Vertex公司藥物Kalydeco獲歐盟批準
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日宣布，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Kalydeco（ivacaftor）標簽擴展，納入CFTR基因中存在下述9種突變中1種突變的6個月至12個月以下囊性纖維化（CF）嬰兒患者：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。此次批準，使Kalydeco成為歐洲首個也是唯一一個可用于治療CFTR基因中存在特定突變的6個月至12個月以下CF患者內在病因的藥物。 在歐盟，Kalydeco之前已被批準：（1）用于治療CFTR基因中存在9種突變之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N，S549R）的12個月及以上CF患者。（2）用于治療CFTR基因中存在R117H突變的18歲及以上CF成人患者。 此次批準基于一......閱讀全文
Vertex公司藥物Kalydeco獲歐盟批準
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日宣布，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Kalydeco（ivacaftor）標簽擴展，納入CFTR基因中存在下述9種突變中1種突變的6個月至12個月以下囊性纖維化（CF）嬰兒患者：G551D、G1244E、G1349D、G17
歐盟批準天價孤兒藥Kalydeco擴大適應癥
Vertex制藥近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準擴大罕見病藥物Kalydeco（ivacaftor）的適應癥，用于攜帶囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）9種門控突變之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
FDA批準擴大Kalydeco治療囊腫纖維癥的適應人群
美國FDA在參考了Kalydeco(ivacaftor)的體外實驗數據以及早期臨床數據之后，批準Kalydeco(ivacaftor)可用于治療更多的囊腫性纖維化（Cystic Fibrosis，CF）的患者，該決定使Kalydeco(ivacaftor)的適應癥從10個基因突變，擴展到33個。
3種三聯療法治療囊性纖維化（CF）將使90％的患者受益
囊性纖維化（CF）領域的統治者美國福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，該公司開發用于治療CF的3種三聯療法在I期和II期臨床研究中獲得成功，這意味著將有更多的CF患者能夠從治療中受益。受此利好消息刺激，該公司股價在今天上午飆升25%。 這些I期和II期臨床研究在攜
FDA質疑Vertex－CF組合療法數據－但難改市場積極預期
囊性纖維化（CF）是由囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕見遺傳性疾病，該病困擾著全球約7萬人。CFTR蛋白通常調節細胞膜的離子運輸，基因突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液涂層的粘度將變稠。該病的一個主要特征是
藥物中的奢侈品－存在即合理？
與常規制藥公司希望自己主流藥物的適應癥最廣和適用人群最多，并成為一線或二線治療用藥的王牌不同，有些藥物不適合這一規律，它們的用藥人數不多、診斷難，因而導致分攤成本高，價格昂貴，這一類藥物是藥物中的奢侈品，對大多數患者而言可望而不可及。 這一類藥物大多為“孤兒藥”(Orphan drug)，是應
奧巴馬：2015年美國將重點發展“精準醫療”！
美國總統奧巴馬在2015年國情咨文演講中談到了“人類基因組計劃”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的項目——精準醫療計劃(Precision Medicine Initiative)。 精準醫療由個性化醫療(personalized medicine)的概念進
喜訊：FDA新批準38種可被仿制的原研藥
