脂蛋白(a)降低超90％！安進RNAi療法II期結果積極
安進宣布olpasiran在針對脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中獲得積極的關鍵結果。 脂蛋白(a)由基因調控表達，在肝臟中產生，據報道是心血管疾病的獨立風險因素。病理生理學、流行病學和遺傳學研究表明，Lp（a）升高在心肌梗死、中風和外周動脈疾病中發揮潛在作用。盡管目前對于脂蛋白(a)異常增高的閾值沒有明確界定，但是大約有20%的成人的脂蛋白(a)水平超過125nmol/L (大約50 mg/dL)。 脂蛋白(a)由低密度脂蛋白（LDL-C）樣顆粒和載脂蛋白(a)構成。olpasiran是一種小干擾RNA（siRNA），能夠減少體內載脂蛋白(a)的生成，從而降低脂蛋白(a)的水平。 OCEAN(a)-DOSE研究納入了281例脂蛋白(a)超過150nmol/L（中位水平260nmol/L）并且具有動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)癥狀的患者，分別皮下注射olpasiran每12周1次10mg、......閱讀全文
脂蛋白(a)降低超90％！安進RNAi療法II期結果積極
安進宣布olpasiran在針對脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中獲得積極的關鍵結果。 脂蛋白(a)由基因調控表達，在肝臟中產生，據報道是心血管疾病的獨立風險因素。病理生理學、流行病學和遺傳學研究表明，Lp（a）升高在心肌梗死、中風和外周動脈疾病中發揮潛在作用。盡管目前對
安進BiTE免疫療法收獲在望－全球首個BiTE療法上市申請
癌癥免疫療法是當前癌癥治療的熱門領域，是癌癥治療的最后希望，已吸引各大制藥巨頭紛紛投入巨資，該類療法利用人體自身免疫系統攻擊癌細胞，達到抑制甚至殺滅癌細胞的目的。在《科學》雜志評選的2013年年度10大科學突破排行榜中，癌癥免疫療法位列榜單。 安進于2012年耗資12億美元收購Micromet
安進?BiTE?免疫療法?Blincyto?獲英國?NICE?批準
美國生物技術巨頭安進（Amgen）BiTE 免疫療法 Blincyto（blinatumomab）近日在英國監管方面傳來喜訊。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布一份最終草案指南，推薦將 Blincyto 用于英國國家衛生服務系統（NHS），作為一種常規治療藥物，用于費城染色體陰性（P
安進創新療法，可降低胃癌40％死亡風險
6月5日，安進（Amgen）公司在ASCO年會上公布了其在研抗FGFR2b單克隆抗體療法bemarituzumab在2期臨床試驗中的最新結果。試驗結果表明，在中位隨訪時間為12.5個月時，接受bemarituzumab和化療一線治療的FGFR2b陽性，HER2陰性胃癌或胃食管結合部癌（GEJ）患
FDA受理安進癌癥免疫療法藥物的評審申請
安進今天宣布FDA已經接受其癌癥免疫治療藥物blinatumomab的評審申請，用于治療費城染色體陰性的復發性白血病（Ph-ALL）。Blinatumomab獲得優先審批資格，PDUFA日期為2015年5月19日。安進也已經向EMA申請上市用于治療Ph-ALL。Blinatumomab獲得FDA
公立醫療安進BiTE免疫療法Blincyto獲歐盟批準
生物技術巨頭安進（Amgen）近日宣布，BiTE免疫療法Blincyto（blinatumomab）獲歐盟有條件批準，用于費城染色體陰性（Ph-）復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者的治療。此次批準，使 Blincyto成為歐洲批準的首個雙特異性T細胞銜接器（BiTE）抗
《Nature》子刊：RNAi療法新應用
這項研究由麻省大學醫學院Anastasia Khvorova和Melissa Moore博士以及貝斯以色列女執事醫學中心和哈佛醫學院的Ananath Karumanchi醫學博士領導，提示RNA干擾療法可能是治療先兆子癇的一種潛在策略。Ananath KarumanchiMelissa Moor
RNAi治療肝病Arrowhead第二代皮下RNAi療法AROAAT突破性療法!
