改變命運改變世界！RNA藥物將迎來爆炸式發展
美國小男孩喀麥隆?哈丁出生后，媽媽艾莉森每次打開襁褓都會看到，他的胳膊總是無力地耷拉在一邊，既不會像別的孩子那樣頻繁蹬腿，也不會轉頭。在滿月體檢中，醫生給出的結果令媽媽艾莉森猶如挨了當頭一棒：喀麥隆身患脊髓性肌萎縮癥（SMA）。 脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病，患者運動神經遭到破壞，一出生就表現出癥狀的嬰兒往往活不到兩周歲。鑒于喀麥隆病情更加嚴重，醫生認為他應該沒有福氣度過一歲生日。 但喀麥隆很幸運。在他7周大時，父母帶他加入一種RNA（核糖核酸）藥物的臨床試驗，藥物注射僅兩個月后，他就能轉頭并伸手夠到玩具，這種神奇康復在這類嬰兒患者中還是首次出現。現在，喀麥隆已經順利度過了3歲生日。 迎來第一顆“重磅炸彈” 治療喀麥隆的新藥Spinraza因在月齡6個月之前患者的臨床試驗中療效顯著，美國食品和藥物管理局（FDA）在去年圣誕節前正式批準該藥的上市申請。據《麻省理工技術評論》雜志近日報道，業內人士認為，該藥將成為RNA......閱讀全文
RNA藥物迎來春天？強生聯手Isis重金開發自身免疫疾病RNA藥物
2015年伊始，位于加州卡爾斯巴德市的生物技術公司Isis醫藥公司再迎來一個開門紅。Isis生物技術公司與強生公司簽訂了一項價值高達8億3千5百萬美元的合作協議，共同開發用于治療腸道自身免疫疾病的RNA藥物。 這份協議中包括了3500萬美元的預付款和高達8億美元的里程碑獎金，同時Isis公司還
RNA藥物將迎來爆炸式發展
美國小男孩喀麥隆·哈丁出生后，媽媽艾莉森每次打開襁褓都會看到，他的胳膊總是無力地耷拉在一邊，既不會像別的孩子那樣頻繁蹬腿，也不會轉頭。在滿月體檢中，醫生給出的結果令媽媽艾莉森猶如挨了當頭一棒：喀麥隆身患脊髓性肌萎縮癥（SMA）。 脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病，患者運動神經遭到破壞，一出生就表
RNA藥物邁向主流，Nusinersen有望今年上市
【新聞事件】：今天（11月8日）Ionis和百健的SMN2反譯RNA藥物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二個兒童脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的三期臨床中期分析顯示達到試驗一級終點。這個叫做CHERISH的臨床試驗有126名二型SMA兒童參與，使用Nusinersen的84名兒童運
賽爾基因口服RNA藥物顯示療效
今天賽爾基因宣布其口服RNA藥物mongersen（GED0301）在一個克羅恩癥臨床1b試驗中顯示療效。這個臨床試驗中有63名中重度克羅恩患者參與，三組病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰劑，4周mongersen+8周安慰劑）。
RNA藥物治療神經疾病－武田達成新合作
近日，總部位于美國麻省劍橋市的Wave Life Sciences與日本武田制藥（Takeda）達成合作協議，將共同開發基于RNA的藥物，針對多種神經疾病。 基于這項協議，Wave將從武田獲得1.1億美元的現金。武田還將以每股54.70美元的價格購買6000萬美元的Wave股票，并在未來四年內
美藥管局批準首款小干擾RNA藥物
新華社華盛頓８月１１日電 美國食品和藥物管理局日前批準首款小干擾ＲＮＡ藥物，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的成年患者。 小干擾ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干擾ＲＮＡ的“信使”功能，導致致病基因“沉默”，相關蛋白質無法合成。新獲批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用這一機理研制的藥
顯著降低脂蛋白(a)－RNA反義藥物2期結果優秀
日前，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期臨床研究在已確診心血管疾病（CVD）和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的數據。該結果在近日舉行的美國心臟協會科學會議上公布。 Lp(a)升高是CVD
霍尼韋爾推出用于藥物研發的新型RNA合成試劑
新型試劑可提高RNA合成效率，并在低溫下保持穩定 美國新澤西州莫里斯鎮，2011 年 5 月 10 日訊 – 霍尼韋爾公司(紐約證券交易所代碼：HON)今日宣布推出用于先進治療性藥物研發的新型RNA合成試劑 —Burdick & Jackson rBMI 活化試劑。 rBMI
羅氏在RNA藥物領域再發力與Santaris建立合作
三年前，制藥巨頭羅氏公司決定投入5億美元用于發展RNA類藥物，不過很快公司就發現在這一領域公司面臨的困難可能遠遠超出想象。不過現在羅氏公司決定卷土重來，并與Santaris公司進行戰略合作。根據協議，公司首先將投入1000萬美元支持此次研究計劃，同時還設立了總額高達1億3千8百萬美元的里程碑基金
前景無法抵擋:－RNA藥物刺激生物醫藥公司神經
RNA藥物技術是近年來新興起的顛覆性的生物醫藥技術，通過關閉致病基因或者誘導免疫應答行使醫藥功能，受到了科研人員、投資者、醫藥和生物技術界的普遍關注，而之前RNA一直被認為是細胞中的垃圾片段，首次引人注目的是2006年Andrew Fire 和Craig Mello教授憑借RNAi干擾技術獲
首款小干擾RNA藥物－能干擾ＲＮＡ的“信使”功能
?? 美國食品和藥物管理局日前批準首款小干擾ＲＮＡ藥物，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的成年患者。 小干擾ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干擾ＲＮＡ的“信使”功能，導致致病基因“沉默”，相關蛋白質無法合成。新獲批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用這一機理研制的藥物。 遺傳性轉甲狀腺素
改變命運－改變世界！RNA藥物將迎來爆炸式發展
美國小男孩喀麥隆?哈丁出生后，媽媽艾莉森每次打開襁褓都會看到，他的胳膊總是無力地耷拉在一邊，既不會像別的孩子那樣頻繁蹬腿，也不會轉頭。在滿月體檢中，醫生給出的結果令媽媽艾莉森猶如挨了當頭一棒：喀麥隆身患脊髓性肌萎縮癥（SMA）。 脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病，患者運動神經遭到破壞，一出生就表
上海藥物所等揭示膽固醇在外泌體遞釋RNA藥物中的作用
9月19日，中國科學院上海藥物研究所研究員甘勇、副研究員俞淼榮，聯合浙江大學教授胡國慶，在《自然-納米技術》（Nature Nanotechnology）上在線發表了題為Direct Cytosolic Delivery of siRNA via Cell Membrane Fusion Using
開發RNA作為疫苗或者核酸藥物具有什么優缺點及風險
核酸疫苗是利用現代生物技術免疫學、生物化學、分子生物學等研制成的，分為DNA疫苗和RNA疫苗兩種。但目前對核酸苗的研究以DNA疫苗為主。DNA疫苗又稱為裸疫苗，因其不需要任何化學載體而得此名。
新型納米RNA抗癌藥物，多靶點擊毀癌中之王
一種新型納米顆粒能選擇性地向腫瘤組織投遞遺傳物質，對周圍健康組織沒有副作用。 image.png 特拉維夫大學的一項研究指出，一個已知的癌基因（oncogene，促進癌癥發展）和一個抑癌microRNA的表達之間存在負相關性，共同影響胰腺癌患者的生存率。因此科學家們發明了一種新型納米
Nature：為什么環狀RNA會是下一代重磅藥物？
基于RNA的疫苗是COVID-19大流行中的英雄，它們創下了歷史上最快疫苗開發時間的記錄，從開發到獲FDA批準上市僅僅用時一年時間。 而最近，mRNA技術更是獲得了諾貝爾獎的認可，Katalin Karikó 和 Drew Weissman 因發現了核苷堿基修飾，從而開發出了有效的mRNA疫苗
中國科學院動物所團隊綜述環形RNA藥物設計
環形 RNA（circular RNA,circRNA）是一類廣泛存在于真核細胞中的內源性非編碼 RNA 分子，在生物體發育過程中發揮著重要作用。其獨特的環狀結構使其免受外切酶降解，因此比線性 RNA 更加穩定。自 2010 年代初以來，circRNA 在 RNA 適配體、 guide RNA 等領
賽默飛世爾啟動RNA干擾研究/藥物篩選資助項目
2009年7月29日，中國上海——全球科學服務領域的領導者賽默飛世爾科技(紐約證交所代碼：TMO)近日宣布在全球啟動一項RNA干擾研究/藥物篩選資助項目——“Thermo Scientific RNAi Discovery Grant Program”。在當前經濟困難的情況下，公司為鼓勵和促進R
Nature子刊：非編碼RNA癌癥藥物基因組圖譜新突破
近日，匹茲堡大學藥物遺傳研究中心的楊達和張敏課題組借力于一種名為彈性網絡回歸（Elastic Net regression）的機器學習模型，從1,001個腫瘤細胞系的高通量長非編碼RNA表達譜（long noncoding RNAs, lncRNAs）與265種抗癌藥物敏感性數據中，挖掘出了27
RNA干擾技術(RNA－interference，RNAi)
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（2）
早期的 RNAi 技術可用在研究與胚胎發育相關基因的功能上，但是由于細胞分裂造成 dsRNA 的稀釋，使得這種方法在研究成體的基因功能時有一定的局限性。為彌補早期 RNAi 技術的不足，Tavernarakis 等將 RNAi 技術做了一些改進及更動，將目的基因之標的序列以反向重復的方式，由
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（1）
基因沉默（gene silencing）是生物體內特定基因由于種種原因不表達的遺傳現象。一方面，基因沉默是生物遺傳操作創造新的遺傳修飾生物（genetically modified organisms）的障礙，另一方面，它又是植物抵抗外來核酸入侵（如病毒）的一種反應，為植物抗病毒的遺傳育
RNA提取時RNA降解原因
1 ) 新鮮細胞： 裂解液的量不足，使得裂解不充分。 2 ) 新鮮組織： 某些含有內源性核酸酶的樣品，很難避免RNA酶的降解，建議采用的方法為在液氮條件下將組織研碎，并且，勻漿時采用更多的裂解液。 3 ) 冷凍樣品： 樣品取材后應該迅速置于液氮中冷凍存放，然后轉移到-70℃冰箱存
RNA提取心得（組織RNA提取和培養細胞的RNA提取）
一.組織RNA提取 1.最好新鮮組織，這樣RNA提取的效果比較好，這是肯定的。 2. 如果不是新鮮的（最好在半年之內，-80℃或者液氮中凍存的）組織，注意不要反復凍融，從冰凍狀態拿到0-4℃，注意不要拿到常溫，待組織解凍后，用 DEPC泡過的剪刀剪一小塊組織，稱重后，放到預冷的勻漿器中，然后
反義RNA藥物Tegsedi獲歐盟CHMP支持批準－治療hATTR淀粉樣變性
Ionis制藥公司是反義RNA療法方面的行業領導者，已利用其專有的反義RNA技術，創建了一個龐大的首創或同類最佳的藥物管線，在研藥物超過40種，并與多個行業巨頭達成了戰略合作，包括：羅氏、諾華、葛蘭素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2個反義RNA藥物上市，分別為Kynamro（m
反義技術——RNA干擾（RNA－interference，RNAi）
最近由于RNA干擾（RNA interference，RNAi）的發現使反義領域的研究增多。這種自然發生的現象最早是在秀麗線蟲中發現的（1），是序列特異性地使轉錄后的基因沉默的有力機制。由于最近兩年在RNAi領域取得的進步，已經有許多這方面的綜述發表（2-4）。RNA干擾是由長的雙鏈 RNA
RNA干擾相關知識RNARISC
RNA-induced silencing complex（RISC）：一種RNA-蛋白質復合物，通過與目標mRNA完全或者部分的互補配對來實施切割或者翻譯抑制功能。SiRNA組裝siRISC，miRNA組裝miRISC。RISCs（無論siRISC還是miRISC）包括兩種類型：切割型和不切割型。
RNA干擾相關知識RNARITS）
RNA-induced initiation of transcriptional gene silencing（RITS）：是一種組織染色質變型的復合物。RITS復合物也包含Dicer加工形成的siRNA和AGO蛋白質，通過結合到異染色質的基因池上來促使異染色質上基因的沉默。
RNA分離與分析實驗_分離RNA
實驗材料標記細胞試劑、試劑盒乙酸緩沖液儀器、耗材漩渦器實驗步驟1. 收獲標記細胞。2. 小心處置上清液，用含 0.3% SDS 的 10 mmol/L 乙酸緩沖液懸浮細胞沉淀，每 1 ml 壓積細胞用 10 ml 緩沖液。3. 于室溫用漩渦器振蕩裂解細胞。4. 加等體積的水飽和酚，充分混勻，于 60
RNA提取
RNA提取（主要內容如下）Tips for Handing RNA?Total RNA IsolationmRNA IsolationrRNA IsolationOthersQ & A posted in the Method Forum??Basic Procedures for Handing