3月9日，美國FDA公布了38種原研藥品可以被仿制，這些藥物包括熱門藥物Stendra、Belviq、Kalydeco、Brilinta和最近被艾伯維收購的Imbruvica。 仿制藥(Generic Drug)不同于原研藥，是指與商品名藥在劑量、安全性和效力、質量、作用以及適應癥上相同的一種
美國FDA上半年批準13個新藥
2012年1~6月美國FDA一共批準了12個新分子實體藥物，1個新生物制劑，15個新制劑，1個新鹽藥物和3個新組合物(本文中將OmontysPreservativeFree和Omontys歸為一個新分子實體藥物)。而去年同期FDA批準了18個新分子實體。 其中，輝瑞有兩個新分子實體獲批，從
乙酰膽堿酯酶的其他抑制劑有哪些？
乙酰膽堿酯酶（AChE）抑制劑是一類常用于治療阿爾茨海默病（Alzheimer's disease）和其他認知障礙的藥物。這些藥物通過抑制AChE的活性，增加神經遞質乙酰膽堿（ACh）在突觸間隙中的濃度，從而改善認知功能。以下是一些常見的乙酰膽堿酯酶抑制劑： 多奈哌齊（Donepezi
突破性三聯療法Trikafta歐盟進入審查，可治療90％患者
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三聯方案的營銷授權申請（MAA）。該MAA申請批準這款三聯療法用于治療年齡≥12歲的CF患者，具體為：囊性纖
治療囊性纖維化的一種藥物可能會妨礙另外一種治療用藥
本期雜志中的2篇文章顯示，一種叫做依伐卡托的治療囊性纖維化（CF）的藥物——它是以Kalydeco的商品名銷售的——會抵消另外一類用來治療此病的治療性化合物的益處。囊性纖維化是影響白人的最常見的遺傳性疾病之一。這種疾病是由內襯多種器官——最值得注意的是肺部——的上皮細胞中的某個蛋白突變引起的，該
－“突破性療法”新藥研發風頭正勁
最近，“突破性療法”認定藥物obinutuzumab和Ibrutinib相繼獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準上市。另外，還有26項“突破性療法”認定藥物的研發正在進行中，包括30款藥物和22種適應證。由此可見，“突破性療法”新藥研發正呈上升勢頭。 申請進入快車道 “突破性療法”認
Vertex制藥囊性纖維變性藥物Orkambi遭英國NICE拒絕
全球囊性纖維化（CF）治療領域領導者Vertex近日在擴大英國市場方面遭受挫折，英國藥物成本和療效管理部門NICE拒絕其囊性纖維化藥物Orkambi，盡管Orkambi能夠有效降低患者的住院治療率。 囊性纖維化（CF）是一種罕見的、危機生命的遺傳性疾病，F508del突變是導致CF的最常見病因
悲劇！Nivalis裁員80％，把CEO和CMO都裁了！
Nivalis Therapeutics (NVLS)近日宣布作為重建計劃的一部分，它將裁員25人，也就是公司80%的勞動力，其中包括兩名最高執行官。NVLS致力于開發并商業化治療囊泡性纖維癥（CF）的藥物，此前名為N30制藥，在2015年2月改成現在的名字，并在2015年7月上市。 2016
個性化醫療會帶來更昂貴的藥物？
盡管基因組測序有望帶來更多的個性化醫療，但《溫哥華太陽報》上的一篇文章指出，它也可能帶來更昂貴的藥物。記者Randy Shore寫道，以某些基因突變為靶點的治療方案可能只在一小部分人群中起作用，因此，每位患者每年需要為這些“孤兒藥(orphan drugs)”支付10萬-100萬美元。
三聯療法獲美FDA優先審查，治療90％患者
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）與tezacaftor和ivacaftor三聯療法的新藥申請（NDA）并授予了優先審查。 該NDA申請批準這款三聯療法用于治療年齡≥12歲的C
Vertex三聯療法(VX445/tezacaftor/ivacaftor)在美申請上市
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）與tezacaftor和ivacaftor三聯療法的新藥申請（NDA），用于治療年齡≥12歲的CF患者，具體為：攜帶一個F508del突變和
讓藍鳥繼續飛：地中海貧血基因療法獲FDA突破性療法認證
自從上世紀末人類開始基因組計劃之后，科學家們一直希望有一天可以通過編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著一代又一代科研工作者的努力這一夢想正在一步一步地向現實轉變，整個基因治療行業處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。 什么是地中海貧血病？ 地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病。由于遺傳
Symdeko獲美國FDA批準擴大適用人群，用于611歲兒童患者
福泰制藥（Vertex Pharma）是囊性纖維化領域的全球領導者。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）擴大適用人群，用于治療6-11歲囊性纖維化（CF）兒童患者，具體為囊性纖維化跨膜電導調節因子（CF
藥物設計，設計什么？
上周《Nat. Rev. Drug Discov.》一篇分析顯示設計符合類藥性（drug-like）規則的候選藥物并不能真正增加這些藥物在開發路程上的成功率。那么現在藥物需要如何設計才能保證一定的成功率呢？ 首先藥物設計不是大學教科書里講的活性分子設計，設計活性化合物要容易無數倍。新藥在今天的
馳騁2018年醫藥市場的20種“孤兒藥”
在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病(患有通常性疾病的大數量群體)人群上，并將其作為潛在的收入流。然而隨著處方藥在歐美市場銷量的停滯不前，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物成為各大制藥公司競相追逐的新寵。這類藥物由于治療的疾病罕見且藥物稀缺，因而被形象的稱為“孤兒藥”。
基因療法：有光明缺“錢”途
通過修正患者基因發揮作用的藥物即將在美國獲批，同時一種藥物已能在歐洲獲取到。這些進展標志著曾被視為具有爭議性的基因療法領域的勝利。 不過，由于每位患者支出的預估費用至少為100萬美元，那么人們將如何承擔這些療法帶來的花費呢？這只是一場更加廣泛的討論中浮現出的其中一個問題。隨著過去20年間基因和
基因療法：有光明缺“錢”途
通過修正患者基因發揮作用的藥物即將在美國獲批，同時一種藥物已能在歐洲獲取到。這些進展標志著曾被視為具有爭議性的基因療法領域的勝利。 鐮狀細胞性貧血癥患者是一系列新基因療法“瞄準”的對象 不過，由于每位患者支出的預估費用至少為100萬美元，那么人們將如何承擔這些療法帶來的花費呢？這只是一場更加廣泛
什么是精準醫學？一文看懂精準醫學的“前世今生”
精準醫學的“前世今生”圖片來源于網絡 目前世界技術更新換代速度非常快，各行各業都不斷出現新的模式、新的亮點。例如在醫學界，精準醫學( Precision Medicine)的模式就吸引了眾多人的眼球，這種模式改變了以往治療方案普適化的特點，強調了針對不同患者提出不同治療方案的特性。例如，十年前，哈
美歐制藥公司紛紛看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 正如癌細胞一樣，目前淋巴瘤的定義也出現了分化。在美國，約70萬人患有該病，但在過去的幾十年間，基于發生癌變免疫細胞的類型，淋巴瘤被細分成幾十個亞型。藥物公司將目標瞄向了這些亞型，并且一直要求將其劃入“孤兒病”的范圍。根據美國食品和藥物管理局(F
－孤兒藥不再孤單－美歐制藥看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型????? 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全部算下來，這個由罕見病藥品開發辦公室(OOPD)運
Nature：中國大力推進精準醫學
擁有強大的基因組測序能力，千百萬的患者，及政府承諾給予的堅定支持：這些都是中國有望帶給精準醫學新興領域的寶貴資產。精準醫學是指利用基因組學、生理學和其他的數據來為個體量身定制治療方案。 在美國總統奧巴馬宣布啟動精準醫學計劃(Precision Medicine Initiative)一年后，
－出戰2015年制藥行業競爭的重磅明星藥物
有望成為重磅產品且在2015年上市的明星藥物，指出2015年最重要的新藥（NME或BLA）可能來自降血脂、心血管、抗腫瘤、和自身免疫等開發領域。這和Frost&Sullivan最近發布的2015年新藥預測不謀而合。除了以上這些領域有望出現重磅的，革命性的新產品以外，針對2014年引起世界恐慌的埃
Science評選2019年度十大科學突破|哪些時刻讓你銘記在心
分析測試百科網訊 今日，國際頂刊之一的《Science》發布了2019年度十大突破！凝視深淵 首張黑洞照片 巨大的、無處不在的黑洞，在某些情況下甚至像我們的太陽系一樣大，隱藏在我們的視線中。它們的引力對周圍物體的影響，及其最近碰撞時發出的引力波都揭示了它們的存在。但在4月份之前，還沒有人直接看