ARO-AAT用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關的罕見遺傳性肝病。 肝臟 2021年07月29日訊 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予RNAi藥物ARO-AAT（也稱為TAK-999）突破性療法認定（BTD），用于
GSK－阿斯利康造福卵巢癌患者－安進精準療法延續強勢表現
在ESMO 2019大會上，最受關注的研發進展之一是PARP抑制劑在卵巢癌患者中的表現。PARP抑制劑是通過抑制PARP介導的DNA損傷修復反應（DDR），殺傷癌細胞的靶向療法。利用“合成致死”原理，它們能夠在殺傷癌細胞的同時，不對健康細胞產生影響。目前，已經有4款PARP抑制劑獲得FDA批準上
安進BiTE免疫療法Blincyto有效治療急性淋巴細胞白血病
2014年第56屆美國血液學會年會（ASH）于12月6日-9日在美國舊金山舉行。近日，安進在會上公布了BiTE免疫療法Blincyto一項II期BLAST研究的數據，該研究在微小殘留病（MRD）陽性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）患者中開展。數據表明，經過一個周期Blincyto治療后，有
賽諾菲投資7億美元支持Alnylam開發RNAi療法
賽諾菲宣布將擴大與Alnylam公司在RNAi研究領域的合作。公司將投入約7億美元收購Ainylam公司約12%的股份以支持其目前處于研發階段的各種研究項目。這一動作同時也標志著賽諾菲在波士頓地區繼續擴大影響。公司此前以200億美元的價格收購了Genzyme公司，而Genzyme公司將與Ainy
穿越血腦屏障，創新RNAi療法成功縮小惡性腦瘤
膠質母細胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常見的原發性顱內腫瘤之一，在美國，每年有約1.2萬膠質母細胞瘤新發病例。目前膠質母細胞瘤的治療存在諸多困難，國際上對新診斷的膠質母細胞瘤患者的標準一線治療是手術及術后聯合放射治療及替莫唑胺，但治療方案和治療效果有限。目前，膠質母細胞瘤的發病
降低甘油三酯水平高達75％－4款創新療法公布臨床結果
上周在線上召開的歐洲肝臟研究協會（EASL）國際肝臟大會上，楊森（Janssen）/Arrowhead公司聯合開發的RNAi療法JNJ-3989，以及羅氏（Roche）/Ionis聯合開發的反義寡核苷酸（ASO）療法GSK’836在治療慢性乙肝患者的2期臨床試驗中表現出可喜的療效，為“功能性治愈
安進Avsola獲美國FDA批準
生物技術巨頭安進（Amgen）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Avsola（infliximab-axxq，英夫利昔單抗），用于參考藥物Remicade（中文商品名：類克，通用名：infliximab，英夫利昔單抗）所有已批準的適應癥：用于治療中重度類風濕性關節炎（RA）、成人和兒
安進BiTE免疫療法治療復發性ALL兒科患者III期獲積極數據
美國生物技術巨頭安進（Amgen）近日公布了BiTE免疫療法Blincyto（blinatumomab）一項III期臨床研究（20120215，NCT02393859）的預先指定中期分析結果，顯示該研究的主要終點無事件生存期（EFS）已經達到。 該研究是一項開放標簽、隨機、對照、全球性多中心研
FDA批準安進BiTE免疫療法治療兒科Ph急性淋巴細胞白血病
美國生物技術巨頭安進（Amgen）BiTE免疫療法Blincyto（blinatumomab）近日在美國監管方面傳來喜訊，FDA加速批準Blincyto用于費城染色體陰性（Ph-）復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）兒科患者的治療。 Blincyto是全球首個雙特異性T細胞免疫
強生公布RNAi藥物JNJ3989雙聯療法和三聯療法臨床數據！
2019年第70屆美國肝病研究協會(AASLD)年會于11月8-12日在美國波士頓舉行。美國肝病年會(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具權威的肝臟病學會議，每年都有來自世界各地的9000余名肝病學家和從事肝病研究的專業人士前來參會，一起分享探討肝病學領域的突破性研究成果、
Alnylam：從30％到5％，如何降低RNAi療法的肝臟毒性？
RNAi療法因為能夠有效靶向普通藥物無法靶向的蛋白而成為醫藥界所關注的醫療手段。但是與其它靶向療法一樣，RNAi療法也會產生脫靶效應，而這些脫靶效應可能造成嚴重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人員對N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 綴合的RNAi 造成肝
