基因治療滴眼液，失明者重見光明
近日，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕組織的手術，但疤痕很快又長了回來。之后，安東尼奧的視力不斷惡化，最終導致他走路都很困難。 邁阿密大學眼科研究所角膜創新實驗室團隊從治療安東尼奧皮膚損傷的實驗性基因治療凝膠獲得啟發，嘗試將該方法用于治療其眼部疾病。團隊聯系了制藥商克里斯塔生物技術公司，配制了適合的藥物。 安東尼奧的病情是由一種基因突變引起的，該基因有助于產生一種名為膠原蛋白7的蛋白質，這種蛋白質將皮膚和角膜黏合在一起。而名為Vyjuvek的治療方法使用滅活的單純皰疹病毒來傳遞該基因的工作副本，確保蛋白質發揮作用。眼藥水使用與皮膚版本相同的液體，只是不添加凝膠。 去......閱讀全文
基因治療滴眼液，失明者重見光明
近日，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接
關于慢性眼部疾病的治療
慢性Stevens-Johnson綜合征毒性表皮壞死溶解型的處理比較困難，而倒睫更加難以處理。醫生可通過拔除、冷凍、氬激光、電解、瞼板切開術來破壞睫毛。 瘢痕性瞼內翻和結膜的表皮化能夠導致角膜受損。可行內翻矯正聯合黏膜移植。有時還可出現淚囊炎或溢淚現象，這時需要進行硅膠管淚道插入和淚囊鼻腔吻合
人工設計病毒樣顆粒可有效傳遞治療性蛋白質
在體內作為核糖核蛋白傳遞基因編輯劑的方法比核酸傳遞方法具有安全優勢。 1月12日，在發表于《細胞》的一項研究中，研究人員報告了工程設計的無DNA病毒樣粒（eVLPs）的工程設計和應用，它可以有效地包裝和傳遞堿基編輯器或Cas9核糖核蛋白。
人工設計病毒樣顆粒可有效傳遞治療性蛋白質
在體內作為核糖核蛋白傳遞基因編輯劑的方法比核酸傳遞方法具有安全優勢。 1月12日，在發表于《細胞》的一項研究中，研究人員報告了工程設計的無DNA病毒樣粒（eVLPs）的工程設計和應用，它可以有效地包裝和傳遞堿基編輯器或Cas9核糖核蛋白。
上海藥物所在雙陽離子型核殼脂質體納米粒研究中獲進展
眼部疾病的常用治療方式是局部給以藥物溶液（例如滴眼液），這些傳統劑型占據市售制劑的90%左右。然而，眼部的生理屏障以及候選藥物的低溶解性為眼部給藥系統的發展帶來許多難題。 最近，各種旨在提高難溶性藥物生物利用度的眼部給藥方式大量出現。中科院上海藥物所甘勇課題組專題綜述了這些眼
阿托品滴眼液能治療什么疾病？
阿托品滴眼液主要用于眼科治療，其主要作用是散瞳。它通常用于以下情況： 青少年兒童散瞳后驗光，散瞳后再行驗光可以更準確地確定屈光度數以配鏡，矯正近視、散光。 治療假性近視。假性近視是由于長時間使用電子產品、工作學習用眼過度導致睫狀肌暫時性失去調節力，導致視力下降的一種視疲勞狀態，使用阿托品滴眼
關于神經嵴疾病的眼部癥狀介紹
上瞼可見纖維軟瘤或叢狀神經纖維瘤，眼眶可捫及腫塊和搏動。裂隙燈下可見到虹膜上粟粒狀橙黃色圓形小結節，為錯構瘤，也稱Lisch結節，是NFⅠ的特征性改變。使用紅外線單色光檢眼鏡檢查可見到脈絡膜補丁樣改變。視神經腫瘤的最常見癥狀是單側、難以糾正的視力喪失，但是也可以僅僅出現外周視野的缺損、顏色分辨困
謝立信院士：科學認識眼部疾病
謝立信院士中國國家教育委員會1972年規定：小學生每天2次課間眼保健操。從此，每位中國少年兒童從踏進校門起就加入了做眼保健操的行列。“第一節，揉天應穴”的熟悉節奏也成了中國學生揮之不去的記憶。 日前，隨著眼保健操“無用論”的提出，其再度成為關注焦點。網友“直播上海”在其微博中稱：“
蛋白質結構是如何傳遞的
