alnylam公司
在RNAi新藥開發領域，Alnylam Pharmaceuticals是備受關注的“明星公司”。2018年，該公司研發的Onpattro（patisiran）成為首款獲得FDA批準的RNAi療法。本周，FDA又提前批準了該公司的Givlaari（givosiran）上市，這是世界上第二款獲得FDA批準的RNAi療法。而且，該公司與The Medicines Company公司合作開發的inclisiran也將在今年遞交監管申請，有望在明年成為首款降低“壞”膽固醇的RNAi療法。 在接二連三獲得突破之后，Alnylam公司今日在紐約舉行了研發日（R&D Day）活動，為我們展現了它為實現RNAi這一“諾獎”級技術應用潛力的宏偉藍圖。該公司預計在2020年再獲得兩款FDA批準的新RNAi療法，將有6項晚期臨床項目，并且在4大戰略治療領域（Strategic Therapeutic Areas, STArs）擁有14項臨......閱讀全文
alnylam公司
在RNAi新藥開發領域，Alnylam Pharmaceuticals是備受關注的“明星公司”。2018年，該公司研發的Onpattro（patisiran）成為首款獲得FDA批準的RNAi療法。本周，FDA又提前批準了該公司的Givlaari（givosiran）上市，這是世界上第二款獲得FD
孟山都公司和Alnylam結成戰略聯盟
孟山都公司和Alnylam制藥公司已經結成了戰略聯盟，以推動農業領域的生物技術開發。這個新的聯盟將Alnylam公司的RNAi(核糖核酸干擾)知識產權和ZL技術帶入孟山都公司新的BioDirect技術，該技術制造為農民提供創新的生物解決方案。 根據該協議的條款，孟山都公司獲得Alnylam
賽諾菲投資7億美元支持Alnylam開發RNAi療法
賽諾菲宣布將擴大與Alnylam公司在RNAi研究領域的合作。公司將投入約7億美元收購Ainylam公司約12%的股份以支持其目前處于研發階段的各種研究項目。這一動作同時也標志著賽諾菲在波士頓地區繼續擴大影響。公司此前以200億美元的價格收購了Genzyme公司，而Genzyme公司將與Ainy
Alnylam發布臨床數據，快速持久減少毒蛋白產生
近日，在阿姆斯特丹舉行的阿爾茨海默病協會國際會議上，Alnylam公司報告了其RNAi療法治療阿爾茨海默病的1期臨床試驗的早期數據，結果顯示，該RNAi療法（ALN-APP）迅速且持久減少了患者大腦中與疾病相關的生物標志物淀粉樣蛋白前體蛋白（APP）的產生。 這也是Alnylam首次發布向中樞
－FDA授予Alnylam－RNAi藥物ALNAT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-
Alnylam－RNAi－膽固醇藥物一期實驗結果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟部位LDL受體活性將會明顯提高并進而降低血液中LDL膽固醇的含量從而達到治療效果。研究人員
賽諾菲和Alnylam向EMA提交全球首個RNAi藥物上市申請
12月18日，賽諾菲旗下專業化業務單元Sanofi Genzyme與美國RNAi（RNA干擾）藥物領先開發商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請（MAA）。patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳
Alnylam：從30％到5％，如何降低RNAi療法的肝臟毒性？
RNAi療法因為能夠有效靶向普通藥物無法靶向的蛋白而成為醫藥界所關注的醫療手段。但是與其它靶向療法一樣，RNAi療法也會產生脫靶效應，而這些脫靶效應可能造成嚴重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人員對N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 綴合的RNAi 造成肝
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的陽性結果。zilebesiran是一種靶向血管緊張素原（AGT）的皮下注射RNAi藥物，目前正被開發用于治療高血壓。 AGT是腎素
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
單劑量zilebesiran可在6個月內持續降低血管緊張素原(AGT)水平和血壓。 2021年11月16日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
罕見病RNAi藥物！Alnylam完成向美歐提交lumasiran上市申請
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
Alnylam藥物Onpattro獲英國NICE批準，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司藥物Onpattro（patisiran）在英國監管方面迎來轉機。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布積極意見，推薦Onpattro作為一種具有經濟效益的治療選擇，用于英國國家衛生服務系統（NHS），治療成人患者由遺傳
Alnylam制藥公司Onpattro－獲日本批準，治療hATTR淀粉樣變性