有望攻克慢性乙肝？RNAi療法顯著降低乙肝表面抗原
日前，Arrowead Pharmaceuticals公司在歐洲肝臟研究學會（European Association for the Study of the Liver，EASL）2018年國際肝臟大會（The International Liver Congress 2018）上發布了該公
血友病RNAi療法取得了良好的臨床數據
昨日，Alnylam及其合作伙伴賽諾菲（Sanofi）有一個好消息。他們一直致力研究的血友病RNAi療法（fitusiran）取得了良好的臨床數據。這種療法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表達，這種酶可以通過幾種不同的機制防止血液凝結。最新出來的臨床數據看上去非常令人鼓舞，經
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的陽性結果。zilebesiran是一種靶向血管緊張素原（AGT）的皮下注射RNAi藥物，目前正被開發用于治療高血壓。 AGT是腎素
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
單劑量zilebesiran可在6個月內持續降低血管緊張素原(AGT)水平和血壓。 2021年11月16日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期
安進新型骨質疏松藥物日本上市
今天，日本厚生勞動省批準了安進和UCB共同開發的EVENITY? (通用名romosozumab)、用于骨折高危老年男性和絕經后女性的骨質疏松治療。這個批準是根據兩個分別叫做Frame和Bridge的三期臨床結果，前者招募7180位絕經女性、后者招募245位老年男性。另一個與Fosamax比較的
重磅口服抗炎藥Otezla被安進接手！
百時美施貴寶（BMS）與新基（Celgene）740億美元并購案最近傳來了新的消息。根據安進（Amgen）發布的一條新聞，該公司將以132億美元收購新基口服抗炎藥Otezla的全球權利，該藥是治療銀屑病和銀屑病關節炎的唯一一種口服、非生物類療法。 今年1月，BMS宣布740億美元收購新基。今年
高膽固醇血癥RNAi療法AROAGN3獲美國FDA授予孤兒藥資格
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司。近日，該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕
皮下RNAi療法AROAAT－II期研究完成首例患者給藥！
Arrowhead是一家臨床階段的生物技術公司，致力于利用RNA干擾（RNAi）抑制致病基因的轉錄后表達，開發治療難治性疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，評估RNAi藥物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者給藥治療。目前，該公司也在開展SEQUOIA II/III期試驗，
治療罕見肝病！AROAAT－II期研究完成首例患者給藥！
Arrowhead是一家臨床階段的生物技術公司，致力于利用RNA干擾（RNAi）抑制致病基因的轉錄后表達，開發治療難治性疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，評估RNAi藥物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者給藥治療。目前，該公司也在開展SEQUOIA II/III期試驗，
RNAi
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果是二者都同樣
諾華完成$94億收購PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，已完成對The Medicines Company（TMC）制藥公司的收購。該筆收購于2019年11月宣布，此次收購的核心資產是一款降膽固醇RNAi藥物inclisiran。 諾華首席執行官Vas Narasimhan表示：“收購這家醫藥公司和降膽
拓寬RNAi療法適用范圍－Alnylam達成10億美元研發協議
行業領先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals與Regeneron Pharmaceuticals公司聯合宣布，雙方達成研發協議，合作發現、開發和推廣RNAi療法，治療多種類型疾病。這一合作涵蓋的靶標分布廣泛，除了表達在肝臟的靶標以外，還包括表達在眼睛和中樞神經系統（C