弗萊堡大學的研究人員正在將這種問題轉移到蛋白質分析中，蛋白質是細胞的分子機制。由物理化學研究所的Thorsten Hugel教授，物理研究所的Steffen Wolf博士和Gerhard Stock教授領導的一組研究人員正在研究引起蛋白質結構變化的信號如何從一個網站到另一個。他們還試圖確定這些機制發
－人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一
人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一成果
一例眼部出血性帶狀皰疹病例分析
患者，男，41歲，因右側面部皰疹">帶狀皰疹疼痛、睜眼困難10余天，于2010年1月10日在北京同仁醫院眼科就診，既往身體健康。查體可見患者右側額面部大量皰疹，部分出血并結痂。眼部檢查：視力右眼0.01，左眼0.40。右眼上瞼皮下淤血(圖1A)，角膜水腫，角膜上皮潰瘍(圖1B)；前房深度中等，瞳孔直
感染性角膜炎的研究現狀和進展
??? 據我國角膜病調查結果顯示,感染性角膜病尤其是單純皰疹性角膜炎( herpees simplex keratitis, HSK) 居致盲角膜病的第1位。約20 %的盲人因眼部感染而失明。感染性角膜炎的主要病原微生物為細菌、真菌、病毒，近年來有關棘阿米巴性角膜炎的報告亦不斷增加。本文就近
關于復方新霉素多粘菌素滴眼液的使用情況介紹
1、復方新霉素多粘菌素滴眼液的用法用量： 眼部治療：每次1滴，每3—4小時一次，如需要可增加次數。 眼瞼部治療：每次1滴，每3—4小時一次，閉眼，并將多余的藥液擦在眼瞼及瞼緣上。 眼周圍皮膚治療：眼或眼瞼的炎癥與周圍累及皮膚炎癥同時存在時，在炎癥面上滴數滴使其自然擴散、干燥。 2、復方新
簡述血液系統疾病的基因治療
造血干細胞一直被認為是對血液系統惡性腫瘤或其它疾病(如地中海貧血、鐮刀性紅細胞貧血、血友病等)進行基因治療的理想靶細胞，但由于缺乏使目的基因在造血干細胞穩定表達的，這方面的研究進展不明顯。盡管小鼠逆轉錄病毒載體能夠轉導經細胞因子刺激后進入細胞周期的造血干細胞，但經此處理的干細胞性質可能會發生改變
NatMethods：替代基因治療的新技術
來自斯克里普斯研究所的科學家們發現了一種驚人簡單及安全的破壞細胞內特異基因的新方法。科學家們證實其可作為實驗性基因治療一種更安全的替代用于對抗 HIV感染，由此顯示了這一新技術的醫療潛力。相關論文發表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)雜志上。 “我們證實我們可以修
柳葉刀：無脈絡膜癥的基因療法
無脈絡膜癥(choroideremia)，又稱全脈絡膜血管萎縮、進行性脈絡膜萎縮、進行性毯層脈絡膜萎縮。由Mauthner于1872年首次報道，最初從眼底的表現觀察到與原發性視網膜變性有所不同，認為是脈絡膜的缺失。經過長期觀察發現，脈絡膜與色素上皮并不是先天性發育不良而是后天進行性消失，故又稱為
AAV載體8倍的有效載荷，Replay推出首個HSV載體基因治療
10 月 31 日，Replay宣布推出針對遺傳性視網膜疾病的HSV基因治療公司Eudora。這是Replay產品公司中第一家利用其高有效載荷能力的單純皰疹病毒（HSV）遞送載體synHSV?的產品公司。Eudora是Replay的第一家基因治療產品公司。該公司的下一代HSV-1技術獲得了匹茲堡大學
動脈硬化與高血壓的眼部表現的疾病描述
動脈硬化與高血壓性心臟病是這型人的常患疾病。這類患者的治療，飲食控制與體重 控制是首要，可請營養師設計專用食譜（限鹽、限熱量）來配合。 動脈硬化性視網膜病變動脈硬化一般包括： ①少年性動脈硬化：多發生在50－60歲以上，為全身彌漫性動脈中層玻璃樣變性和纖維樣變性。 ②動脈粥樣硬化：主要損害
