2015年4月全球新藥申報與審批數據
一、新藥批準 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批準沙丁胺醇氣霧劑用于哮喘治療的上市申請。 2.2015年4月1日，艾伯維宣布歐盟委員會通過了阿達木單抗用于重度斑塊型銀屑病治療的sNDA申請。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批準達比加群酯甲磺酸鹽sNDA申請，獲得其第4個適應癥：預防術后深靜脈血栓和肺栓塞。 4.2015年4月6日，Ethicon宣布FDA批準Evarrest纖維蛋白膠貼新適應癥：成人肝臟手術輔助止血治療。 5.2015年4月6日，Ariad宣布Health Canada已批準鹽酸普納替尼用于慢性粒細胞白血病(CML)或Ph染色體陽性急性淋巴細胞白血病(Ph+ALL)治療。 6.2015年4月6日，賽托瑞醫療宣布其亞太ZL權許可方Lorem Vascular已被CFDA批準生產治療心血管疾病的Celution系統設備。 7.2015年4月7日，諾華宣布Health Can......閱讀全文
Imfinzi組合治療肝癌獲孤兒藥資格
1月20日，阿斯利康發布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤單抗）和tremelimumab聯合療法已被美國FDA授予治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。目前，Imfinzi尚未在任何國家中獲批準單獨或與tremelimumab聯合治療HCC。 對于肝癌患者來說，存在一個關鍵的
Marizomib孤兒藥資格獲批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的孤兒藥資格獨占期以及其他利益。 “我們很高興FDA授予m
新型抗炎藥阿斯利康Fasenra治療EGPA獲孤兒藥資格
英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”
兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格
ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的ZL期，并且享有
肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 H
默克抗癌藥tepotinib獲孤兒藥資格，有望實現精準治療
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌藥——口服MET抑制劑tepotinib孤兒藥資格（ODD），用于治療攜帶MET基因改變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW還授予了tepotinib治療攜帶MET基因第14號外
美國FDA授予AROAPOC3孤兒藥資格,治療FCS
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見
祝賀!肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多
FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
羅氏IL6R單抗satralizumab治療NMOSD獲孤兒藥資格
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai Pharma）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已授予satralizumab（開發代碼：SA237）治療視神經脊髓炎（NMO）和視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的孤兒藥資格（ODD）。satralizumab是一種實驗
camsirubicin獲美歐孤兒藥資格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發旨在改善癌癥患者臨床結果的專有療法。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治療軟組織肉瘤（STS
創新胃癌抗體偶聯藥物獲FDA孤兒藥資格
速遞 | 下半年有望啟動3期臨床試驗 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美國FDA已經授予該公司的靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC）ARX788孤兒藥資格，用于治療HER2陽性胃癌，包括胃食道結合部癌。孤兒藥資格將為ARX788的開發提供多種優惠政策。 胃癌是全世界第五大常見癌癥，也是
FDA授予sGC刺激劑olinciguat治療鐮狀細胞病的孤兒藥資格
Ironwood制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治療鐮狀細胞病（SCD）的孤兒藥資格。 olinciguat是一種可溶性鳥苷酸環化酶（sGC）刺激劑，由Ironwood公司發現并擁有完全控制權，目前正處于II期臨床，評估治療SCD和賁
A004基因治療視網膜色素變性被授予孤兒藥認定資格
MeiraGTx是一家位于紐約和英國的基因治療公司，今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其專有的AAV介導基因治療產品候選藥物的孤兒藥認定資格（ODD），其中包含色素性視網膜炎GTP酶調節劑基因治療X連鎖色素性視網膜炎（XLRP）。 視網膜色素變性（RP）是遺傳性失明的最常見形式之一
FDA授予Sigilon公司SIG001孤兒藥資格，治療A型血友病！
Sigilon Therapeutics是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的創新細胞療法公司，致力于開發用具備生物相容性的材料封裝的細胞療法(encapsulated cell therapy)。 近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予SIG-001孤兒藥資格（Orphan D