近日，Alnylam制藥公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Onpattro（patisiran），用于成人患者治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性引起的多發神經病。Onpattro是日本批準的首個RNAi療法，Alnylam公司已計劃在日本立即推出該產品。在美國和
Alnylam創新藥物Givlaari獲歐盟批準，治療急性肝卟啉癥
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
拓寬RNAi療法適用范圍－Alnylam達成10億美元研發協議
行業領先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals與Regeneron Pharmaceuticals公司聯合宣布，雙方達成研發協議，合作發現、開發和推廣RNAi療法，治療多種類型疾病。這一合作涵蓋的靶標分布廣泛，除了表達在肝臟的靶標以外，還包括表達在眼睛和中樞神經系統（C
Alnylam藥物Onpattro在巴西申請上市，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布已向巴西國家衛生監督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市許可申請（MAA），用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性伴多發性神經病患者的治療。Onpattro已被ANVISA授予
全球首款RNAi藥物！Alnylam藥物Onpattro獲加拿大批準上市
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布加拿大衛生部（Health Canada）已批準Onpattro（patisiran）用于成人患者治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性。Onpattro是加拿大批準的唯一一個適用于與hATTR淀粉樣變性相關
Alnylam公布I型原發性高草酸尿癥藥物Lumasiran積極試驗結果
11月3日，致力于RNAi療法的Alnylam制藥公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原發性高草酸尿癥（PH1）RNAi療法藥物lumasiran（前代號為ALN-GO1）正在進行中的臨床1/2期研究的初步結果。試驗數據發布在近日的2017年美國腎臟病學會腎病周年度會議上。 年會上，Alnyl
高度創新RNAi治療急性肝卟啉癥III期臨床獲得空前成功！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
RNAi藥物lumasiran治療原發性高草酸尿大幅降低尿草酸水平
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
RNAi藥物治療原發性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
開發肽siRNA偶聯物，向肝外組織定向遞送siRNA療法!
此次合作，將超越肝臟范疇，為多種肝外疾病開啟siRNA治療機會。 行業領先的RNAi治療公司Alnylam與行業領先的肽基藥物發現公司PeptiDream近日宣布了一項許可及合作協議，發現和開發肽-siRNA偶聯藥物，創造多種機會，為肝外組織遞送RNAi療法。通過這一合作，2家公司將合作選擇和
lumasiran治療原發性高草酸尿癥1型III期臨床獲得成功！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
罕見病RNAi療法！變革性藥物givosiran治療急性肝卟啉癥(AHP)
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
－默沙東退出RNAi研究領域
盡管最近羅氏公司、賽諾菲兩個制藥巨頭宣布重返RNAi療法研究領域，默沙東公司卻做出相反的決定，宣布撤出這一研究領域。公司最近宣布將相關的 Sirna公司以1億7千5百萬美元的價格出售給Alnylam公司。這也是默沙東公司宣布進行研發部門重組后的又一個大動作。??????? 公司于2006年以
全球第二款RNAi藥物！創新藥Givlaari獲FDA批準，可治療AHP
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
RNAi作用機理及藥物研發進展（二）
注：有些網站暫時打不開?事實上，很多制藥公司在RNAi上投入了大量的資源，以 siRNA 作為治療手段的前景誘人，siRNA 從發現到現在短短幾年的時間內，第一個 RNAi 藥物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已經誕生 , 用于治療濕性老年性黃斑變性 (AMD) 。?據報道
諾華將大幅削減RNAi方面的投入
?????? 根據生物醫藥專業分析網站Fiercebiotech 4月14日報道，諾華正在大幅削減RNAi(核糖核酸干擾)方面的研究投入。對于為什么會大幅縮減這方面對研究，諾華表示，這主要是基于現實對RNAi藥物需求非常狹窄。 此前，諾華在RNAi研發方面投入7億美元，并投入了大量的人力，
2018年備受關注的收購目標，免疫療法熱，簡直是買買買……
2018年，稅收改革將對制藥公司產生顯著影響，公司手握現金，急需重新整合pipelines，最終會呈現怎樣的局面呢？日前，BioPharma整理了8個來年備受關注的收購目標名單（按照字母順序排列），專注于包括基因編輯、肝臟疾病NASH、免疫療法和罕見病等熱門領域的公司，顯然會更加吸引收購者。