張鋒可能因為輸掉了這2個CRISPRZL權，損失近20億人民幣
對于CRISPRZL，一直是加州大學及Broad研究所爭論不休的癥結，就是因為這個ZL，可能涉及到全球達數百億美元的商業價值，如果誰能獲勝，勢必會對整個領域占盡優勢。就在近期，加州大學獲得了兩項至關重要的ZL權，尤其是使用優化的指導RNA將CRISPR-Cas9核酸酶導向真核細胞中的靶DNAZL，可以對于CRISPR領域的ZL產生顛覆的影響。可能因為這個事情，Broad研究所張鋒等人的Editas Medicine公司近10天，股票跌去了20%，損失高達近20億人民幣。iNature估計，Broad研究所不會就此罷休，會繼續上訴，爭取到自己應得的利益。Editas Medicine股票走勢 加利福尼亞大學在6月份獲得了兩項ZL，涉及CRISPR-Cas9基因編輯技術。這是第一個授予該大學的ZL，它所聲稱的技術是由其研究人員開發的，盡管這些ZL的影響尚不清楚。 第一項ZL（US9994831）描述了修飾單鏈核酸靶標的方法，......閱讀全文
CRISPRCas9基因編輯技術簡介
CRISPR-Cas9是繼ZFN、TALENs等基因編輯技術推出后的第三代基因編輯技術，短短幾年內,CRISPR-Cas9技術風靡全球, 成為現有基因編輯和基因修飾里面效率最高、最簡便、成本最低、最容易上手的技術之一，成為當今最主流的基因編輯系統。一、什么是CRISPR-Cas系統CRISPR-Ca
基因編輯工具CRISPRCas9遭遇新挫折！
在一項新的研究中，來自德國明斯特大學的研究人員發現，在小鼠進行常規的CRISPR-Cas9基因插入過程中，不必要的DNA重復頻率很高。相關研究結果發表在2020年2月21日的Science Advances期刊上，論文標題為“Pervasive head-to-tail insertions o
CRISPRCas9蛋白提高基因編輯技術精準度
由香港城市大學（香港城大）和瑞典卡羅琳醫學院合組的一支研究團隊，最近成功研發出一種新的蛋白質，有助提高基因組編輯過程中定位的精準度，相信對未來要求高精準度的人類基因治療可發揮重要作用。 CRISPR-Cas9（成簇、規律、間隔、短回文的重複序列及其相關蛋白9）是一種具有廣泛應用前景的基因編輯技
CRISPRCas9基因編輯的兩種不同編輯實驗流程的應用（二）
【方法二】1、（用IDT工具）設計sgRNA，使其Spacer與DNA靶序列互補，提交給IDT定制合成sgRNA；2、將sgRNA與Cas9蛋白混勻，形成RNP；3、將RNP通過電轉染等導入細胞或細胞核；4、通過sgRNA的Spacer識別DNA靶序列，通過Cas9蛋白識別PAM序列，對DNA進行剪
CRISPRCas9基因編輯的兩種不同編輯實驗流程的應用（三）
Alt-R? CRISPR-Cas9實例分析1、特別優化的crRNA/tracrRNA/sgRNA長度，提高編輯性能以HPRT基因中的12個位點為靶點，分別使用Alt-R? crRNA:tracrRNA、Alt-R? crRNA XT:tracrRNA、Alt-R? sgRNA，與Alt-R?
