者、哥倫比亞大學Angela
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程
肌萎縮側索硬化癥（ALS）研究取得突破性進展。據瑞典于默奧大學官網27日報道，一種美國研發的反義寡核苷酸（ASO）藥物Toferson顯著減緩了一名ALS患者的疾病進程。服藥4年后，該患者仍可爬樓梯、從椅子上站起來、正常吃飯說話，過著積極而充實的社交生活。研究護士使用肺活量計測試ALS患者的呼吸能力
科學家們怎樣看待利用CRISPR基因編輯改善CART療法
2017年8月和10月相繼在美國上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T細胞治療領域頗具代表性的兩款產品。但它們在使用過程中均存在一定局限：必須采用病毒載體作為基因編輯系統的傳導中介，對人源性的T細胞進行改造。 近日，來自帕克癌癥免疫療法研究所的科學家聲稱他們采用CRISPR基因編輯
基因圖譜為改善子宮內膜異位癥帶來新療法
一項研究發現，繪制與子宮內膜異位癥相關細胞的遺傳圖譜可能會為這種疾病帶來新的治療方法。相關成果1月9日發表于《自然-遺傳學》。 世界衛生組織的數據顯示，子宮內膜異位癥影響全球約1/10的女性。當類似于子宮內膜的組織生長在身體其他部位時，如卵巢、輸卵管和骨盆內膜組織，就會發生這種情況。其癥狀包括疼