輝瑞基因療法fidanacogeneelaparvovec進入III期臨床開發
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF-06838435）作為一種因子IX預防性替代療法在B型血友病常規護理中的有效性和安全性。 fidanacogene elaparvovec是一種新型實驗性載體，含有一個生物工程化的腺相關病毒（AAV）衣殼（蛋白外殼）和一個經密碼子優化的高活性人類凝血因子IX基因，一旦輸注后，能夠在患者體內持續產生內源性的因子IX，從而消除定期輸注因子IX的需求。目前，fidanacogene elaparvovec正被評估作為一種有潛力的一次性治療藥物，用于B型血友病的治療。 監管方面，美國FDA已在2016年7月授予fidanacogene elaparvovec治療B型血友病......閱讀全文
輝瑞基因療法fidanacogene－elaparvovec進入III期臨床開發
2018年7月18日訊，--美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF
輝瑞基因療法fidanacogene－elaparvovec進入III期臨床開發
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF-06838435）作為一種因子IX
輝瑞基因療法fidanacogene－elaparvovec進入III期臨床開發
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF-06838435）作為一種因子IX
輝瑞血友病基因療法上市申請獲FDA受理
近日，輝瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治療成年人 B 型血友病的基因療法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品許可證申請（BLA），審查的最終日期是 2024 年第二季度。與此同時，fidanacogene elaparvovec 的歐洲上市許可申
輝瑞與Touchlight簽署ZL許可協議，使用mRNA疫苗基因療法
2022年7月5日，生物技術公司Touchlight宣布與輝瑞簽署協議，輝瑞獲得使用Touchlight的酶促doggyboneDNA（“dbDNA”）的權利，用于輝瑞在全球范圍內生產和商業化包括mRNA在內的基因療法。Touchlight將獲得一筆預付款，并有望獲得開發和商業里程碑付款，以及商業化
基因療法獲得重大突破，Spark攜手輝瑞有望終結血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究學會）科學研討會上發布了SPK-9001治療乙型血友病的I/II期試驗新進展，結果表明凝血因子IX活性的一致性和持續水平。截止到目前的數據，年出血率（ABR）降低了96％，年化輸注率（AIR）下降了99％。
囊獲新型AAV9載體－輝瑞達成合作開發基因療法
今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發許可協議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9（AAV9）載體開發基因療法，治療弗里德賴希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型，每
輝瑞與Sangamo公司達成基因療法合作協議－治療“漸凍人癥”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其與輝瑞（Pfizer）合作研發一種使用鋅指蛋白轉錄因子（ZFP-TF）的基因療法治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）以及與C9ORF72基因突變相關的額顳葉變性（FTLD）。 ALS也被稱為Lou Gehrig病，是一種罕見疾病，可以攻擊和殺死控
輝瑞加入基因治療競爭－7億美元將罕見肝病療法收入囊中
3月20日，致力于基因療法開發的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布稱，輝瑞制藥已經收購了其15%的股權，同時獲得了所有流通股的獨家收購選擇權。輝瑞和Vivet公司將合作開發后者專有的Wilson病（威爾遜癥）療法VTX-801。 根據交易條款，輝瑞在簽署協議時支付了約4500
輝瑞牽手IBM華生開發更好的免疫療法
【新聞事件】：最近輝瑞和IBM開始一個合作項目，將使用其智能軟件“華生新藥發現”幫助輝瑞尋找更好的免疫療法。華生是一個智能搜索加工軟件，不僅可以快速搜索海量文獻（2500萬摘要，100多萬文章），更重要的是可以從這些文獻中提取智能信息。華生已經有多個不同專業化版本，用于不同的領域如腫瘤基因測序。
輝瑞牽手IBM華生開發更好的免疫療法
【新聞事件】：最近輝瑞和IBM開始一個合作項目，將使用其智能軟件“華生新藥發現”幫助輝瑞尋找更好的免疫療法。華生是一個智能搜索加工軟件，不僅可以快速搜索海量文獻（2500萬摘要，100多萬文章），更重要的是可以從這些文獻中提取智能信息。華生已經有多個不同專業化版本，用于不同的領域如腫瘤基因測序。
一名患兒在臨床試驗中死亡，輝瑞DMD基因療法再遇挫
