張鋒NatureMedicine綜述：基因編輯技術最新進展
人體內已命名的基因共有25000多條，目前已知一部分基因（3000）的突變會引起各類疾病。對于此類疾病的治療，最本質的手段是通過一些方法將突變后的遺傳物質矯正回原來的狀態。這類方法被稱為遺傳療法（genetic therapies）。目前最廣泛的遺傳療法手段為：1. 以病毒載體感染方式引導的源基因導入；2. 以RNA干擾方式引導的目的基因表達下調。這些手段在治療嚴重復合型免疫缺陷疾病（SCID）以及Wiskott-Aldrich綜合征方面獲得了成功。盡管如此，RNAi技術在應用的廣泛性上還存在局限。 基因編輯技術（genome editing technologies）是針對DNA本身進行的操作手段。最近應用型基因編輯領域的"鼻祖"，美國麻省理工學院張鋒教授等人發表在《Nature Medicine》雜志上的一篇綜述詳細介紹了這些技術的原理以及在臨床上的應用前景。 基因編輯技術的基本原理 歸巢酶，ZFN，TALEN以及......閱讀全文
新型基因編輯技術同時修復多個致病突變
美國科研團隊在新一期《自然·生物技術》雜志發表研究成果稱，他們基于逆轉錄酶開發出一種新型基因編輯技術，能夠更精準、更高效地同時修復哺乳動物細胞內的多個致病突變，為開發廣譜基因療法奠定了重要基礎。 許多遺傳疾病，如囊性纖維化、血友病等，往往涉及基因組中多個突變。更復雜的是，即使是同種疾病的不同患
基因編輯用于HIV治療顯現希望
基因療法最近經歷了一次復興，該技術同時正在逐漸被許多艾滋病研究人員所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗藥性中起著重要作用，所以研究人員操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解決多年來一直困擾HIV治療領域的問題。通常，即使患者對抗逆轉錄病毒治療反應良好，但是它們往往將HIV“儲存庫”藏匿，該
基因編輯有望治療血友病
首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用于治療B型血友病—— 一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病癥。 這次臨床試驗的消息在近日于美國華盛頓特區召開的人類基因編輯國際峰會上宣布。此次會議主要聚焦于一項叫作CRISPR的革命性基因工程技術，尤其是其在人體上的應用。 基因編輯是指刪除
基因編輯治療腦疾病曙光初現
近日，美國哈佛大學與杰克遜實驗室聯合團隊運用先導編輯技術，在小鼠模型中實現了對兒童交替性偏癱（AHC）致病基因突變的精準修正。此前，中國上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍教授團隊曾證實，全腦堿基編輯技術能夠逆轉MEF2C突變小鼠的行為異常。 英國《自然》官網8月15日刊文指出，近兩年來基因編輯
人類體內基因編輯治療有點懸
日前，《科學》在線報道了美國實施的第一例人體基因改造治療——向血液內注入基因編輯工具，改變一個成年人的基因，進而治療疾病。 此次治療的亨特氏綜合征是由基因缺陷引起——人體內一個名為艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因無法正確編碼IDS酶，沒有IDS酶分
突破！使用?Cpf1?基因編輯糾正?DMD?基因突變
這個研究成果是由德克薩斯大學的西南醫學中心研究人員發表。 該研究顯示，使用來自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1)，這是一種通常使用的基因編輯 CRISPR 的相關蛋白 9（Cas9）的酶替代物，可以校正動物模型以及人細胞中的疾病相關病變。 這個研究發表在科學進
基因編輯技術有望治療鐮狀細胞病
一個美國研究小組使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功修復了鐮狀細胞病患者造血干細胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關鍵一步，同時也為治療β-地中海貧血癥、重癥聯合免疫缺陷甚至艾滋病等多種疾病指明了新方向。相關研究結果發表在10月12日的《科學·轉化醫學》雜志在線版上。 鐮狀細胞病是一種
基因編輯細胞治療大鼠心力衰竭