CRISPRCas9基因編輯的兩種不同編輯實驗流程的應用（一）
IDT Alt-R? CRISPR-Cas9基因編輯系統?IDT（Integrated DNA Technologies）作為核酸定制合成領域的知名企業，依托30年來的技術研發，推出了Alt-R?系列CRISPR-Cas9基因編輯產品，通過對gRNA序列、Cas9核酸酶優化，對RNP轉染效率、同
數字PCR在CRISPRCas9基因編輯結果驗證的應用
?CRISPR-Cas9技術的發明，是基因編輯技術的一大突破，但如何驗證實驗是否成功，仍需要高靈敏度的檢測方法，數字PCR技術可以滿足這一需求。Broad研究所張鋒團隊發明了以CRISPR為基礎的SHERLOCK技術可以對核酸進行高靈敏度的定性檢測，但精確定量評估時仍采取了數字PCR進行確認。
簡單小竅門，將CRISPRCas9基因編輯效率提高5倍
CRISPR-Cas9是用于人類細胞系中敲除基因以發現基因功能的一項首選技術，但其讓基因喪失功能的效率卻有著巨大的差異。 加州大學伯克利分校的研究人員現在找到了一種方法，可在大多數類型的人類細胞中將CRISPR-Cas9切割及讓基因喪失功能的效率提高5倍，使得構建及研究基因敲除細胞系變得更容易
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因編輯領域
2類CRISPR–Cas系統，例如Cas9和Cas12，已被廣泛用于靶向真核基因組中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系統90％的1類CRISPR-Cas系統在基因組工程應用中仍未開發。杜克大學(Duke University)的生物醫學工程師利用此前未被探索的CRISPR技術，精
Cell子刊：讓CRISPRCas9基因編輯更廉價的簡單技術
來自加州大學伯克利分校的研究人員發現了一種更廉價及簡單的方法，讓熱門的基因編輯工具CRISPR-Cas9靶向切割或是標記DNA。 自3年前發明這一技術以來，由于它能夠很容易地結合并切割非常特異的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴風般橫掃基因組學領域。這為靶向基因療法治愈遺傳疾病，
CRISPRCas9基因編輯系統在靈長類中不會導致明顯脫靶效應
CRISPR-Cas9基因編輯系統已被廣泛應用于生物和醫學研究，研究人員正在嘗試利用這一系統進行人類疾病的基因治療。然而，CRISPR-Cas9系統在臨床前的安全性卻缺少全面的評估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系統在小鼠中會造成大量脫靶突變。此外，對細胞系的研究發現，Cas9編輯細胞的
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(上)
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(四)
?6.?基于CRISPRi的高通量技術快速繪制人類基因的功能圖譜2018年7月，Cell刊登了美國加州大學舊金山分校的研究小組的研究成果，開發了一種基于CRISPR的高通量技術快速地繪制人細胞中將近500個基因的功能圖譜，其中的許多基因之前從未被詳細地研究過。人類目前研究過的基因還不到10％，剩余的
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(下)
上一期為大家介紹了過去一年里CRISPR技術在動物造模及單堿基技術方面取得的重大突破。本期繼續為大家從功能基因組篩選、細胞譜系示蹤及疾病診斷方面談談CRISPR-Cas系統的技術運用。 一、大規模基因功能的篩選 盡管測序和基因組編輯技術取得了重大進展，但是解析復雜的基
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(下)
上一期為大家介紹了過去一年里CRISPR技術在動物造模及單堿基技術方面取得的重大突破。本期繼續為大家從功能基因組篩選、細胞譜系示蹤及疾病診斷方面談談CRISPR-Cas系統的技術運用。 一、大規模基因功能的篩選 盡管測序和基因組編輯技術取得了重大進展，但是解析復雜的基因型-表型關系仍
體積是CRISPRCas9的一半的新型基因編輯工具CasΦ
基因編輯（gene editing），又稱基因組編輯（genome editing）或基因組工程（genome engineering），是一種新興的比較精確的能對生物體基因組特定目標基因進行修飾的一種基因工程技術。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行定點“編輯”，實現對特定DNA片段的修飾。
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(五)
二、DNA標記與細胞譜系示蹤發育生物學的重點包括構成器官或生物體的細胞類型的多樣性以及這些細胞的發育譜系歷史。這些方面通常作為一個方向被單獨研究，但最近的四篇新論文報道了一種將單細胞RNA測序（scRNA-seq）技術與基于CRISPR的譜系示蹤技術相結合來同時解剖轉錄組細胞表型和譜系歷史的方法。近
JCI－insight：CRISPRCAS9－基因編輯技術用于治療肌營養不良癥
CRISPR的基因編輯技術是治療遺傳性疾病的革命性方法。但是，該工具尚未用于有效治療長期慢性病。由密蘇里大學醫學院的Dongsheng Duan博士領導的一個研究小組已經確定并克服了CRISPR基因編輯的障礙，這可能為使用該技術進行持續治療奠定基礎。 CRISPR基因編輯的靈感來自于身體抵御病
體積是CRISPRCas9的一半的新型基因編輯工具CasΦ
基因編輯（gene editing），又稱基因組編輯（genome editing）或基因組工程（genome engineering），是一種新興的比較精確的能對生物體基因組特定目標基因進行修飾的一種基因工程技術。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行定點“編輯”，實現對特定DNA片段的修
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(二)
5.?優化堿基編輯器實現細胞、類器官和小鼠中的高效編輯2018年7月，Nature biotechnology刊登了一篇新的研究，通過密碼子優化和加入額外的核定位序列，重新設計BE3、BE4Gam和xBE3的序列。優化篩選的組成型和誘導型堿基編輯系統極大地提高了C to T的突變效率，重
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(三)
上一期為大家介紹了過去一年里CRISPR技術在動物造模及單堿基技術方面取得的重大突破。本期繼續為大家從功能基因組篩選、細胞譜系示蹤及疾病診斷方面談談CRISPR-Cas系統的技術運用。一、大規模基因功能的篩選盡管測序和基因組編輯技術取得了重大進展，但是解析復雜的基因型-表型關系仍然是數量遺傳學的一個
PNAS：構建出提高CRISPRCas9基因編輯精確度的新變體
在一項新的研究中，來自中國香港城市大學的研究人員開發出基因編輯技術CRISPR-Cas9的一種新變體，它有潛力在人類基因治療期間提高基因編輯的精確度。相比于野生型CRISPR-Cas9，這種新變體降低了DNA中出現的意外變化，這表明它可能在需要高精確度的基因療法中發揮作用。相關研究結果近期發表在
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(一)
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病校正
Nature子刊：雙功能CRISPRCas9，可同步實現基因編輯和調控
哈佛醫學院著名遺傳學家George Church教授是基因編輯技術的鼻祖之一：2年前張鋒使用CRISPR技術完成了多重基因組編輯，Church則使用CRISPR技術完成了RNA介導的人類基因組編輯。 自此之后，CRISPR/Cas9技術持續火爆，方便快捷的方式迅速風靡科研界，不論是醫學研究，農
PNAS：在小鼠細胞中利用CRISPRCas9技術高效進行基因組編輯
為了利用CRISPR-Cas9基因編輯系統切割基因，人們必需設計一種與靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多數基因具有上百個這樣的在基因組中的活性和獨特性上存在差異的序列。因此，尋找最佳的序列很難通過手工實現。一種新的“CrispRGold”程序有助科學家們鑒定出最為高效的和最為特異性的RNA序
科學家利用CRISPRCas9技術在CART細胞中實現多基因編輯
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）細胞治療是非常有前景的腫瘤治療方法，中文翻譯為“嵌合抗原受體T細胞”。嵌合抗原受體（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工設計合成的跨膜蛋白，包括細胞外、跨細胞膜以及細胞內三個部分。CAR的
免疫正交直向同源物有望提高CRISPRCas9基因組編輯效率
近年來，進入臨床試驗的蛋白治療劑的數量急劇增加。這類治療劑的一個重要限制是它們可能是宿主適應性免疫系統的靶標。業已存在的免疫力和治療誘導的免疫應答都能夠潛在地降低治療效果。 鑒于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力，它引發了基因組編輯領域的變革。一項利用CRISPR-Cas9介導的基因組編
機器可預測基因組修復結果－實現精準無模板CRISPRCas9編輯
英國《自然》雜志8日在線發表了一項人工智能及生物技術研究：科學家報告了一種方法，可通過機器學習對致病基因變異實現精準且可預測的編輯。這項成果為研究遺傳疾病，開發潛在療法提供了新的可能性。 雖然CRISPR-Cas9徹底改變了用于研究的基因組編輯技術，但目前認為，保證這項技術的準確性尤其重要。 C
CRISPRCas9基因編輯技術在三大熱門腫瘤免疫治療中的應用
基因編輯技術是對某一核苷酸序列中的特定基因位點進行人為改變，插入、刪除、替換或修飾基因組中的特定目的基因使其表達性狀改變的一種新興分子生物技術。CRISPR -Cas9作為一種新興的基因編輯技術，通過定向敲除腫瘤免疫檢查點分子或者通過快速簡便的基因編輯，而被廣泛應用于腫瘤治療領域，其顯著降低了腫
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表