NEJM：利用基因治療失明獲成功
美國研究人員表示，1年前，3名20歲左右的失明志愿者接受了基因療法，現在，這些志愿者的視力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能夠讀出汽車儀表盤上的數字，相關研究發表在8月12日出版的《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)上。 這3名志愿者都患有利伯氏先天性黑內障——一種遺傳性視網膜眼疾，由于一種名叫RPE65(RPE65基因為視網膜細胞產生一種特殊的維生素A)的基因出現變異而導致病人的視力隨著年齡的增長而衰退，一些人成年后會因此失明，針對這種疾病目前尚無有效療法。 賓夕法尼亞大學的阿圖·斯德斯彥團隊將功能正常的DNA注入病毒，再將病毒注入病人的眼部細胞。3個月后，3名接受治療的病人的視力都有所改善，能夠用肉眼捕捉到光線，而此前他們根本無法做到。而且，治療1年后，病人的眼部和體內沒有出現任何免疫反應。 其中一名女患者在治療過程中產生了“第二視力”，她的大腦已經學會從接受基因療法后重新恢復活力的視網膜的某個區域......閱讀全文
基因治療失明取得新突破
牛津大學Robert Mac Laren教授領導的科研小組在無脈絡膜(Choroideremia )患者的視網膜上通過重建有缺陷的基因使患者重見光明，在英國醫學界引起了轟動。該項研究日前發表于《柳葉刀》(The Lancet,影響因子高達39.06，被稱作“醫學界的Science, Na
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接
基因療法有望助失明者恢復視力
美國研究人員日前在英國《自然·通訊》網站上發表報告說，他們開發出一種基因療法，通過病毒載體將視蛋白基因導入視網膜的神經節細胞中，成功恢復了因視網膜退化而失明的實驗鼠的視力。 視網膜有兩種感光細胞，一種是視錐細胞，另一種是視桿細胞。感光細胞的表面分布著視蛋白，視桿細胞中的視蛋白為視紫紅質，視錐細
NEJM：利用基因治療失明獲成功
美國研究人員表示，1年前，3名20歲左右的失明志愿者接受了基因療法，現在，這些志愿者的視力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能夠讀出汽車儀表盤上的數字，相關研究發表在8月12日出版的《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)上。 這3名志愿者都患有利伯氏先天性黑內障——一種遺傳性視網膜眼疾，由
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，
失明基因療法可同時醫治眼睛和大腦
這是一個完美的組合。一項日前發表于《科學—轉化醫學》雜志的研究發現，逆轉失明的基因療法能修復眼睛中受損的細胞，還能重新排列大腦以幫助處理新的信息。 大腦中的視覺通路由上百萬個相互連接的神經元構成。當感官信號沿著它們被發送出去時，神經元之間的連接變得強大起來。如果未被充分利用，比如當人們失明時，
基因治療滴眼液，失明者重見光明
近日，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕
突破！CRISPR基因編輯成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因編輯系統的先驅之一張鋒教授在《自然》子刊《Nature Communications》發布一項重要進展，報告了第三個可以編輯人類細胞基因組的CRISPR-Cas系統：CRISPR-Cas12b。 同時，張鋒領銜的Editas Medicine公司開發的編號為
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批 FDA正在評審一種全新的治療失明的基因療法。 圖片來源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，來自火花治療公司的一種開創性的AAV基因療法朝獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準前進了一大步。
