NEJM:新型基因療法可降低血友病患者出血風險
一項涉及倫敦大學學院研究人員的研究發現,單基因治療注射可以顯著降低血友病B患者的出血風險。這篇發表在《新英格蘭醫學雜志》上的論文中,來自倫敦大學學院、皇家自由醫院和生物技術公司Freeline Therapeutics的專家們試驗并繼續評估了一種名為FLT180a的新型腺相關病毒(AAV)基因治療候選藥物,用于治療嚴重和中度嚴重的情況。血友病B是一種罕見的遺傳性遺傳性出血疾病,由低水平的IX (FIX)蛋白引起,FIX蛋白是形成血塊所需的,有助于預防或止血。負責產生FIX蛋白的基因位于X染色體上,因此嚴重的B型血友病在男性中更常見。目前,B型血友病患者需要定期(通常是每周)注射重組FIX,即定期替代治療,以防止出血過多。盡管治療技術有了進步,但患者的關節損傷可能會持續惡化。I/II期多中心臨床試驗(稱為B-AMAZE)和相關的長期隨訪研究發現,在4個不同劑量水平的患者中,一次性使用FLT180a可使9 / 10的患者從肝臟持續產......閱讀全文
Science:新型流感基因
我可以寫下存在于約一百種禽類中的流感病毒全基因組,相比于人類基因包含超過30億個堿基,它只有1.4萬個堿基。然而這一微小的遺傳物質卻足夠殺死成千上萬的人。雖然一次又一次地進行測序,對于它我們仍舊有許多的未知之處。 發表在Science雜志上的一項研究極好地說明了我們無知的深度。來自愛丁堡大
新型基因片段有望幫助開發抵御癌癥新型療法
近日,一篇發表在國際雜志Nature上的研究報告中,來自德州農工大學的科學家們通過研究發現,人類基因STING(干擾素基因的刺激子)的一小片段或是治療自身免疫性疾病和癌癥的關鍵。文章中,研究者發現,一種特定的蛋白質基序或能幫助科學家們開發新型藥物,來抑制引發自身免疫性障礙的人類機體未知免疫反應。
研究發現新型抑癌基因
上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院、上海市腫瘤研究所覃文新和上海東方肝膽外科醫院叢文銘研究團隊,新近發現了新型抑癌基因RCAN1.4在肝癌生長和轉移過程中的功能及作用機制。相關研究成果日前發表于《胃腸病學》。專家認為,該研究為進一步了解肝癌生長和轉移過程的分子機理提供了重要線索。 數據顯示,唐氏綜
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法,成功治愈了實驗鼠的哮喘,將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道,澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法,通過消除免疫細胞的“記憶”,使其不再攻擊相關蛋白質,從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
Nature揭示新型癌癥致病基因
來自英國癌癥研究中心(Cancer Research UK)的科學家們在小鼠中發現了一個防止卵巢癌的新基因,如果其發生缺陷就可以提高形成這一疾病的機會。這項研究發表在9月4日的《自然》(Nature)雜志上。 這一稱作為HELQ的基因,可幫助修復細胞增殖時DNA復制過程中所發生的所有的
關于新型基因檢測技術—基因測序的原理介紹
基因測序是一種新型基因檢測技術,能夠從血液或唾液中分析測定基因全序列,預測罹患多種疾病的可能性,個體的行為特征及行為合理。基因測序技術能鎖定個人病變基因,提前預防和治療。 基因測序相關產品和技術已由實驗室研究演變到臨床使用,可以說基因測序技術是下一個改變世界的技術。 基因測序技術能鎖定個人病
關于新型基因檢測技術—基因測序的問題分析
基因測序是把雙刃劍: 基因測序雖然是一種很好的治療手段,但是中國科學院北京基因組研究所教授甄二真表示,從應用的角度來說,科學家只確定了部分的基因位點與疾病的確切關系,也就是說真正可以用于臨床診斷和指導治療的基因檢測并不多。要想真正用基因來診病,還需要時間。 基因測序就像一把雙刃劍,如果運用得
新型轉基因玉米產量提高10%
長期以來,基因工程的支持者們一直堅信,它將有助于滿足全球日益增長的糧食需求。然而,盡管已經培育出許多抗蟲害和抗除草劑的轉基因作物,科學家在促進農作物產量方面卻一直難有作為。如今,研究人員首次證明,通過改變一種促進植物生長的基因,他們終于可以放心地將玉米產量提高10%,而不用管生長條件是好是壞。
美發現新型果蠅基因測序法
