AAV基因療法減肥效果超過司美格魯肽
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。 而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，這一數字已經接近了手術減肥的效果。 但這兩款GLP-1類藥物同樣也面臨著一些問題，需要每周注射給藥，而且，一旦停藥，他們的體重很可能會緩慢恢復。這是因為肥胖的生物學基礎，人類大腦似乎對身體儲存多少脂肪有一個設定值，藥物能夠掩蓋這個設定值，而不能徹底改變它。停止用藥后還保證體重不反彈？這個想法不符合人體的生物學基礎。 但一家名為一家名為 Fractyl Health 的公司，正在開發一款一勞永逸的減肥藥物，希望單次注射，實現長期防止肥胖的效果。 日前，在歐洲糖尿病研究學會（EASD）年會上，Fractyl Health 公司發布了其基于GLP-1的胰腺基因治療候選藥物（GLP-1 PGTx）Rejuva?與司美格魯肽在臨......閱讀全文
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
AAV基因療法減肥效果超過司美格魯肽
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。 而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，這一數字已經接近了手術減肥的效果。 但這兩款GLP-1類藥物同樣也面臨著一些問題，需要每周
囊獲新型AAV9載體－輝瑞達成合作開發基因療法
今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發許可協議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9（AAV9）載體開發基因療法，治療弗里德賴希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型，每
突破AAV載體局限性，基因療法公司完成2.35億美元融資
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥
?－Science：基因療法中使用AAV病毒載體可能會導致癌癥風險
正當基因療法最終似乎不負人們之所望的時候，一項研究使得人們對病毒載體存有一種持久的擔憂。許多研究工作都依賴于一種病毒載體將治療性基因導入患者體內。這種病毒載體是腺相關病毒（AAV）的簡化版本，被認為是安全的，這是因為它很少將它攜帶的人DNA片段整合到宿主細胞染色體中，然而一旦整合，它可能激活致癌
朗信生物眼科AAV基因療法（LX101）國內臨床獲CDE受理
今日，據CDE官網顯示，上海朗信啟昇（朗信生物）生物制藥有限公司自主研發的AAV2-RPE65基因治療制劑LX101眼用注射液的臨床試驗申請，已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200048）。先天性黑朦LCA是一類發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 大多數LCA患
諾華繼續投入，向Voyager預付款1億美元，開發兩款AAV基因療法
在過去二十年里，人類在基因治療領域取得了一系列里程碑突破。基因治療也逐漸成為當前最火熱的治療領域之一，特別是腺相關病毒（AAV）已成為基因治療的首選遞送載體，也被公認為目前最有前景的遞送載體。 2017年12月10日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了 Spark Therapeutics 公
AAV基因治療的應用研究
所謂基因治療，就是把一個具有治療作用的基因放到病人的細胞中，借此替換缺失和功能異常的基因，最終達到治療某種疾病的方法。盡管早在1990年美國就批準了基因治療的方案，但是基因治療真正在臨床獲批卻少之又少。不過近期的一則新聞，無疑是為致力于醫學轉化的我們打了一針強心劑。5月27日，全球制藥巨頭葛蘭素
大片段基因AAV遞送策略有哪些？
AAV憑借其低免疫原性、高安全性及感染宿主范圍廣等特點，被廣泛應用于各種體內研究，也成為近年來基因治療領域最重要的一種遞送載體之一，但AAV有限的荷載能力（約4.7kb）使其無法遞送一些較大的基因，這在一定程度上限制了其應用范圍，大基因拆分AAV遞送技術的發展解決了這一難題。具體來講，我們可以將要遞
降糖減重效果優于司美格魯肽？－又一項AAV基因療法公布最新數據
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，這一數字已經接近了手術減肥的效果。 但這兩款GLP-1類藥物同樣也面臨著一些問題，需要每周注射
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
AAV基因治療的應用研究（二）
中國科學家在CRISPR/Cas9 與AAV的聯合應用方面也不甘人后。比如，2016年3月，華東師范大學生命科學院院長劉明耀教授和李大力教授首次證明了通過Cas9基因編輯技術修復F9基因突變治療B型血友病的可行性。劉教授的團隊發現了B型血友病FIX基因的新型突變Y371D，同時找到小鼠上對應的氨
AAV基因治療的應用研究（一）
GSK獲批，基因治療曙光來臨所謂基因治療，就是把一個具有治療作用的基因放到病人的細胞中，借此替換缺失和功能異常的基因，最終達到治療某種疾病的方法。盡管早在1990年美國就批準了基因治療的方案，但是基因治療真正在臨床獲批卻少之又少。不過近期的一則新聞，無疑是為致力于醫學轉化的我們打了一針強心劑。5月2
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
囊獲2期臨床基因療法－這家公司欲革新帕金森病治療
日前，基因療法公司MeiraGTx宣布收購Vector Neurosciences。通過此次收購，MeiraGTx將擴大其臨床階段候選產品，包括編碼谷氨酸脫羧酶的腺相關病毒（AAV-GAD），用于治療帕金森病。AAV-GAD已經完成2期臨床試驗，是首個成功進行隨機、雙盲、對照試驗的用于腦部疾病的
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
新轉運載體能有效穿過血腦屏障
新轉運載體能有效穿過血腦屏障?科技日報北京5月24日電?（記者張夢然）據最新一期《科學》雜志報道，美國麻省理工學院和哈佛大學布羅德研究所團隊設計出一種基因轉運載體，能利用人類蛋白質有效穿過血腦屏障，并將與疾病相關的基因遞送到人源化小鼠的整個大腦中，這是向開發出更有效的腦部疾病基因療法邁出的重要一步。
變異AAV衣殼蛋白
腺相關病毒(AAV)載體是治療多種人類疾病基因傳遞的主要平臺。最近在開發臨床所需的AAV衣殼、優化基因組設計和利用革命性生物技術方面的進展對基因治療領域的發展作出了重大貢獻。在AAV介導的基因替換、基因沉默和基因編輯方面的臨床和臨床上的成功幫助AAV作為理想的治療載體獲得了廣泛的應用。 腺相關
《PNAS》:聯合基因療法首獲成功！
隨著對疾病研究的深入，我們越來越深入地了解到各種疾病并發癥的危害，然而，傳統上各類疾病都是單一研究和治療的，忽略了與年齡相關的疾病的相互聯系，增加了相關治療的毒副作用。 而近日發表在《PNAS》的一份新研究報道了一種單一組合基因療法，可同時治療肥胖，II型糖尿病，腎衰竭和心力衰竭四種疾病，該
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
新型免疫療法有望治療癌癥
近日，耶魯大學的研究團隊開發了一種新的癌癥免疫療法，可利用CRISPR技術激活多個癌癥相關內源基因，幫助人體免疫系統識別、攻擊并殺死癌細胞。初步研究結果表明，基于CRISPR激活（CRISPRa）平臺的多重激活內源基因免疫療法（MAEGI，Multiplex Activation of Endo
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予AB
打造5種新基因療法，Axovant達成新合作
Axovant Sciences近日宣布，該公司已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）。在此之外，兩家公司還會合作開發神經系統疾病中
阿斯利康合作研發基因療法，治療慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發現平臺生成優化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發和產品開