我國完成首例慢病毒罕見病基因療法I期臨床患者給藥
根據公開信息，這是我國完成的首例針對罕見病的慢病毒基因療法I期臨床患者給藥，也是上海首次牽頭開展的地中海貧血基因治療臨床試驗，標志著BD211基因療法在攻克地中海貧血這一全球性遺傳性疾病道路上邁出了堅實一步。 本導基因“BD211自體CD34+造血干細胞注射液”是基于本導下一代慢病毒載體平臺BDlenti研發的，具有以下特點和優勢： 安全性提升 引入具有自主知識產權的絕緣子設計，降低慢病毒載體的整合突變風險，進一步提高了產品的安全性； 采用基因補償的治療策略，更加接近正常人體的血紅蛋白表達狀況，對未來有生育計劃的女性患者友好（利于胎盤氧輸送）。 適應癥范圍廣 優化了β珠蛋白基因表達序列，最嚴重的β0/β0基因型地貧也能獲得良好的治療效果。 關于BDlenti平臺 慢病毒載體是一種經過長時間的臨床驗證的經典基因治療載體。它憑借長期穩定表達、感染效率高、免疫原性小等優點，廣泛應用于造血系統罕見病治療、CAR-T細......閱讀全文
我國完成首例慢病毒罕見病基因療法I期臨床患者給藥
根據公開信息，這是我國完成的首例針對罕見病的慢病毒基因療法I期臨床患者給藥，也是上海首次牽頭開展的地中海貧血基因治療臨床試驗，標志著BD211基因療法在攻克地中海貧血這一全球性遺傳性疾病道路上邁出了堅實一步。 本導基因“BD211自體CD34+造血干細胞注射液”是基于本導下一代慢病毒載體平臺B
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
－“罕見病”的經濟療法
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
摩根健康會：基因療法治罕見病進展怎樣？
1月7日召開的摩根健康會，一年一度，有上千名投資人和藥企的高管參加，可謂濟濟一堂，人頭攢動，小編參加了兩屆，從會場酒店的一樓到主會場的三樓，光走樓梯都需要交通管制，可謂奇觀。 今年是第39屆摩根會，開場的7日，第一天Serepta公司就開始了一個講演，其中介紹了最新基因療法的進展。 如果大家
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予AB
Uniqure罕見病基因療法挺進臨床三期研究
荷蘭著名基因療法開發者UniQure公司最近公布了一項先行實驗的積極數據，將有助于其罕見病療法AMT-110的進一步開發。首次消息影響，公司的股價也暴漲20%之多。AMT-110是一種用于治療罕見病Sanfilippo B syndrome的基因療法。 Sanfilippo B syndrom
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
FDA授予腺病毒基因療法AVRRD02孤兒藥資和罕見兒科病資格
Prevail Therapeutics是一家致力于為神經退行性疾病患者開發潛在疾病修飾AAV基因療法的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其基因療法PR001治療戈謝病（Gaucher disease，GD）患者的孤兒藥資格認定（ODD）。此外，FDA還授予了P
囊獲10項在研基因療法－Amicus拓展罕見病管線
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通過收購Celenex公司，它從全國兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大學（Ohio State University）獲得10個基因療法項目的全球研發許可。其中治療CLN6
Nature：罕見遺傳病的新療法
一個國際研究小組的科學家在 2 月 22 日的《Nature》上提出：阻斷導致戈謝病 （Gauchers disease，GD） 和其他溶酶體貯積病（（lysosomal storage disease，LSD） 炎癥和器官損傷的分子可作為一種治療方法，這種方法比目前的治療方法費用更低。 研究
腺相關病毒難過劑量坎－罕見病基因試驗遭叫停
納斯達克上市的Solid生物科學公司披露，美國食品藥品管理局FDA對其治療罕見病，杜氏進行性肌營養不良的基因療法， SGT-001的研究進行了部分叫停。 杜氏進行性肌營養不良又稱DMD，是一種全身神經和肌肉退行性疾病，癥狀通常出現在男孩子身上。 SGT-001開發用于杜氏肌營養不良（DMD）
致命罕見病有望迎來首款基因療法－已啟動臨床試驗
日前，基因療法公司Myonexus Therapeutics宣布啟動一項評估新型基因療法MYO-101的臨床試驗，用于治療β-肌聚糖病（LGMD2E）。該公司致力于與美國國家兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）的基因療法中心以及Sarepta Therapeu
MeiraGTx公司基因療法獲FDA授予孤兒藥和兒科罕見病地位
8月27日，總部位于紐約的生物技術公司MeiraGTx宣布美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一種基因療法，用于恢復眼細胞的錐形功能，通過視網膜下注射
沙特基因“偵探”捕殺罕見病
Fowzan Alkuraya在為一個患有癲癇和發育遲緩的6歲男孩作檢查。圖片來源：Thamer Al-Hassan 在沙特阿拉伯首都一家醫院的會議室里，一位沙特陸軍上校在講述著一個因遺傳而導致死亡的故事。2004年，他和妻子迎來了第一個孩子，最初這個孩子看上去很健康，但6個月大時，這個女
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫學院的科學家17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關論文在線發表于《基因治療》雜志。 研究團隊此次在恒河猴
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/506730.shtm
慢病毒Hiv1基因的結構
HIV-1作為慢病毒的代表，其結構具有一定的特點，我們以HIV-1為例來進行一個簡單介紹。HIV-1是一個雙鏈的RNA病毒，其由9個基因所構成， gag、pol、env 3個基因編碼病毒的基本結構， tat、rev 2個調節基因， vif、vpr、vpu、nef 4個輔助基因。
罕見皮膚病基因療法！EB101進入III期臨床，治療RDEB
Abeona Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發治療嚴重疾病的基因療法和細胞療法。近日，該公司宣布，已獲得來自斯坦福大學的機構審查委員會（IRB）批準，啟動關鍵性III期VIITAL試驗，評估EB-101治療隱性遺傳性營養不良性大皰性表皮松解癥（RDEB），這是一種
新合作助力基因療法開發，治療罕見眼病
今日，基因療法公司Ophthotech宣布已與佛羅里達大學研究基金會（University of Florida Research Foundation）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成了獨家全球許可協議，開發一種新型腺伴隨病毒（AAV）的基因療法，治
慢病毒腦炎和腦病的相關介紹
已知者有：亞急性硬化性全腦炎、進行性多灶性白質腦炎、皮質紋狀體脊髓變性、Kuru病。 慢病毒感染的特點為：感染與發病的潛伏期長，由數月到數年甚至數十年。亞急性或慢性發病。患者有免疫缺陷，主要為細胞免疫缺陷。中樞神經系統病變比較彌散呈多灶性。
開發前沿mRNA療法！罕見病領域達成新合作
BioNTech AG與Genevant Sciences宣布將合作開發5種mRNA治療方案，用于治療醫療需求很高的罕見病。兩家公司還達成了一系列獨家許可，將Genevant的遞送技術應用于BioNTech的5個腫瘤學項目。 除了在細胞和基因療法以及蛋白質療法上具有優勢，BioNTech還是研
溶瘤病毒療法在后期試驗中獲得罕見成功
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/515384.shtm溶瘤病毒療法曾被吹捧為癌癥治療的下一個重大事件，但它一直令人失望，不停地在臨床試驗中失敗。不過，近日，這種非傳統癌癥療法在一項小型3期臨床試驗初步結果中顯示出積極的療效。數據顯示，美國
罕見病免疫療法受追捧－8家藥企吸金
位于麻省的Solid是一家由患者贊助組成的公司，以開發治療杜氏肌營養不良（DMD）的新藥為己任。 這款治療杜氏肌營養不良的新藥是以腺病毒為載體，年底剛剛進入臨床試驗。目前，Solid正在申請上市來募集資金，推進臨床試驗。 這個新藥，SGT-001的此前的研究表明，四種不同劑量的給藥可以導致全
華大基因：基因測序破解罕見病診斷之痛？
再過兩三周，華大基因將揭示嬰兒血液呈現乳白色的致病原因。 2014年10月15日，鄭州市兒童醫院接診了一個罕見病例，一名46天嬰兒的血液呈現異于常人的粉紅色，放置幾分鐘后，其中3/4變成了乳白色。除甘油三酯和膽固醇高于正常水平數十倍外，其他生化指標均無法檢出，醫生初步判斷這是一種罕見的先天性遺
罕見病真的罕見嗎？
“如果有一天，疾病的細分超過了分子的尺度，那么世界上可能就沒有“罕見病”了，而“病”也就會從一種“非常態”變成一種“常態”。因為沒有一個人是完美的，我們總是攜帶著幾個甚至數個有缺陷的基因。從這個意義上來說，現在為罕見病所作出的努力，不是為了這群現在看來“極其少”的人，而是為了我們所有這些距離“罕