美國斯托瓦斯醫學研究所開發出了一種名為“全基因組測序法”的果蠅突變基因測序法。研究人員稱,在尋找果蠅突變基因上該方法能大幅減少時間和精力。相關研究發表在5月出版的《遺傳學》雜志上。 據介紹,研究人員是通過測定果蠅突變后所產生的復合乙基甲(EMS)來繪制突變果蠅的基因圖譜的。該結果將有助于對
英國批準試種新型轉基因小麥
英國洛桑研究所1日說,英國環境、食品與農村事務部已批準其新型轉基因小麥田間種植試驗的申請,它將在近期開始小規模種植,以驗證這種轉基因小麥可能帶來的產量變化。 洛桑研究所是英國歷史悠久的農業技術開發機構,與埃塞克斯大學和蘭開斯特大學合作開發了新型轉基因小麥。去年11月,洛桑研究所向政府申請在研究
韓國查明新型抗癌免疫基因機能
?? 韓國研究財團發布消息稱,韓國漢陽大學研究組查明了可以調節T細胞免疫反應的Chi3l1基因機能,并開發出抗癌免疫治療物質。該研究成果發表在國際學術雜志《自然通訊》(Nature Communications)上。???? ?? 目前使用的抗癌藥物主要以直接殺死癌細胞為目的,但該研究組以植物中與殼
新型轉基因玉米產量提高10%
長期以來,基因工程的支持者們一直堅信,它將有助于滿足全球日益增長的糧食需求。然而,盡管已經培育出許多抗蟲害和抗除草劑的轉基因作物,科學家在促進農作物產量方面卻一直難有作為。如今,研究人員首次證明,通過改變一種促進植物生長的基因,他們終于可以放心地將玉米產量提高10%,而不用管生長條件是好是壞。
PNAS描述新型基因表達調控系統
報道:科學家們開發了一個調控基因表達的新系統,該系統只需將特定DNA序列簡單插入到基因的任意一側,就可以實現劑量依賴性的基因表達抑制。這項成果發表在美國國家科學院院刊PNAS雜志上,文章認為這一系統有望替代Tet基因表達調控系統。 這是首次采用適體酶核糖開關有條件地knockdown病毒基
新型轉基因水稻使用雜草基因來對抗干旱影響
聯合國糧食及農業組織(FAO)曾表示,大米是僅次于玉米和小麥的第三大糧食作物,許多國家世界大部分地區的主食是大米。 隨著需求的增加和氣候變化影響的不斷增加,水稻的干旱脆弱性日益受到關注。據外媒報道,現在日本理化研究所(RIKEN)可持續資源科學中心(CSRS)正在開發一種全新的新的轉基因水稻,其
關于新型基因檢測技術—基因測序的操作設備介紹
過長的測序周期以及上萬美元的儀器成本,成了阻礙基因測序進入尋常百姓家的障礙。而運用新技術的基因測序儀大大降低了基因組測序的門檻,使得更多研究人員能夠使用這項技術開發多種應用。 總部位于美國加州的生命技術公司(Life Technologies),最近正在中國推出臺式基因測序儀Ion Proto
重磅!消滅腫瘤細胞!新型基因療法問世!
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展,越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助,但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前,來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RNA
重磅!消滅腫瘤細胞!新型基因療法問世!
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展,越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助,但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前,來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RN
新型基因技術有望治療鐮狀細胞貧血
澳大利亞研究人員最近報告,他們通過一種新型基因技術,重新激活人體紅細胞中一個“沉睡”的基因,成功提高了紅細胞的血紅蛋白產量。在此基礎上有望開發出治療鐮狀細胞貧血等血液疾病的新方法。 鐮狀細胞貧血是一種較常見的遺傳性血液疾病,患者的紅細胞中含有異常血紅蛋白,細胞由正常情況下的圓形變為鐮刀形,引
Nature子刊揭示新型癌癥驅動基因
研究人員發現了一種基因驅動了1%癌癥患者的腫瘤形成。這是首次證實CUX1基因與癌癥形成存在廣泛的聯系。 研究小組發現,當CUX1失活時激活了一種促進腫瘤生長的生物信號通路。當前有一些抑制這一信號通路的藥物正在臨床使用或進入研發階段,因此為攜帶這種致癌突變的患者提供了一種潛在的靶向新療法。