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
SpringWorks－γ分泌酶抑制劑nirogacestat獲孤兒藥資格！
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予口服小分子選擇性γ-分泌酶抑制劑nirogacestat治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格。 今年8月底，美國FDA還授予了n
癌癥免疫療法OBI888治療胰腺癌獲美國FDA孤兒藥資格
臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予OBI-888治療胰腺癌的孤兒藥資格。值得一提的是，今年7月和9月，浩鼎OBI-3424治療肝細胞癌（HCC）以及OBI-3424治療急性淋巴細胞白血病（ALL）也獲得了FDA的
美國FDA授予MB102治療急性髓性白血病的孤兒藥資格！
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血病（AML）的孤兒藥資格（ODD）。之前，FDA還授予了MB-102治療
歐盟授予Albireo回腸膽汁轉運體抑制劑A4250治療孤兒藥資格
Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司，專注于開發新型膽汁酸調節劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其先導藥物A4250治療膽道閉鎖的孤兒藥資格。膽道閉鎖是一種罕見的、威脅生命的肝臟疾病，目前尚沒有獲批的治療藥物。 在美國和歐盟，A425
阿斯利康SRC抑制劑獲美國FDA孤兒藥資格，治療肺纖維化
英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予saracatinib治療特發性肺纖維化（IPF）的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的
Xeris液態穩定胰高血糖素獲得孤兒藥資格認定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，該公司的即用型液態穩定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療高胰島素血癥性低血糖癥（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris還宣布2a
亨廷頓舞蹈癥藥物獲FDA孤兒藥資格認定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，該公司valbenazine已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington disease，HD）。治療與HD相關的舞蹈癥屬于該孤兒藥資格認定的范圍內。2021年12月，Neur
美國FDA授予卵巢癌在研新藥孤兒藥資格
今天，總部位于加拿大溫哥華的生物制藥公司Zymeworks公司宣布，美國FDA已授予其領先在研卵巢癌新藥ZW25和ZW33孤兒藥資格。 僅以美國為例，每年就有超過2.2萬多的婦女被診斷患有卵巢癌，該疾病造成了多達1.4萬患者死亡。目前，還沒有針對 HER2 的卵巢癌靶向治療方案獲得批準，意味著
歐盟授予SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib孤兒藥資格
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予mirdametinib（前稱PD-0325901）治療1型神經纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格。mirdametinib
歐盟授予默克雙靶向療法M7824治療膽管癌的孤兒藥資格
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予M7824治療膽管癌（BTC）的孤兒藥資格。就在2周前，美國食品和藥物管理局（FDA）也已授予M7824治療BTC的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又
榮昌生物泰它西普獲美國FDA孤兒藥資格認定
10月12日，榮昌生物制藥股份有限公司宣布：泰它西普獲得美國食品藥品監督管理局頒發的針對重癥肌無力治療的孤兒藥資格認定。10月12日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研發代號：RC18，商品名：泰愛?）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的
超級CART細胞療法!PRGN3005獲孤兒藥資格
Precigen是一家致力于開發創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤兒藥資格（ODD），這是一款首創療法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治療平臺開發，用于治療復發或難治性急性髓性白血病（AML
獲得FDA和EMA孤兒藥資格環孢素A脂質體LCsAi
本期AVT小編為大家帶來一款有名的脂質體制劑，之所以說它有名氣，因為它已獲得FDA和EMA的孤兒藥資格，相信有的小伙伴已經認識它了-環孢素A脂質體L-CsA-i。L-CsA-i是由德國 BREATH THERAPEUTICS 公司開發的一款環孢素A脂質體吸入制劑，適用于治療閉塞性細支氣管炎綜合征
科濟生物CT053獲美國FDA孤兒藥資格，治療多發性骨髓瘤！
科濟生物醫藥（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下簡稱“科濟生物”）是一家臨床階段的免疫腫瘤學公司，致力于開發和商業化CAR-T細胞免疫療法，用于未滿足的醫療需求。該公司已與中國頂尖醫院合作，開展了多項首個人體（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR