孤兒藥|選擇性IL2激動劑等4款在研療法入圍
上周FDA共頒發4項孤兒藥資格，包括3款小分子靶向藥、1款融合蛋白，其中包括由Alkermes開發，治療黏膜黑色素瘤的IL-2選擇性激動劑nemvaleukin alfa（ALKS 4230），以及RNR BioMedical治療慢性粒細胞白血病的二肽小分子藥物烏苯美司（ubenimex）。今天這篇文章藥明康德內容團隊將為大家做一個盤點。 藥物：Nemvaleukin alfa 研發企業：Alkermes 治療疾病：黏膜黑色素瘤（mucosal melanoma） 簡介：Nemvaleukin alfa是一種在研創新工程化融合蛋白，由經過改造的白介素-2（IL-2）和高親和力IL-2α受體鏈組成，旨在選擇性地擴增殺死腫瘤的效應免疫細胞，同時避免激活免疫抑制細胞。ARTISTRY是一項由Alkermes贊助的臨床開發計劃，旨在使用nemvaleukin alfa治療晚期實體瘤患者。ARTISTRY-1 和ARTIS......閱讀全文
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
特應性皮炎瘙癢難耐？小分子靶向藥精準“制敵”
特應性皮炎和過敏性鼻炎、哮喘因共病特性而被并稱為“過敏三姐妹”，這三種疾病同時在一位患者身上出現的過程被形象地稱為“過敏進行曲”：一般特應性皮炎最先出現，過敏性鼻炎和哮喘而后發生。《中國特應性皮炎診療指南（2020版）》指出，特應性皮炎通常初發于嬰兒期，1歲前發病者約占全部患者的50%。與此同時，這
分子靶向治療用什么藥
分子靶向治療是在細胞分子水平上，針對已經明確的致癌位點（該位點可以是腫瘤細胞內部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段），來設計相應的治療藥物，藥物進入體內會特異地選擇致癌位點來相結合發生作用，使腫瘤細胞特異性死亡，而不會波及腫瘤周圍的正常組織細胞，所以分子靶向治療又被稱為“生物導彈”。根據藥物的作用
核酸適配子新分子獲得美國FDA孤兒藥認定
成骨不全癥，是一種罕見的遺傳性骨疾病（圖）。患兒經歷輕微的碰撞，就會造成嚴重的骨折。這類患兒俗稱“瓷娃娃”。目前臨床上缺乏專門針對成骨不全癥的治療藥物。美國FDA把開發針對這類疾病的藥物稱為“孤兒藥”。中國藥品監管機構也把這類疾病納入罕見病目錄。獲得美國FDA孤兒藥認定，將為后續藥物研發帶來一系
細胞水平小分子結合相應靶向蛋白的驗證
我們不再是我們，我們依然是我們——當Alpha?遇上CETSA?小分子藥物研發中，篩選能有效結合目標蛋白的分子是非常耗時耗（財）力的一個環節，但又是必須進行的工作。高失敗率源于結合情況的錯綜復雜，體外生化實驗的結合效果，往往不能很好的在細胞水平進行重現。這其中可能是因為分子在穿越細胞膜時，出現了被修
孤兒藥Ryanodex獲批準
7月23日，Eagle制藥宣布FDA已批準Ryanodex（丹曲林鈉）可注射懸液用于惡性高熱（MH）的治療。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位。 惡性高熱是一種遺傳性肌肉病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手
千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
輝瑞114億美元拿下靶向小分子藥物公司Array
輝瑞公司（紐約證券交易所股票代碼：PFE）和Array BioPharma Inc.（納斯達克股票代碼：ARRY）在6月17日宣布，輝瑞將以每股48美元、總企業價值約為114億美元的現金收購Array。在并購完成之后，雙方將專注于靶向小分子藥物的發現，開發以及商業化，用以治療癌癥和其它疾病。
我國首個自主研制小分子靶向抗腫瘤藥面世
8月12日，記者從“‘十一五’重大新藥創制”科技重大專項支持項目――鹽酸埃克替尼研發成果發布會上獲悉，我國具有完全知識產權的小分子靶向抗腫瘤創新藥物――鹽酸埃克替尼已于日前正式獲得國家一類新藥批文，目前已經正式上市。這標志著我國小分子靶向抗腫瘤藥完全依賴進口的狀況已成為歷史。 鹽酸埃克替尼
腫瘤免疫靶向小分子藥物技術授權金額創紀錄
中國科學院上海有機化學研究所與信達生物制藥（蘇州）有限公司近期就腫瘤免疫靶向小分子藥物的授權開發達成了合作協議。信達生物以首付款、研發里程碑和銷售里程碑付款共計4.57億美元另加銷售提成的合作方式，獲得上海有機所研發的吲哚胺 2,3-雙加氧酶（IDO）小分子抑制劑的全球獨家開發許可權。這是目前國
Marizomib孤兒藥資格獲批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的孤兒藥資格獨占期以及其他利益。 “我們很高興FDA授予m
“靶向”傳感器，超越“質譜技術”的小分子檢測
在 生物學研究、生物技術尤其是合成生物學中，檢測小分子是一種不可或缺的能力。例如，在生物制藥、生物能源等產業中，需要利用細胞工廠生產小分子。來自哈佛 大學George Church的博士后研究員Dan Mandell表示：如普通工廠的健身一般，細胞培養過程也需要優化。在許多情況下，我們可以創建一
小分子抑制劑為癌癥精準靶向提供新希望
癌細胞內攜帶的BRCA1以及BRCA2基因突變一直是癌癥治療的關鍵靶向目標，但是能夠特異性殺死BRCA基因缺失細胞的藥物少之又少，而既能殺死上述細胞又不會引起藥物抵抗的藥物幾乎沒有。最近來自美國天普大學的科學家表示他們發現了一種小分子藥物能夠通過阻斷癌細胞內一條備用DNA損傷修復途徑特異性殺死B
一種治療心衰的新型靶向小分子藥物現身
近日，西南交通大學生命科學與工程學院符雷蕾課題組聯合四川大學藥學院彭芙課題組，與深圳大學藥學院張瑾課題組及成都中醫藥大學藥學院的合作者們在《信號轉導與靶向治療》上共同發表了研究性論文。該研究首次發現了喜樹堿衍生結構類似物2-APQC可作為新型靶向SIRT3小分子激動劑通過調控線粒體脯氨酸代謝和ROS
歐盟授予默克雙靶向療法M7824治療膽管癌的孤兒藥資格
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予M7824治療膽管癌（BTC）的孤兒藥資格。就在2周前，美國食品和藥物管理局（FDA）也已授予M7824治療BTC的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又
兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格
ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的ZL期，并且享有
肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 H
Alpha?CETSA?方案細胞水平小分子結合相應靶向蛋白的驗證
我們不再是我們，我們依然是我們——當Alpha?遇上CETSA? 小分子藥物研發中，篩選能有效結合目標蛋白的分子是非常耗時耗（財）力的一個環節，但又是必須進行的工作。高失敗率源于結合情況的錯綜復雜，體外生化實驗的結合效果，往往不能很好的在細胞水平進行重現。這其中可能是因為分子在穿越細胞膜時
Imfinzi組合治療肝癌獲孤兒藥資格
1月20日，阿斯利康發布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤單抗）和tremelimumab聯合療法已被美國FDA授予治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。目前，Imfinzi尚未在任何國家中獲批準單獨或與tremelimumab聯合治療HCC。 對于肝癌患者來說，存在一個關鍵的
祝賀!肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多
以小分子凝集素作為藥物靶向輸送載體研究再獲進展
凝集素長期以來在藥劑學研究上作為重要的靶向輸送載體，但絕大部分凝集素分子量較大、可能存在毒性、免疫原性等缺陷限制了其應用。小分子凝集素是優良的藥物靶向候選載體分子。中國科學院昆明動物研究所賴仞研究員領導的學科組從兩棲動物皮膚中識別了一目前分子量最小的凝集素(1700 Da，PLoS one，
歐盟批準輝瑞靶向抗癌藥Xalkori－治療ALK陽性非小細胞肺癌
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準口服靶向抗癌藥Xalkori（crizotinib）擴大使用的產品標簽更新，用于一線治療間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。Xalkori的產品特性概要（SPC）也已更新，納入了PROFILE 1
非小細胞肺癌新藥——靶向藥AMG－510的廬山真面目！
近日，美國、澳大利亞等多個醫療機構的研究人員報道提出了一種針對基因組突變蛋白的新型藥物，并且在針對鼠的動物試驗和前期臨床首批給藥組中已經被證明可有效抑制腫瘤的生長。相關研究發表于近日的《Nature》雜志中，該研究為缺乏有效治療方法的癌癥患者帶來了新的希望。 在人類癌癥中，KRAS是癌癥中最
美國FDA授CD123靶向CART細胞療法MB102治療BPDCN的孤兒藥資格
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于專有嵌合抗原受體工程化T細胞（CART）技術的新型免疫療法和基因療法，用于罕見病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的孤
近期我國孤兒藥研發領域動態“亮點”分析
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
小分子療法
小分子療法 15日，PTC Therapeutics公布了一項針對DMD和貝克肌營養不良（BMD）患者的最新研究結果，顯示從常規療法轉為Emflaza（deflazacort）治療后6個月的平均隨訪期內，大部分患者顯示病情改善。>>閱讀更多 16日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
小分子RNA
RNA一度被認為僅僅是DNA和蛋白質之間的“過渡”，但越來越多的證據清楚的表明，RNA在生命的進程中扮演的角色遠比我們早前設想的更為重要。RNA 干擾（RNA interference）的發現使得人們對RNA調控基因表達的功能有了全新的認識，更因為可以簡化/替代基因敲除而成為研究基因功能的有力工具，
廈門大學EMBO分子醫學解析孤兒受體
來自廈門大學生命科學學院，第四軍醫大學等處的研究人員發現一種孤兒受體：TR3能通過調控mTOR信號通路影響心肌細胞大小，結果導致心肌細胞肥大，這將有助于解析心肌肥大等心血管疾病的致病機理。 這一研究成果公布在EMBO Molecular Medicine雜志上，這是一份屬于全球出版商約翰威
什么是－“分子靶向療法”
“核彈”自動追擊肺癌細胞——分子靶向療法找出肺癌細胞的“至親”，將“核彈”置放在它身上，讓它“回家”始終追蹤攻擊癌細胞而不傷害正常細胞。