全球首個長效C5補體抑制劑Ultomiris獲批，治療PNH
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。 在美國，Ultomiris于2018年12月獲得FDA批準，用于PNH成人患者的治療。值得一提的是，Alexion使用了一張優先審評券來加速該藥在美國的審查。目前，Ultomiris治療PNH成人患者的上市申請也正在接受歐盟監管機構的審查。在美國、日本和歐盟，Ultomiris均被授予了治療PNH的孤兒藥資格。 此次批準，是基于2項關鍵性III期臨床研究的綜合數據，這是有史以來在PNH患者中開展的最大規模的III期研究，共入組了441例患者，包括從未接受過補體抑制劑治療的（初治）PNH患者，以及接受Soliris（eculizumab）病情穩定的PNH患者......閱讀全文
全球首個長效C5補體抑制劑Ultomiris獲批，治療PNH
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。 在美國，Ultomiri
全球首個長效C5補體抑制劑Ultomiris獲批治療PNH
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。 在美國，Ultomiris于2018
長效C5補體抑制劑Ultomiris治療血紅蛋白尿癥
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Ultomiris（ravulizumab），該藥是第一種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（
Alexion升級版產品Ultomiris第二個適應癥獲美國FDA優先審查
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理并將優先審查Ultomiris（ravulizumab）的一份生物制品許可申請（sBLA），該藥是第一個也是唯一一個每8周給藥一次的長效C5補體抑制劑，此次sBLA申請用于治療非典型溶血
Alexion補體C5抑制劑Soliris第4個適應癥歐盟獲批！
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Soliris（eculizumab）一個新的適應癥，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性且伴有復發病程的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。 此次批準，使Soliris成為了歐
Ultomiris一線治療非典型溶血性尿毒綜合征III期臨床成功
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，評估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于既往未接受補體抑制劑治療（補體抑制劑初治）非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）的III期臨床研究達到了主要終點。 該研究是一項全球性、多中心、單臂III期研究，
罕見病新藥！Apellis公司C3抑制劑pegcetacoplan頭對頭III期
Apellis制藥公司致力于通過開創性的靶向C3方法開發首創和同類最佳療法，用于治療由補體級聯反應的不受控或過度激活所驅動的廣泛疾病，包括血液學、眼科學和腎臟學領域的疾病。近日，該公司公布了頭對頭III期PEGASUS研究（APL2-302，NCT03500549）的陽性結果（詳見：PEGASU
首個視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)藥物！獲FDA批準
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Soliris（eculizumab），用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。NMOSD是一種罕見、嚴重的自身免疫性疾病，在毫無預警
Alexion首個長效C5補體抑制劑Ultomiris治療ALS進入III期臨床
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的美國制藥公司。近日，該公司宣布，計劃啟動一項關鍵性III期研究，評估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的治療。該公司在2019年第四季度向美國FDA提交了一份Ultomiris治療ALS的研究性新藥申請（IND），
pnh是什么病
PNH是陣發性睡眠性血紅蛋白尿的簡稱，是一種相對來說發病率比較低的疾病，臨床上，PNH的患者有可能會出現慢性的血管內溶血，病人可以表現為含鐵血黃素尿，血紅蛋白尿，通常情況下，通過流失細胞學的診斷，可以對PNH進行確診。對于PNH的治療，主要是以控制溶血的發作為主，可以使用一些免疫抑制劑來進行治療。另
Akari公布補體抑制劑治療PNH三期臨床結果
日前，Akari Therapeutics公司公布了C5補體抑制劑nomacopan治療陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）III期CAPSTONE研究的積極中期數據。 這是一項三部分、兩隊列、隨機、開放標簽研究，在既往未接受過補體抑制劑治療（初治）、輸血依賴的PNH患者中開展。研究中，患者隨機分配
pnh在醫學中是什么意思
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥.陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）是一種由于1個或幾個造血干細胞經獲得性體細胞PIG-A基因（phosphotidyl inositol glycan complementation group A）
PNH治療：從“暗無天日”到－“初見光明”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518118.shtm從醫30多年，韓冰至今對一個患者記憶猶新。“他剛剛考上清華大學，是一個非常有前途的青年。確診陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）后，他很快出現了門靜脈血栓，繼而出現門脈高壓、肝硬化、消化
患者自述：我與PNH抗爭的那些日子
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518120.shtm
流式細胞術在PNH診斷中的應用
實驗步驟 ? ? ? ? ? ? 展開
概述PNH再障綜合征的幾種情況
①再障-PNH：指原有肯定的再障(而非未能診斷的PNH的早期表現)后轉變為PNH，而再障的表現已不存在； ②PNH-再障：指原有肯定的PNH(而非下述的第4類)后轉變為再障，而PNH的表現(包括實驗室檢查)已不存在； ③PNH伴有再障特征：指臨床及實驗室檢查均說明病情仍以PNH為主但伴有1處
流式細胞術在PNH診斷中的應用
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流式細胞術在PNH診斷中的應用
實驗步驟展開
Empaveli將重新定義PNH成人患者的治療
瑞典罕見病藥商Swedish Orphan Biovitrum AB（Sobi）與Apellis制藥公司近日公布了3期PRINCE研究（NCT04085601）的陽性頂線結果。這是一項隨機、多中心、開放標簽、對照研究，在初治（naive，進入研究前3個月沒有接受過補體抑制劑）陣發性睡眠性血紅蛋白
流式細胞技術在PNH的診斷中的作用介紹
流式細胞技術在PNH的診斷中發揮著重要作用，只采用抗CD55和CD59抗體對紅系和粒系檢測的方法相對已較成熟，但對于那些只有粒系表達障礙的患者此種檢驗方法就存在局限性。FLAER為基礎的多參數分析彌補了這一不足，但目前還沒有統一診斷標準。在治療上主要是Eulizumab所引起的不良反應，常見的有
阿斯利康390億美元收購“零復發率”藥物成功
10月27日，阿斯利康宣布，其長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab）治療 抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性（Ab+） 視神經脊髓炎（NMOSD）的III期CHAMPION-NMOS D研究達到了主要終點。 NMOSD是一種罕見的自身免疫性疾病，會影響中樞神經系統，包
流式細胞儀在睡眠性陣發性血紅蛋白尿的診斷中的應用
一?.?睡眠性陣發性血紅蛋白尿?PNH睡眠性陣發性血紅蛋白尿（?PNH?）是一種獲得性造血干細胞異常，臨床主要表現為骨髓喪失造血功能、血栓、慢性溶血性貧血急性發作。?PNH?的發病率很低，發病原因不詳，可能與再生障礙性貧血有關系。?PNH?的臨床表現不一，疾病進程多變，給臨床的診斷治療和疾病研究帶來
流式細胞儀在睡眠性陣發性血紅蛋白尿的診斷中的應用
一.睡眠性陣發性血紅蛋白尿PNH睡眠性陣發性血紅蛋白尿（PNH）是一種獲得性造血干細胞異常，臨床主要表現為骨髓喪失造血功能、血栓、慢性溶血性貧血急性發作。PNH的發病率很低，發病原因不詳，可能與再生障礙性貧血有關系。PNH的臨床表現不一，疾病進程多變，給臨床的診斷治療和疾病研究帶來很多困難。最近15
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的抗凝治療
靜脈血栓是PNH最重要的并發癥，主要在腔靜脈和顱靜脈，約50%的歐美PNH患者發生過靜脈血栓，且約1/3由于血栓致死。東方人較西方人更易罹患再生障礙貧血，PNH患者也以PNH/AA綜合征表現多，溶血和血栓的表現要少些。PNH患者易形成血栓確切原因未知，但目前已知道GPI缺乏的血小板較正常血小板更
簡述陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的發病機制
關于PNH的發病機制，Dacie提出的所謂PNH發病的雙重發病學說（dual pathogenesis theory，DPT）是被普遍認可和接受的假說。首先，造血干細胞在一定條件下發生突變，產生GPI缺陷的PNH克隆；其次，由于某種因素（現多認為是免疫因素），發生造血功能損傷或造血功能衰竭，PN
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的發病機制
關于PNH的發病機制，Dacie提出的所謂PNH發病的雙重發病學說（dual?pathogenesis?theory，DPT）是被普遍認可和接受的假說。首先，造血干細胞在一定條件下發生突變，產生GPI缺陷的PNH克隆；其次，由于某種因素（現多認為是免疫因素），發生造血功能損傷或造血功能衰竭，PNH克
冷抗體型自身免疫性溶血性貧血的鑒別診斷
與冷抗體型AIHA極易混淆的是陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)，特別是CAS因其溶血乃IgG結合補體所致，故可出現酸溶血試驗和糖水溶血試驗陽性，很像PNH。但PNH患者沒有冷抗體冷抗體患者沒有PNH細胞(PNH細胞缺乏CD55和CD59等GP1錨接蛋白)。借此可鑒別之。
概述小兒陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的發病機制
1.病理生理 PNH的病理生理主要與細胞膜表面缺乏一組糖肌醇磷脂(GPI)連接蛋白有關；而GPI連接蛋白的缺乏又繼發于GPI錨合成缺陷。 (1)GPI錨合成缺陷：幾乎所有PNH病人都有pig/α基因(定位于Xp22)異常。該基因缺陷可引起N-乙酰葡萄糖胺不能加到磷脂酰肌醇上，因而最終不能形成完
關于小兒陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的診斷介紹
本病應與再生障礙性貧血、自身免疫性貧血、骨髓增生異常綜合征(MDS)、營養性巨幼細胞性貧血和其他原因所致的血紅蛋白尿鑒別。一般根據上述各病的臨床和實驗室檢查特點不難作出鑒別。如果再障病人骨髓增生低下，而又能查出類似PNH的異常紅細胞，或有PNH臨床表現和實驗室檢查所見而骨髓增生低下者，應懷疑再障
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的異基因造血干細胞移植法
這是目前唯一能夠治愈PNH的方法。BMT治療一般僅限于那些難治性、耐腎上腺皮質激素或有激素禁忌癥的PNH患者。移植前要進行化療，只有在預處理中盡可能地清除PNH克隆，才能夠防止PNH復發。對于大多數患者目前還是以藥物治療為主。