使用復方硫酸軟骨滴眼液的注意事項
復方硫酸軟骨滴眼液，無色澄明或微帶乳光的液體，10ml每支。 一、復方硫酸軟骨滴眼液適應癥：適用于眼疲勞、結膜充血、眼癢等不適癥狀。 二、復方硫酸軟骨滴眼液的注意事項： 1. 本品僅用于滴眼。滴眼時，請勿使容器前端觸及眼睛及睫毛，避免污染瓶內藥水。 2. 對本品任何成分過敏者，請慎用。
HIV病毒的基因治療技術的介紹
在美國國家衛生研究院（NIH）的一項臨床試驗中，一種引導人體產生某種針對艾滋病病毒的特定抗體的新方法讓參與者持續產生了一年多的抗體。這種藥物傳遞技術使用一種無害的病毒將一種抗體基因傳遞到人體細胞中，使人體能夠在較長時間內產生抗體。據研究人員報告，隨著進一步的發展，這種策略可以應用于預防和治療各種
歐盟科學家開發基因療法治療神經系統疾病
過去十年中，人們對正常的大腦功能以及中樞神經系統紊亂的機制和原則的理解已經取得了明顯進展，催生一系列治療神經系統紊亂的新方法。但是目前的藥理療法只起到緩解作用。基因療法是指將特定基因信息轉移到某種病變組織和細胞，以恢復其原有正常功能。歐洲科學家正在嘗試利用此方法治療神經系統疾病。 雖然基因
基因治療手術首次應用于常見眼病
牛津大學2月19日宣布，該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下，完成了世界第一例解決老年性黃斑變性（AMD）視力下降問題的基因治療手術。 老年性黃斑變性眼疾是造成英國人視力喪失的主要原因。干性AMD是指一種黃斑細胞的慢性退化，它會給病人視覺中心部分造成間隙
基因療法可以逆轉罕見的遺傳性DOOR綜合征
幾十年來，人們對癌癥和心臟病等常見疾病進行了大量研究，這些疾病的治療方法因此得到了極大的推進。 然而，有許多疾病只影響少數人。這些疾病常常不受關注，相關研究也很少。其中包括很多罕見的遺傳性疾病，例如DOOR綜合征，這種疾病在加拿大和中東較為常見。 “對于一些遺傳性的罕見病，目前尚無治愈方法。
“超能消防員”納米水凝膠助力眼部炎性疾病治療
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/516483.shtm 炎癥性眼病的類型與病因復雜，最常發生在眼瞼、葡萄膜、結膜、鞏膜、角膜等部位，患者一般會出現紅腫熱痛、功能障礙等癥狀，嚴重者導致視力下降甚至失明。近日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院黃
新型DNA修復試劑盒有望用于基因治療
使用一種可能改變游戲規則的DNA修復工具包，在患者提取的腎細胞中修復導致兒童和年輕人衰弱遺傳性腎臟疾病的基因突變。這項由布里斯托爾大學科學家開發的研究成果發表在《Nucleic Acids Research》雜志上。在這項新研究中，這個國際團隊描述了他們如何創造出一種DNA修復工具，從基因上修復有缺
一例Reiter綜合征合并角膜潰瘍病例分析
Reiter綜合征是以關節炎、尿道炎和結膜炎為臨床特征的一種特殊類型的反應性關節炎，1916年Reiter首先報道該病。Reiter綜合征在眼部的主要表現為結膜炎，角膜炎相對少見，2010年我院收治1例Reiter綜合征合并角膜潰瘍的患者。患者，男性，18歲。因雙眼紅痛1個月，加重并視物不清10 d
結膜炎的治療
細菌性結膜炎：使用抗生素眼藥膏或滴眼液，如氟康唑、新諾明等。 病毒性結膜炎：通常無需特殊治療，病毒性結膜炎會在一到兩周內自行痊愈。保持眼部清潔，避免傳染給他人。 過敏性結膜炎：使用抗過敏藥物，如抗組胺藥、非甾體抗炎藥等。避免接觸過敏原，如花粉、塵螨等。 外界刺激引起的結膜炎：避免接觸刺激物