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院 美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。 EDIT-101是一種使用CRISPR技術的
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101是一種使用CRISPR技術的實驗性基
足不出戶測基因－取唾液樣本失明風險早預防
老年黃斑變性是造成老年人失明的主要原因，但這種病早期癥狀并不明顯。英國一家企業推出一項基因測試服務，只要寄去一份唾液樣本，足不出戶就可知道自己是否具有患老年黃斑變性的潛在危險，以便盡早采取預防措施。 不過，有關專家對測試準確性表示擔憂。 ? 基因測試 老年黃斑變性由視網膜中的
聚焦CRISPR！從“新款”基因剪刀到先天性失明突破療法
本周，多項基因編輯重磅研究成果井噴式發布。從“新款”基因剪刀到體細胞克隆疾病模型猴的誕生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因編輯技術正在“兌現”造福人類健康的承諾。本周這些最新研究都有哪些亮點？跟小編一起來看看吧。 1. 張鋒團隊開發出第三種人類基因組編輯系統 CRISPR-Cas9是一個
一個簡單的單基因插入，失明小鼠恢復了視力
加州大學伯克利分校的科學家將一種綠色受體基因注入失明小鼠眼內，一個月后，這些小鼠就像沒有視力問題的小鼠一樣，輕松繞過障礙物。它們還能看到iPad上千倍范圍的位移、亮度變化以及足以區分字母的微小細節。 最短三年，研究人員說，這種滅活病毒基因治療可在因視網膜退化而失明的人身上進行，理想情況下，可以
張鋒公司使用CRISPR基因編輯成功治愈先天性失明
先天性黑蒙癥，是發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 出生時或出生后一年內雙眼視錐細胞功能完全喪失，導致嬰幼兒先天性盲。是導致兒童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色體隱性遺傳，目前已發現有多個基因突變導致的不同類型先天性黑蒙癥。 2019年1月23日，Editas Medic
科學家開發出光基因學新工具－推進失明臨床治療
一個由瑞士和德國科學家組成的研究小組近日開發出一種新的光基因學工具，能讓因感光細胞退化而失明的小鼠更好地恢復日間視覺。這一研究將光基因技術治療失明向臨床應用推進了一大步。相關論文發表在《公共科學圖書館·生物學》雜志上。 遺傳性失明由眼中感光細胞逐漸退化導致，全世界有數百萬人受其影響。雖然感光細
拯救遺傳性失明，科學家發現261個新致病基因
圖片來源：Pixabay 2017年，FDA批準了首個基因治療藥物Luxturna，出自Spark Therapeutics公司，用于治療RPE65基因缺陷導致的遺傳性視網膜疾病。 遺傳性視網膜疾病是一類臨床上危害最嚴重的眼科遺傳性致盲疾病，主要是由基因突變導致。目前已知的相關致病基因已經達到2
新藥物可有效治療失明
在最近對實驗室小鼠進行的一項研究中，美國科學家發現，一種試驗藥物治療視力喪失的療效可能是預想的兩倍。 新的研究表明，這種名為AXT107的化合物能夠防止眼部異常血管滲漏視覺阻礙性液體。之前的研究已經表明，該化合物在致盲疾病、糖尿病性黃斑水腫和濕性年齡相關性黃斑變性的動物研究中起到了抑制異常血管
“基因魔剪”首次直接用于人體試驗－用于治療遺傳性失明癥
一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10）。他們表示，此試驗旨在測試該基因編輯技術移除導致LCA10的基因突變的
失明小鼠重見光明－武科大研發出新型通用基因編輯工具
3月17日，國際頂級期刊《實驗醫學雜志》發表的一篇論文為全球上百萬失明者帶來一道曙光。武漢科技大學姚凱團隊設計出新型通用基因編輯工具，讓失明小鼠恢復視力，重見光明。??? 據了解，許多先天性失明和后天性失明與基因突變相關。全球大約有200多萬人因基因突變導致失明。通過基因比對，其由100多種不同基因