新型基因技術有望治療鐮狀細胞貧血
澳大利亞研究人員最近報告,他們通過一種新型基因技術,重新激活人體紅細胞中一個“沉睡”的基因,成功提高了紅細胞的血紅蛋白產量。在此基礎上有望開發出治療鐮狀細胞貧血等血液疾病的新方法。 澳大利亞新南威爾士大學發布的新聞公報說,在人類胚胎發育階段,有特定基因負責編碼合成胎兒血紅蛋白,幫助胎兒從母體
Science:新型單細胞基因表達檢測技術
發表在最新一期《科學》(Science)雜志上的一篇研究論文,證實了一種新型的大規模平行測序技術可借助于新一代測序(NGS)在單細胞水平上檢測基因表達。 論文作者、來自Cellular Research, Inc公司的Christina Fan博士、Glenn Fu博士以及Stephen Fo
Nature:揭示基因調節的新型分子機制
Nature:揭示基因調節的新型分子機制 基因編碼的信息可以翻譯成為蛋白質,這些蛋白質最終會介導機體的生化代謝,其中信使RNA(mRNA)就扮演了重要的角色,而且其也是蛋白質翻譯的模板;近日刊登在國際著名雜志Nature上的一篇研究論文中,來自德國亥姆霍茲慕尼黑中心等處的研究人
Nature子刊揭示新型哮喘致病基因
由哥本哈根大學大學的研究人員領導的一個國際研究小組,發現了導致一些孩子具有特別高嚴重哮喘發病風險的基因,其中一個基因過去從未懷疑與這一疾病相關。從長遠來看,這些新研究發現預計將幫助改善哮喘的治療方案,該疾病給家庭和社會造成了極高的醫療成本。 哮喘是最常見的兒童慢性疾病,也是導致丹麥兒童住院
新型探針!輕松檢測果蠅的基因編碼
在國家自然科學基金面上項目(項目編號31671118)等的資助下,北京大學李毓龍研究組在神經遞質熒光探針的開發方面取得重要進展,先后報道了可基因編碼的乙酰膽堿熒光探針和多巴胺熒光探針的研究成果。其中乙酰膽堿熒光探針以“A genetically encoded fluorescent acety
新型多功能基因編輯平臺面世
美國賓夕法尼亞大學工程與應用學院研究團隊開發出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術(mvGPT)”。這一平臺集成了基因精確編輯、基因表達激活與抑制等多重功能,為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關論文發表于新一期《自然·通訊》雜志。研究團隊解釋說,并非所有遺傳疾病都源自遺
德國培育出新型轉基因土豆
德國弗勞恩霍夫學會12月8日發表公報說,他們培育出了一種只含有支鏈淀粉的轉基因土豆,可望為以支鏈淀粉為原料的相關產業節省生產成本。 普通土豆中含有兩種淀粉——支鏈淀粉和直鏈淀粉。支鏈淀粉在食品工業、造紙業和紡織業等產業中有廣泛的用途。按照傳統方法,工業上要使用支鏈淀粉,必須要將土豆中的支鏈
關于新型基因檢測技術—基因測序的應用領域介紹
英國倫敦大學學院和美國羅格斯大學的聯合研究團隊,將基因測序技術和超級計算機技術相結合,試圖探索解決這一命題。研究人員把艾滋病(HIV)蛋白酶分子作為對象,酶在不同人體中形狀略有不同,尤其是在蛋白質活動區,在那里酶完成切片并構成了下一個病毒,進而形成特定的病毒基因序列。如果知道了酶的形狀,就可以找
關于新型基因檢測技術—基因測序的發展前景介紹
2015年3月9日,羅氏、基礎醫學以及其他很多癌癥研究人員都認為從數據角度分析癌癥是最終戰勝這種可怕疾病的理想方式。根據羅氏和基礎醫學簽署的協議,羅氏可以訪問基礎醫學的數據庫。他們的數據庫收錄了3.5萬名癌癥患者的腫瘤DNA序列,以及這些患者服用的藥物和藥物在遏制癌癥方面產生的功效等信息。 D
新型轉基因小鼠或為開發治療人類疾病的新型療法提供思路
實驗室用鼠(Credit: ? anyaivanova / Fotolia) 目前,科學家們有望通過使用工程化的精子來改變個體后代的缺陷基因,近日,刊登在國際雜志FASEB Journal上的一篇研究論文中,來自英國皇家獸醫學院的研究者通過一種病毒載體,就可以成功將一種新型的遺傳物質引入到小鼠
關于新型基因檢測技術—基因測序的主要功能介紹
基因測序只是基因檢測的方法之一,其又叫基因譜測序,是國際上公認的一種基因檢測標準。 基因測序廣為人知的還有針對唐氏綜合征篩查的無創產前基因檢測。只需要采集孕婦的外周血,通過對血液中游離DNA(包括胎兒游離DNA)進行測序,并將測序結果進行生物學分析,從而得出胎兒是否患有染色體數目異常的疾病,包