·一名杜氏肌營養不良患者在2期臨床試驗中去世，死于心臟驟停。這是輝瑞第二次宣布其DMD基因治療藥物fordadistrogene movaparvovec在臨床試驗中出現死亡事件。當地時間2024年5月7日，美國制藥公司輝瑞（PFE.US）對患者社群發出一封信函，稱一名杜氏肌營養不良（Duchenn
默沙東/輝瑞組合療法Keytruda+Inlyta獲歐盟批準
腫瘤免疫治療巨頭默沙東（Merck & Co）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準PD-1腫瘤免疫療法Keytruda（可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）聯合輝瑞新一代腎癌靶向治療藥物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸激酶抑制劑[TKI]），用于一線治療晚期腎
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
輝瑞、默克將與Effector－Therapeutics開展癌癥免疫組合療法
6月20日，Effector Therapeutics表示，公司已于美國輝瑞制藥及德國默克制藥達成了一項臨床開發及藥品供應合作協議，雙方將共同進行兩種腫瘤免疫治療藥物用于微衛星穩定結直腸癌治療的評價工作。主要的合作內容包括計劃進行一項隨機、開標、非對照的臨床2期研究，用于評估Effector T
輝瑞8.3億美元大合作－開發蛋白降解新療法
今日，Arvinas公司宣布與輝瑞（Pfizer）簽署一項研究合作和許可協議，使用Arvinas專有的PROTAC（PROteolysis TArgeting Chimeras）平臺，發現和開發可降解致病細胞蛋白的小分子療法。 Arvinas是一家專注于開發基于蛋白質降解的新藥的生物技術公司。
15億美元囊獲靶向RNA療法－輝瑞達成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布與輝瑞（Pfizer）就其用于治療特定心血管和代謝疾病的在研反義寡核苷酸藥物AKCEA-ANGPTL3-LRx，達成了一項全球獨家ZL許可協議。 此前的研究結果顯示，血管生成素樣蛋白3（ANGP
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
默沙東/輝瑞組合療法Keytruda+Inlyta獲歐盟CHMP推薦批準
默沙東（Merck & Co）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準PD-1腫瘤免疫療法Keytruda（可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）聯合輝瑞新一代腎癌靶向治療藥物Inlyta（axitinib，阿昔替尼；酪氨酸
FDA授予輝瑞疫苗rLP2086突破性療法認定
輝瑞(Pfizer)3月20日宣布，FDA已授予雙價疫苗rLP2086突破性療法認定，目前輝瑞正調查rLP2086用于10-25歲群體，預防B群腦膜炎奈瑟菌(Neisseria meningitidis serogroup B，MenB)導致的侵襲性腦膜炎球菌病。據估計，在全球范圍內，M
FDA接受輝瑞BRAF和EGFR抑制劑組合療法申請
今日，輝瑞（Pfizer）公司宣布，美國FDA已經接受該公司為BRAF抑制劑Braftovi（encorafenib）和EGFR抑制劑Erbitux（cetuximab）構成的組合療法遞交的補充新藥申請（sNDA），用于治療攜帶BRAF V600E突變的轉移性結直腸癌患者（mCRC）。這些患者已
輝瑞新型血友病長效療法國內申報上市
8月13日，CDE網站顯示，輝瑞抗組織因子通路抑制劑（TFPI）馬塔西單抗（marstacimab）上市申請正式獲得藥監局受理，用于A型以及B型血友病。 圖片 Marstacimab是一種靶向組織因子通路抑制劑（TFPI）的人源IgG1單克隆抗體。TFPI是一種天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。
罕見心臟病新療法！輝瑞Vyndaqel在歐盟獲得推薦批準
制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Vyndaqel（tafamidis），該藥是一種每日一次的61mg口服膠囊，用于治療野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）成人患者。現在，CHMP的意見
輝瑞腦膜炎球菌疫苗再獲突破性療法認定
今日，輝瑞（Pfizer）公司宣布其B型腦膜炎球菌疫苗TRUMENBA？獲得美國FDA頒發的突破性療法認定，用于主動免疫預防B型腦膜炎奈瑟氏菌（MenB）在1至9歲兒童中引起的侵襲性疾病 。這是MenB疫苗獲得的首個用于保護低至1歲兒童的突破性療法認定。該疫苗曾于2014年獲得突破性療法認定，幫
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
輝瑞準備開始三合一免疫療法組合臨床試驗
據報道輝瑞準備明年開始第一個三合一免疫療法組合的一期臨床。這個組合包括PD-L1抗體Avelumab、 4-1BB激動劑Utomilumab、和一個OX40激動劑。據稱該試驗準備探測人體能忍受多大程度的免疫激活，并找到最佳平衡點。現在PD-1抗體的年花費達到15萬美元，所以三個新型免疫療法的價格