治療遺傳性失明癥－CRISPRCas9基因療法直接人體試驗
一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10）。他們表示，此試驗旨在測試該基因編輯技術移除導致LCA10的基因突變的
PNAS駁斥傳統認知，探討失明根源
視覺科學家們長期以來認為，感光細胞中缺乏極長鏈脂肪酸導致了Stargardt 3型視網膜變性兒童失明。Stargardt 3型視網膜變性是一種無法治愈的眼病。然而來自猶他大學John A. Moran眼中心的研究人員在新研究中證實，缺乏這些脂肪酸并不會導致失明，這意味著必須重新開始尋找奪
全球首個！中因科技發布AAV基因替代治療遺傳性失明的臨床數據
結晶樣視網膜變性（BCD）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，其特征是視網膜中存在黃白色結晶樣沉積物，并伴有視網膜色素上皮（RPE）、光感受器和脈絡膜毛細血管的進行性萎縮。BCD患者通常在20多歲或30多歲時表現出臨床癥狀，包括進行性夜盲、視力下降、視野受限和色覺受損。大多數BCD患者在50-60歲時
基因療法又下一城－治療遺傳性失明－兩年內開始人體試驗
近兩年來，基因療法可謂是風頭無二。隨著第一個基因療法得到了FDA的批準, 目前有超過2500個基因療法正在進行臨床試驗，包括120多個關鍵的2/3期或3期臨床研究。近期，賓夕法尼亞大學傳來消息，基因療法“又下一城”，對于治療遺傳性失明（卵黃狀黃斑變性）有較好效果，科學家預計相關人體試驗將在2年內
全球首個！中因科技發布AAV基因替代治療遺傳性失明的臨床數據
結晶樣視網膜變性（BCD）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，其特征是視網膜中存在黃白色結晶樣沉積物，并伴有視網膜色素上皮（RPE）、光感受器和脈絡膜毛細血管的進行性萎縮。BCD患者通常在20多歲或30多歲時表現出臨床癥狀，包括進行性夜盲、視力下降、視野受限和色覺受損。大多數BCD患者在50-60歲時
干細胞技術讓失明者視力恢復
意大利研究人員在干細胞國際學會組織的科學會議上報告說，被化學試劑灼傷而導致失明的患者，可借助干細胞技術重見光明。 由摩德納大學再生醫學中心格拉齊耶拉·佩萊格里尼領導的研究小組在患者的眼白和角膜間的異組織邊緣提取干細胞，待其發育為纖維組織后，再植入患者的眼睛受損部位。原先受損
Stem－Cell－Report：干細胞移植治療失明
韓國科學家將人類胚胎干細胞分化出來的視網膜輔助細胞注射到四位黃斑變性患者的眼中，有三名患者取得了明顯改善，對第四名患者卻幾乎沒有作用。 早在2012年和2014年發表在《柳葉刀》上的兩篇文章，證明了人類胚胎干細胞分化而成的細胞可以被安全地注射到視網膜背后的空腔內用于治療黃斑變性。一家位于美國麻
犰狳壞眼神有助人類治療失明
九紋犰狳具備許多隱秘的技能——它能夠發現埋在地下20厘米的昆蟲；當它受到驚嚇時，可以向空中跳起一米多高。然而，它的諸多天賦卻不包括好眼神。因為犰狳的眼睛缺少用于探測光線的視錐細胞，它只具備模糊的、無色的視覺系統。犰狳也有接受光線的細胞，稱為視桿細胞，這些細胞是如此的敏感，以至于日光射入會導致這種典型
基于干細胞的失明治療進展
如果，在致盲的視網膜疾病患者中，人們可以簡單地將從培養皿中提取的健康的感光細胞導入視網膜，并恢復視力，那會怎么樣?這是一種治療失明的誘人而直接的策略，然而這種方法遇到了許多科學上的障礙，包括引入的細胞迅速死亡或無法與視網膜整合。發表在《干細胞報告》(Stem Cell Reports)上的一項新研究
新型水凝膠有助修復失明和腦損傷
加拿大多倫多大學研究人員開發出一種膠狀生物材料，有助于保持細胞活性，也能使它們更好地結合成組織。兩項早期試驗顯示，運用這一材料能在一定程度上逆轉失明，并幫助中風動物恢復。相關論文發表在最近的國際干細胞研究協會會刊《干細胞報告》上。 研究人員正在開發疾病或外傷性神經損傷的新療法，新成果是其中一部