據英國《新科學家》雜志網站20日報道，美國科學家利用CRISPR編輯的人類心臟細胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內，結果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關技術的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經提交生物預印本網站。慢性心力衰竭，即心臟無法有效地將血液泵送到全身。對大多數人
基因編輯治療遺傳性視盲
科學家采用一項新型基因編輯技術，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網膜炎”，是人類視力喪失的常見病因。目前為止，該病無法治愈。而這是有史以來第一遭，科學家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷——至少對老鼠管用，這是件相當了不起的大事。
基因編輯器CRISPR讓突變小鼠觸手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首個轉基因小鼠，并且首次證明了CRISPR 在產生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美國緬因州杰克遜實驗室的高層管理者坐在一起，并且告訴了他們一種擁有驚人威力的DNA剪切新方法。這家簡稱為JAX的實驗室利用基因
基因編輯領域再獲突破－成功修復一種致命基因突變
自20世紀初至今，短短百年之內，基因技術研究領域的高歌猛進，讓人類與基因之間的關系發生了巨變。去年，首例基因編輯嬰兒的問世引發了眾多熱議，但是拋開倫理問題，基因技術無疑在不斷走向成熟。近日，賓夕法尼亞大學醫學院和費城兒童醫院在基因編輯領域再次取得突破，他們的研究團隊成功修復了小鼠的一種致命基因
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
美國為什么支持使用基因編輯治療兒童？
在嬰兒出生前使用基因編輯技術修改其DNA，這一想法多年來一直飽受爭議。據美國趣味科學網站報道，最近一項民調顯示，大多數美國人支持使用基因編輯技術來治療嬰兒嚴重的遺傳疾病或避免類似風險，但認為使用這種技術提高后代智力等做法“走得太遠”。 皮尤研究中心對2537名美國成年人進行的調查表明，76%的
基因編輯技術幫助治療“母系”遺傳病
你也許遺傳了你媽媽美麗的眼神，但同時她也給了你線粒體的DNA突變，所謂母系遺傳疾病的根源。一項基于小鼠的實驗表示可以通過兩種技術大幅降低卵子中有害DNA的風險，從而使子女能夠逃避遺傳類的疾病。此種方法也規避了存在倫理問題的"線粒體置換技術"-該技術會導致"三親"型的胚胎。 盡管研究人員沒有在人
用基因編輯治療艾滋病再獲突破
最近，美國天普大學Lewis Katz醫學院的科學家們，設計了一種專門的基因編輯系統，為最終治愈HIV（可導致艾滋病）感染者，鋪平了道路。在本月發表于Nature子刊《Scientific Reports》雜志上的一項研究中，研究人員表明，他們可以有效和安全地從培養的人類細胞DNA中消除HIV-
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
新型雙堿基編輯器助力基因飽和突變文庫構建
近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學課題組在新型堿基編輯器開發方面取得重要進展，獲得了可同時兼具當前多種單堿基編輯器及CRISPR/Cas9基因編輯功能的多功能堿基編輯器，可廣泛地誘導產生多種模式的突變，對于飽和突變文庫構建、基因突變功能研究等方面具有重要促進作用。相關研究在線發表于
基因突變檢測指導癌癥靶向治療
肺癌和結直腸癌近年來已成為大多數國家癌癥死亡的主要原因。由于個體遺傳基因存在差異性，不同類型的癌癥患者選擇適合的靶向治療藥物或能取得預期的療效，基因突變檢測為醫生提供了重要參考信息。中國國家食品藥品監督管理局日前批準由瑞士羅氏診斷研發的cobas EGFR/KRAS基因突變檢測技術用于臨床基因突
基因編輯治療艾滋病的根本原理
CRISPR/Cas9系統作為編輯HIV-1病毒基因組獲取了一種全新的有潛力的工具。近日源自日本神戶大學醫學院傳染疾病中心以及保健科學研究生院國際衛生系的研究人員設計師了一種RNA引領的CRISPR/Cas9以此靶向HIV-1調節基因tat與rev，其中的引導RNAs（gRNA）均根據CRISPR的
專家：基因編輯治療精神病可能抹殺天才
天才在左瘋子在右，兩者往往一線之差，專家指出作家、詩人等比常人更容易患有躁郁癥。據12月27日英國《每日郵報》報道，基因編輯技術可被用于徹底治療抑郁癥或早年性癡呆癥，但專家提醒有可能抹殺患者的創造力。《現代普羅米修斯：Crispr-Cas9編輯人類基因組》(‘Modern Prometheus：
基因編輯治療艾滋病的根本原理
CRISPR/Cas9系統作為編輯HIV-1病毒基因組獲取了一種全新的有潛力的工具。近日源自日本神戶大學醫學院傳染疾病中心以及保健科學研究生院國際衛生系的研究人員設計師了一種RNA引領的CRISPR/Cas9以此靶向HIV-1調節基因tat與rev，其中的引導RNAs（gRNA）均根據CRISPR的
GEN：基因編輯之下，罕見病治療觸目可及
圖片來源：Pixabay 除了制藥、生物技術和醫療器械公司，針對罕見病進行的基因治療也得到政府的支持。 例如，美國國立衛生研究院（NIH）共同基金為NIH未診斷的疾病網絡分配了約2億美元，以加速對罕見和未知疾病的診斷及致病機理的揭示等工作。 此外，NIH已經啟動了罕見和被忽視疾病的治療方案（T
Science：新型基因編輯技術治療致死性疾病
近日，一項刊登于國際雜志Science上的研究報告中，來自斯坦福大學的研究人員培育了新型的修復血細胞，其或可幫助研究者開發新型的基因編輯技術來修正引發眾多人類疾病的錯誤基因；當前基因療法并不如科學家們想象的那樣可以安全用于人類機體中，而名為CRISPR-Cas9的新型基因編輯技術或可作為“微型手
中國：“基因編輯”會不會重蹈干細胞治療覆轍？
“抱歉。”黃軍就拒絕采訪，掛斷電話。這位中山大學35歲的副教授，在國際生物學界掀起一場倫理規范的“史詩”般的討論后，打算抽身。 2015年4月18日，國內期刊《蛋白質與細胞》在線發表了黃軍就團隊的研究——用基因編輯技術對人類胚胎進行基因改造。此前，黃軍就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)
俄編輯人類基因用于治療遺傳病
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到
新型基因編輯遞送系統可同步治療雙器官
美國得克薩斯大學西南醫學中心研發的新型基因編輯遞送系統，在α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）臨床前模型上實現了肝臟與肺部的同步靶向治療。單次給藥后，模型癥狀改善效果可持續數月。這項發表于最新一期《自然·生物技術》雜志的研究，為多器官遺傳疾病的治療開辟了新途徑。研究示意圖。圖片來源：《自然·生物技術》
中國科學家運用堿基編輯技術修正胚胎基因突變
廣州中山大學的研究人員運用堿基編輯技術（base editing）糾正了組成人類基因 30 億個密碼排列中的一個錯誤。 他們用這種方法對胚胎的基因進行改變處理，排除了可以導致 &beta； -地中海貧血疾病的錯誤。但該胚胎并沒有被植入人體，它只供試驗室使用。研究人員說這項技術將來可以用于治
“通用型”基因編輯工具，可靶向多種突變和細胞類型
基因編輯技術為治療各種遺傳疾病帶來了希望。然而，許多類型的基因編輯工具都無法靶向DNA的關鍵區域，對于包含分裂或非分裂狀態的不同細胞類型的組織開發通用且有效的體內基因組編輯工具仍然是一個挑戰。 繼上周“CRISPR先驅”張鋒實驗室的博士后研究員Randall Platt教授帶來了CRISPR-
可治療150多種基因突變－基因療法再獲升級
日前,美國國家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網膜色素變性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止視力喪失。這一基因療法可
Nat.－Comm.：CRISPR基因編輯會導致可遺傳的基因組結構突變
CRISPR-Cas9是對微生物、動植物，以及人類基因組進行修飾的強有力工具。在醫療保健領域，CRISPR-Cas9基因編輯為治愈遺傳病、癌癥，乃至心臟病等重大疾病帶來了前所未有的希望。但這一切的前提是DNA被正確的修飾，而沒有產生意外的變化。 在進行CRISPR基因編輯時，脫靶性是一個重點關