Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格（ODD）認定后，藥企有資格獲得罕見病藥物研發方面的各種激勵措施，包括臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。 Puma公司董事長、首席執行官兼總裁Alan H.Auerbach表示：“收到FDA的孤兒院資格認定，標志著我們在為HER2陽性乳腺癌患者開發藥物方面的持續進展和承諾。盡管HER2陽性乳腺癌的治療......閱讀全文
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA批準
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準一份補充新藥申請（sNDA）：將靶向抗癌藥Nerlynx（neratinib）聯合卡培他濱（capecitabine），用于既往已接受2種或2種
乳腺癌新藥！Puma－Biotechnology靶向藥物Nerlynx獲批
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，其授權合作伙伴Knight Therapeutics公司（Knight）已收到來自加拿大衛生部（Health Canada）關于靶向抗癌藥Nerlynx（neratinib）在加拿
兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格
ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的ZL期，并且享有
Puma靶向藥物Nerlynx治療HER2陽性乳腺癌III期臨床優異
Puma生物技術公司近日公布了靶向抗癌藥PB272（neratinib）治療HER2陽性乳腺癌III期臨床研究NALA的積極頂線數據。 該研究在既往接受2種或多種HER2靶向藥物治療失敗（3線疾病）的HER2陽性轉移性乳腺癌患者中開展，將neratinib+卡培他濱組合方案與Tykerb（la
創新胃癌抗體偶聯藥物獲FDA孤兒藥資格
速遞 | 下半年有望啟動3期臨床試驗 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美國FDA已經授予該公司的靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC）ARX788孤兒藥資格，用于治療HER2陽性胃癌，包括胃食道結合部癌。孤兒藥資格將為ARX788的開發提供多種優惠政策。 胃癌是全世界第五大常見癌癥，也是
Marizomib孤兒藥資格獲批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的孤兒藥資格獨占期以及其他利益。 “我們很高興FDA授予m
肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 H
亨廷頓舞蹈癥藥物獲FDA孤兒藥資格認定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，該公司valbenazine已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington disease，HD）。治療與HD相關的舞蹈癥屬于該孤兒藥資格認定的范圍內。2021年12月，Neur
乳腺癌新藥奈拉替尼已在香港獲批上市！
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，其授權合作伙伴Specialised Therapeutics Asia（STA）已收到來自新加坡衛生科學局（HSA）關于靶向抗癌藥Nerlynx（neratinib，奈拉替尼）在
Imfinzi組合治療肝癌獲孤兒藥資格
1月20日，阿斯利康發布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤單抗）和tremelimumab聯合療法已被美國FDA授予治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。目前，Imfinzi尚未在任何國家中獲批準單獨或與tremelimumab聯合治療HCC。 對于肝癌患者來說，存在一個關鍵的
祝賀!肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多
FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
歐盟授予默克雙靶向療法M7824治療膽管癌的孤兒藥資格
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予M7824治療膽管癌（BTC）的孤兒藥資格。就在2周前，美國食品和藥物管理局（FDA）也已授予M7824治療BTC的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又
camsirubicin獲美歐孤兒藥資格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發旨在改善癌癥患者臨床結果的專有療法。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治療軟組織肉瘤（STS
長效C型利鈉肽前體藥物獲美國FDA授予孤兒藥資格
Ascendis制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性藥物TransCon CNP治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供持續的、安全的、治療水平的CNP暴露，解決軟
乳腺癌新藥！三線治療HER2陽性轉移性乳腺癌
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份補充新藥申請（sNDA），尋求批準靶向抗癌藥Nerlynx（neratinib）聯合卡培他濱（capecitabine）用于既往已接受2
新型抗炎藥阿斯利康Fasenra治療EGPA獲孤兒藥資格
英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”
SpringWorks－γ分泌酶抑制劑nirogacestat獲孤兒藥資格！
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予口服小分子選擇性γ-分泌酶抑制劑nirogacestat治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格。 今年8月底，美國FDA還授予了n
臺灣浩鼎抗體藥物偶聯物OBI999獲美國FDA授予孤兒藥資格
臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其新型、首創抗體藥物偶聯物（ADC）OBI-999治療胰腺癌的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率
凱瑞康寧新型嗜睡癥藥物XWL008獲美國FDA授予孤兒藥資格
凱瑞康寧有限公司（XW Laboratories Inc，簡稱“凱瑞康寧”）是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發治療神經系統疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治療發作性睡病（又稱嗜睡癥）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療
默克抗癌藥tepotinib獲孤兒藥資格，有望實現精準治療
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌藥——口服MET抑制劑tepotinib孤兒藥資格（ODD），用于治療攜帶MET基因改變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW還授予了tepotinib治療攜帶MET基因第14號外
美國FDA授予AROAPOC3孤兒藥資格,治療FCS
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見
Xeris液態穩定胰高血糖素獲得孤兒藥資格認定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，該公司的即用型液態穩定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療高胰島素血癥性低血糖癥（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris還宣布2a
歐盟授予SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib孤兒藥資格
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予mirdametinib（前稱PD-0325901）治療1型神經纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格。mirdametinib
美國FDA授予卵巢癌在研新藥孤兒藥資格
今天，總部位于加拿大溫哥華的生物制藥公司Zymeworks公司宣布，美國FDA已授予其領先在研卵巢癌新藥ZW25和ZW33孤兒藥資格。 僅以美國為例，每年就有超過2.2萬多的婦女被診斷患有卵巢癌，該疾病造成了多達1.4萬患者死亡。目前，還沒有針對 HER2 的卵巢癌靶向治療方案獲得批準，意味著
美國FDA授CD123靶向CART細胞療法MB102治療BPDCN的孤兒藥資格
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于專有嵌合抗原受體工程化T細胞（CART）技術的新型免疫療法和基因療法，用于罕見病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的孤
榮昌生物泰它西普獲美國FDA孤兒藥資格認定
10月12日，榮昌生物制藥股份有限公司宣布：泰它西普獲得美國食品藥品監督管理局頒發的針對重癥肌無力治療的孤兒藥資格認定。10月12日，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研發代號：RC18，商品名：泰愛?）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的
超級CART細胞療法!PRGN3005獲孤兒藥資格
Precigen是一家致力于開發創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤兒藥資格（ODD），這是一款首創療法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治療平臺開發，用于治療復發或難治性急性髓性白血病（AML
斯利康靶向抗癌藥Calquence獲美國FDA突破性藥物資格
制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥Calquence（acalabrutinib）突破性藥物資格（BTD），作為一種單藥療法治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者。CLL是成人最常見的白血病類型之一。 值得一提的是，此次BTD是